- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT03706391
Изучение обращений БАС 4: Воздействие на протяжении всей жизни (StARLiTE)
Гипотеза: существуют пациенты, которые соответствовали диагностическим критериям БАС или ПМА и впоследствии испытали стойкое и устойчивое улучшение, т. е. «обращение вспять». Тридцать восемь из этих пациентов были идентифицированы в предыдущем исследовании Университета Дьюка «Документация известных обращений БАС» (протокол St.A.R. 1, Duke IRB Pro00076395). Исследователи предполагают, что эти пациенты подвергались другому воздействию окружающей среды, чем пациенты с типично прогрессирующим БАС. Выявление специфических воздействий окружающей среды может указывать на воздействие, которое носит защитный характер, или воздействие, которое приводит к развитию редкого и нового обратимого БАС-подобного заболевания.
Цель: это исследование направлено на выявление воздействия окружающей среды, связанного с реверсированием БАС.
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Боковой амиотрофический склероз (БАС) представляет собой разрушительное заболевание двигательных нейронов, которое обычно вызывает быстро прогрессирующую мышечную слабость, инвалидность и преждевременную смерть. Несмотря на большое количество попыток исследований БАС, на сегодняшний день не существует значительных методов лечения этого состояния, модифицирующих заболевание.
Существует небольшая группа пациентов, которые соответствуют диагностическим критериям БАС или прогрессирующей мышечной атрофии (ПМА), прогрессируют в течение определенного периода времени, а затем значительно улучшаются. Некоторые из этих «обращений БАС» даже приводят к полному восстановлению нормальной неврологической функции. На данный момент следователи независимо проверили 38 из этих случаев путем изучения медицинских записей и рецензируемой литературы. Эти пациенты отличаются по своим демографическим характеристикам и характеристикам заболевания по сравнению с пациентами с более типичным прогрессирующим БАС.
Одним из возможных объяснений этих случаев является то, что эти пациенты подвергались защитному воздействию окружающей среды. Другое возможное объяснение заключается в том, что эти пациенты подвергались уникальному воздействию окружающей среды, которое привело к обратимой форме БАС. Изучение этих отобранных пациентов с реверсией может дать ценные сведения об экологических механизмах резистентности к БАС.
Это пилотное исследование методом случай-контроль, в котором делается попытка обнаружить корреляцию воздействия окружающей среды с регрессом БАС. Исследователи будут набирать и регистрировать «случаи» обращения БАС, чтобы заполнить форму онлайн-опроса об их жизни. Темы включают демографию, трудовой стаж, военную службу, употребление психоактивных веществ, физическую активность, семейный анамнез, прогрессирование заболевания, жилищный анамнез, профессиональное воздействие, домашнее воздействие, воздействие хобби, гормональный и репродуктивный анамнез (только идентифицирующие женщин субъекты), кофеин, головную боль и травмы шеи, поражение электрическим током, медицинская страховка, субъективное восприятие этиологии БАС и клинические особенности заболевания. Данные участников «Контроля» будут поступать из уже существующей базы данных.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Предыдущее участие в Документировании известных разворотов БАС (Duke IRB Pro00076395)
- Подтверждение диагноза БАС или ПМА (первичная мышечная атрофия) путем изучения медицинской документации (ранее задокументированной в протоколе документирования известных изменений БАС)
- Устойчивое, надежное улучшение, по крайней мере, по одному объективному показателю результатов БАС (напр. ALSFRS-R, FVC, силовые испытания, ЭМГ) (ранее задокументировано в протоколе Documentation of Known ALS Reversals)
- Способен понимать английский
Критерий исключения:
- История когнитивных нарушений, достаточно серьезных, чтобы помешать информированному согласию, о которых сообщил пациент при прямом опросе или о подозрении исследовательского персонала из данных исследования «Документация известных изменений БАС» (Duke IRB Pro00076395)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Кейс-контроль
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Аннулирование БАС и ПМА
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Воздействие окружающей среды на протяжении всей жизни
Временное ограничение: 2 часа на заполнение анкеты
|
Анализ случай-контроль различий в воздействии окружающей среды на протяжении жизни субъекта.
Воздействие на окружающую среду будет измеряться с помощью исследования Национального реестра ALS.
Случаи - это «Отмены БАС».
Контрольная группа обычно представляет собой прогрессирующих пациентов с БАС.
|
2 часа на заполнение анкеты
|
Соавторы и исследователи
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- ALSUntangled Group. ALSUntangled No. 12: Dean Kraft, Energy Healer. Amyotroph Lateral Scler. 2011 Sep;12(5):389-91. doi: 10.3109/17482968.2011.609309. No abstract available.
- Bedlack RS, Vaughan T, Wicks P, Heywood J, Sinani E, Selsov R, Macklin EA, Schoenfeld D, Cudkowicz M, Sherman A. How common are ALS plateaus and reversals? Neurology. 2016 Mar 1;86(9):808-12. doi: 10.1212/WNL.0000000000002251. Epub 2015 Dec 9.
- http://www.wsj.com/articles/the-mystery-of-als-patients-who-see-improvement-1465845332
- Harrison D, Mehta P, van Es MA, Stommel E, Drory VE, Nefussy B, van den Berg LH, Crayle J, Bedlack R; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. "ALS reversals": demographics, disease characteristics, treatments, and co-morbidities. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):495-499. doi: 10.1080/21678421.2018.1457059. Epub 2018 Apr 2.
- Crayle J and Bedlack R. Unpublished data. 2018.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00100219
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .