PFOX:肺纤维化动态氧气试验 (PFOX)
纤维化间质性肺病 (fILD) 的特征是肺部瘢痕形成、令人痛苦的呼吸困难和与健康相关的生活质量差。 劳力性去饱和(运动期间血氧不足)是 fILD 的标志,发生在超过 50% 的患者身上。 它有时会通过动态氧疗 (AOT) 进行治疗,该疗法涉及在身体活动期间呼吸补充氧气。 然而,由于缺乏临床试验,全球政策和实践出现了显着差异。 即使在 AOT 可用的地方,使用传统气瓶输送方法的治疗依从性也很差。 最近,一种称为便携式氧气浓缩器 (POC) 的新设备问世,它比钢瓶更轻、更易操作。 这可以提高依从性并最大限度地提高治疗效果。
该试验将确定 AOT 对 fILD 和运动性去饱和患者的临床益处和社会成本。 将进行一项随机对照试验,对参与者、评估人员和临床医生进行盲法,并进行嵌入式经济评估。 共有 260 名患有 fILD 和运动性减饱和的参与者将被随机分配使用 AOT 或使用 POC 输送空气 6 个月。 如果该试验证明了 AOT 的临床和经济效益,那么研究结果可以迅速转化为实践。
研究概览
详细说明
间质性肺病 (ILD) 的特征是肺组织瘢痕形成。 肺部硬化会导致向血液中的氧气输送减少、运动能力下降和过早死亡。 大约 85% 的 ILD 被称为纤维化 ILD (fILD),这是一种 ILD,其结果往往比其他类型的 ILD 更差。 患有纤维化间质性肺病的人经常会感到呼吸困难、咳嗽和疲劳。丧失独立性和生活角色;财务压力;最常见的 fILD 是特发性肺纤维化 (IPF),诊断后的平均生存期为 3 年。 最近,两种新的治疗方法已被证明可以将轻度至中度 IPF 肺功能的年度下降减半,使其首次成为“可治疗”的疾病。 然而,这些治疗只能减缓肺功能的下降;他们不会稳定或逆转它,患者也不会体验到生活质量或呼吸困难的改善。
对于静息时血氧异常低的 fILD 患者,根据对慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 患者的生存获益研究,强烈建议长期氧疗(LTOT,每天使用 ≥ 18 小时)。 然而,对于仅在运动时氧含量低的 fILD 患者,氧疗的作用尚不清楚。
动态氧疗 (AOT) 定义为在运动和日常生活活动中使用氧气,历来用于改善血氧水平和运动能力。 然而,许多 fILD 患者发现这种治疗难以使用。 氧气瓶很重并且很快用完,因此患者的负担往往超过任何好处。 便携式氧气浓缩器 (POC) 是新近上市的,重量更轻且可充电。 然而,POC 也有潜在的缺点。 通常,它们以脉冲方式输送氧气,即仅在吸气时输送氧气,并且它们不会输送 100% 的氧气。 医生经常表示担心 POC 无法满足 fILD 患者在运动过程中的需求。 最近显示,使用 POC 的 fILD 患者的血氧水平与在运动期间使用气瓶的患者相似,这表明这可能是一种有用的治疗方法。
本研究将检查使用 POC 为患有 fILD 和运动性去饱和症的人提供动态氧气的好处和成本。 目的是比较 AOT 与空气对运动期间血氧低的 fILD 患者的影响,并比较 AOT 和空气在 fILD 中的成本效益。 总共将邀请 260 名 fILD 患者参加。 该试验将在澳大利亚的四个地点和瑞典的两个地点进行。 参与者将被随机分配到两组;第 1 组将使用 POC(AOT 组)进行 AOT 管理;第 2 组将使用相同的 POC(空气组)进行假 AOT。 参与者、卫生专业人员和试验人员将不知道正在使用哪种 POC。 分配的治疗将持续 6 个月。 将在试验开始时以及治疗开始后 3 个月和 6 个月收集日常生活中身体活动、症状、运动能力和 HRQOL 的测量结果。 还将收集来自医院记录和直接来自参与者的有关使用医疗保健服务的信息。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- Monash University
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 纤维化间质性肺病确诊
- 最近 3 个月稳定的药物治疗
- 在室内空气中进行的 6 分钟步行测试期间的运动性去饱和(SpO2≤88%,至少连续 10 秒)
排除标准:
- 目前正在使用或符合长期氧疗条件(在室内空气中静息时 PaO2≤55 mmHg,或有右心衰竭证据的 56-59 mmHg)
- 当前吸烟者
- 怀孕患者
- 患者在认知上无法同意;或者如果预计在研究期间死亡或移植。
- 目前正在接受肺康复治疗的参与者
- 非急救病人
- 在过去 30 天内入住急症医院
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:POC氧疗(AOT组)
患者将接受便携式氧气浓缩器提供的动态氧气治疗,并鼓励患者在四处走动时随时使用它,包括在家中或社区行走、锻炼或其他活动期间。
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通过便携式制氧机在运动和日常生活活动中提供补充氧气
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假比较器:POC假氧疗(空气组)
患者将接受由便携式氧气浓缩器提供的假动态氧气治疗,并鼓励患者在四处走动时随时使用它,包括在家中或社区散步、锻炼或其他活动期间。
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在锻炼和日常生活活动期间通过经过改进以输送空气的便携式制氧机输送空气
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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以每天步数衡量的体力活动变化
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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由活动监测器评估的每日步数
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基线、3 个月和 6 个月评估
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 6 分钟步行距离评估功能锻炼能力的变化
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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在 6 分钟步行测试中达到的距离(以米为单位)
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基线、3 个月和 6 个月评估
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使用圣乔治呼吸问卷评估健康相关生活质量的变化
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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St George's Respiratory Questionnaire 是一种特定于疾病的健康相关生活质量问卷。该问卷分为 3 个领域:症状(频率和严重程度)、活动(导致呼吸困难或受呼吸困难限制的活动)和影响(社会功能和心理障碍由气道疾病引起)。
将报告每个域的值以及总分值。
每个项目都根据经验数据加权。
每个领域的总分和分数可以在 0 到 100 之间。
分数越高表示生活质量的限制越多。
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基线、3 个月和 6 个月评估
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使用 Dyspnea-12 问卷测量的呼吸困难变化
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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Dyspnea-12 是一个单维的 12 项问卷,分为 2 个领域:身体项目(1 至 7)和情感项目(8-12)。
每个项目评估呼吸体验并可评分为:无 (0)、轻度 (1)、中度 (2) 或重度 (3)。
该问卷的结果将报告为总分,范围从 0 到 36,单独的分数范围从 0 到 21 的身体成分和 0 到 15 的情感成分。
分数越高表示呼吸困难越严重。
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基线、3 个月和 6 个月评估
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通过疲劳严重程度量表评估的疲劳变化
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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疲劳严重程度量表 (FSS),一种自我报告的评定量表,包括 9 个项目,用于衡量疲劳如何影响动机、锻炼、身体机能、履行职责以及疲劳如何干扰工作、家庭或社交生活。
每个项目都采用 7 分制评分,其中 1 = 非常不同意,7 = 非常同意。
总分范围从 9 到 63。
分数越高表明疲劳严重程度越高。
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基线、3 个月和 6 个月评估
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医院焦虑和抑郁量表测量的焦虑和抑郁变化
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS),该量表有 14 个项目,分为两个领域:焦虑症状(7 个项目)和抑郁症状(7 个项目)。
每个项目可以从 0 到 3 打分。每个领域的分数可以从 0 到 21 不等,分层如下: 0-7(表示没有焦虑/抑郁症状); 8-10(存在中度焦虑和抑郁症状 - 临界); 11 或更多(大量焦虑/抑郁症状 - 确诊病例)。
将报告每个领域的分数以及确诊病例数。
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基线、3 个月和 6 个月评估
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花在中度到剧烈身体活动上的时间的变化
大体时间:基线评估、3 个月和 6 个月评估
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通过腕带式三轴加速度计测量进行中度至剧烈身体活动的时间。
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基线评估、3 个月和 6 个月评估
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久坐时间的变化
大体时间:基线评估、3 个月和 6 个月评估
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久坐不动的时间,由腕戴式三轴加速度计测量。
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基线评估、3 个月和 6 个月评估
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骨骼肌代谢
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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将从采集的血液样本中分析骨骼肌代谢的血浆标记物(黄嘌呤、次黄嘌呤 [单位 pmole/µL])。
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基线、3 个月和 6 个月评估
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全身炎症
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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C 反应蛋白 [单位 ng/mL]) 将从收集的血液样本中进行分析。
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基线、3 个月和 6 个月评估
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氧化应激
大体时间:基线、3 个月和 6 个月评估
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将从收集的血液样本中分析硫代巴比妥酸反应底物 [单位 µM])。
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基线、3 个月和 6 个月评估
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氧疗的使用
大体时间:3个月和6个月评估
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便携式集中器的使用时间。
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3个月和6个月评估
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日常生活中的血氧饱和度
大体时间:3个月和6个月评估
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腕部血氧仪将在连续两个工作日的醒着时间佩戴。
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3个月和6个月评估
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增量成本效益比
大体时间:6个月评估
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与质量调整生命年的差异相比,医疗保健成本的差异 -QALYs
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6个月评估
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Anne Holland, Professor、Monash University
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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