PFOX : essai d'oxygène ambulatoire sur la fibrose pulmonaire (PFOX)
Les maladies pulmonaires interstitielles fibreuses (FILD) se caractérisent par des cicatrices pulmonaires, un essoufflement pénible et une mauvaise qualité de vie liée à la santé. La désaturation à l'effort (faible teneur en oxygène dans le sang pendant l'exercice) est une caractéristique de la mILp, survenant chez plus de 50 % des patients. Il est parfois traité par oxygénothérapie ambulatoire (AOT), qui consiste à respirer de l'oxygène supplémentaire pendant l'activité physique. Cependant, l'absence d'essais cliniques a donné lieu à des variations marquées dans les politiques et les pratiques à l'échelle mondiale. Même là où l'AOT est disponible, l'observance du traitement utilisant la méthode de distribution traditionnelle du gaz en bouteille est médiocre. Récemment, de nouveaux dispositifs appelés concentrateurs d'oxygène portables (POC) sont devenus disponibles, qui sont plus légers et plus maniables qu'une bouteille. Cela peut améliorer l'observance et maximiser les avantages du traitement.
Cet essai déterminera les avantages cliniques et les coûts sociétaux de l'AOT pour les personnes atteintes de fILD et de désaturation à l'effort. Un essai contrôlé randomisé avec mise en aveugle des participants, des évaluateurs et des cliniciens, et une évaluation économique intégrée seront menés. Un total de 260 participants atteints de fILD et de désaturation à l'effort seront assignés au hasard pour utiliser soit l'AOT, soit l'air délivré à l'aide d'un POC pendant 6 mois. Si cet essai démontre les avantages cliniques et économiques de l'AOT, les résultats peuvent être rapidement traduits en pratique.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les maladies pulmonaires interstitielles (MPI) se caractérisent par une cicatrisation du tissu pulmonaire. Le raidissement des poumons entraîne une réduction du transfert d'oxygène dans le sang, une diminution de la capacité d'exercice et une mort prématurée. Environ 85% des ILD sont connues sous le nom d'ILD fibrotique (fILD), une forme d'ILD qui a tendance à avoir de moins bons résultats que les autres types d'ILD. Les personnes atteintes de PID fibrotique éprouvent souvent un essoufflement pénible, de la toux et de la fatigue ; perte d'indépendance et de rôles dans la vie ; contrainte financière; et les effets secondaires désagréables du traitement. Le plus courant des fILD est la fibrose pulmonaire idiopathique (IPF), qui a une survie moyenne de 3 ans à compter du diagnostic. Récemment, il a été démontré que deux nouveaux traitements réduisaient de moitié le déclin annuel de la fonction pulmonaire dans la FPI légère à modérée, ce qui en fait une condition « traitable » pour la première fois. Cependant, ces traitements ne font que ralentir le déclin de la fonction pulmonaire ; ils ne le stabilisent pas ou ne l'inversent pas, et les patients n'ont pas non plus une meilleure qualité de vie ou un essoufflement.
Pour les personnes atteintes de fILD qui ont un taux d'oxygène anormalement bas dans le sang au repos, une oxygénothérapie à long terme (LTOT, utilisée ≥ 18 heures par jour) est fortement recommandée, sur la base des avantages de survie dans les études sur les personnes atteintes de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC). Cependant, pour les personnes atteintes de fILD qui ont de faibles niveaux d'oxygène uniquement pendant l'effort, le rôle de l'oxygénothérapie n'est pas clair.
L'oxygénothérapie ambulatoire (AOT), définie comme l'utilisation d'oxygène pendant l'exercice et les activités de la vie quotidienne, a toujours été utilisée pour améliorer les niveaux d'oxygène dans le sang et la capacité d'exercice. Cependant, de nombreuses personnes atteintes de fILD trouvent ce traitement difficile à utiliser. Les bouteilles d'oxygène sont lourdes et s'épuisent rapidement, c'est pourquoi la charge du patient dépasse souvent tous les avantages. Les concentrateurs d'oxygène portables (POC) sont désormais disponibles, plus légers et rechargeables. Cependant, les POC présentent des inconvénients potentiels. Généralement, ils délivrent de l'oxygène par impulsions, c'est-à-dire lorsque l'oxygène est délivré uniquement lors de l'inspiration, et ils ne délivrent pas d'oxygène à 100 %. Les médecins expriment souvent des inquiétudes quant au fait que les POC ne peuvent pas répondre aux demandes des personnes atteintes d'ILD pendant l'exercice. Récemment, il a été montré que les personnes atteintes de fILD qui utilisent un POC ont des niveaux d'oxygène dans le sang similaires à ceux qui utilisent une bouteille pendant l'exercice, ce qui suggère que cela pourrait être un traitement utile.
Cette étude examinera les avantages et les coûts de l'oxygène ambulatoire, délivré à l'aide d'un POC, chez les personnes atteintes de fILD et de désaturation à l'effort. L'objectif est de comparer l'impact de l'AOT par rapport à l'air chez les personnes atteintes de fILD qui ont un faible taux d'oxygène dans le sang pendant l'exercice, et de comparer le rapport coût-efficacité de l'AOT et de l'air dans la fILD. Au total, 260 personnes atteintes de fILD seront invitées à participer. L'essai sera mené sur quatre sites en Australie et deux sites en Suède. Les participants seront répartis au hasard en deux groupes ; Le groupe 1 sera administré AOT à l'aide d'un POC (groupe AOT); et le groupe 2 recevra une AOT fictive en utilisant un POC identique (groupe aérien). Les participants, les professionnels de la santé et le personnel de l'essai ne sauront pas quel POC est utilisé. Le traitement attribué sera délivré pendant 6 mois. Les mesures de l'activité physique au cours de la vie quotidienne, des symptômes, de la capacité d'exercice et de la QVLS seront recueillies au début de l'essai, et 3 et 6 mois après le début du traitement. Des informations sur l'utilisation des services de santé, provenant à la fois des dossiers hospitaliers et directement auprès des participants, seront également collectées.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
- Monash University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de maladie pulmonaire interstitielle fibrotique
- Pharmacothérapie stable au cours des 3 derniers mois
- Désaturation à l'effort (SpO2≤88 % pendant au moins 10 secondes consécutives) lors d'un test de marche de 6 minutes effectué à l'air ambiant
Critère d'exclusion:
- Utilise actuellement ou est éligible à une oxygénothérapie à long terme (PaO2≤55 mmHg au repos à l'air ambiant, ou 56-59 mmHg avec preuve d'insuffisance cardiaque droite)
- Fumeurs actuels
- Patientes enceintes
- Patients cognitivement incapables de consentir ; ou si un décès ou une greffe est prévu au cours de la période d'étude.
- Participants actuellement en réadaptation pulmonaire
- Patients non ambulatoires
- Admission dans un hôpital de soins aigus au cours des 30 derniers jours
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Oxygénothérapie avec POC (groupe AOT)
Les patients recevront une oxygénothérapie ambulatoire fournie par un concentrateur d'oxygène portable et seront encouragés à l'utiliser en tout temps lorsqu'ils se déplacent, y compris la marche à la maison ou dans la communauté, pendant l'exercice ou lors d'autres activités.
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Oxygène supplémentaire délivré pendant l'exercice et les activités de la vie quotidienne via un concentrateur d'oxygène portable
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Comparateur factice: Sham oxygénothérapie avec POC (groupe d'air)
Les patients recevront une oxygénothérapie ambulatoire factice fournie par un concentrateur d'oxygène portable et seront encouragés à l'utiliser en tout temps lorsqu'ils se déplacent, y compris en marchant à la maison ou dans la communauté, pendant l'exercice ou lors d'autres activités.
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Air fourni pendant l'exercice et les activités de la vie quotidienne via un concentrateur d'oxygène portable qui a été modifié pour fournir de l'air
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement d'activité physique mesuré en pas par jour
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Pas par jour évalués par des moniteurs d'activité
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la capacité d'exercice fonctionnel évalué par une distance de marche de 6 minutes
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Distance en mètres obtenue lors d'un test de marche de 6 minutes
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Changement de la qualité de vie liée à la santé évalué à l'aide du questionnaire respiratoire de St George
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Le questionnaire respiratoire de St George est un questionnaire de qualité de vie lié à la santé spécifique à la maladie. Le questionnaire est divisé en 3 domaines : symptômes (fréquence et gravité), activité (activités qui causent ou sont limitées par l'essoufflement) et impact (fonctionnement social et troubles psychologiques). résultant d'une maladie des voies respiratoires).
Les valeurs de chaque domaine ainsi que la valeur du score total seront rapportées.
Chaque élément est pondéré en fonction de données empiriques.
Le score total et les scores dans chaque domaine peuvent aller de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent plus de limitations dans la qualité de vie.
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Modification de la dyspnée mesurée à l'aide du questionnaire Dyspnée-12
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Dyspnée-12 est un questionnaire unidimensionnel de 12 items répartis en 2 domaines : items physiques (1 à 7) et items affectifs (8-12).
Chaque élément évalue l'expérience respiratoire et peut être noté comme suit : Aucun (0), Léger (1), Modéré (2) ou Sévère (3).
Les résultats de ce questionnaire seront rapportés sous forme de score total pouvant aller de 0 à 36 et de scores séparés pouvant aller de 0 à 21 pour la composante physique et de 0 à 15 pour la composante affective.
Des scores plus élevés indiquent une aggravation de la dyspnée.
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Changements de fatigue évalués par l'échelle de gravité de la fatigue
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Échelle de gravité de la fatigue (FSS), une échelle d'évaluation autodéclarée comprenant 9 éléments pour mesurer comment la fatigue affecte la motivation, l'exercice, le fonctionnement physique, l'exécution des tâches et comment la fatigue interfère avec le travail, la famille ou la vie sociale.
Chaque item est noté sur une échelle de 7 points dans laquelle 1 = fortement en désaccord et 7 = fortement en accord.
Le score total varie de 9 à 63.
Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité de la fatigue.
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Modification de l'anxiété et de la dépression mesurée par l'échelle d'anxiété et de dépression de l'hôpital
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS), une échelle de 14 items répartis en deux domaines : les symptômes anxieux (7 items) et les symptômes dépressifs (7 items).
Chaque élément peut être noté de 0 à 3. Les scores de chaque domaine peuvent varier de 0 à 21 et sont stratifiés comme suit : 0-7 (indique l'absence de symptômes d'anxiété/dépression) ; 8-10 (présence de symptômes d'anxiété et de dépression à un degré modéré - borderline) ; 11 ou plus (nombre important de symptômes d'anxiété/dépression - cas confirmés).
Le score de chaque domaine ainsi que le nombre de cas confirmés seront signalés.
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Changement du temps consacré à une activité physique modérée à vigoureuse
Délai: Évaluation de base, évaluations à 3 mois et à 6 mois
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Temps consacré à une activité physique modérée à vigoureuse, mesuré par un accéléromètre triaxial porté au poignet.
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Évaluation de base, évaluations à 3 mois et à 6 mois
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Changement de temps sédentaire
Délai: Évaluation de base, évaluations à 3 mois et à 6 mois
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Temps passé sédentaire, mesuré par un accéléromètre triaxial porté au poignet.
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Évaluation de base, évaluations à 3 mois et à 6 mois
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Métabolisme des muscles squelettiques
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Les marqueurs plasmatiques du métabolisme du muscle squelettique (xanthine, hypoxanthine [unités pmole/µL]) seront analysés à partir d'échantillons sanguins collectés.
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Inflammation systémique
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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La protéine C-réactive [unité ng/mL]) sera analysée à partir d'échantillons sanguins prélevés.
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Stress oxydatif
Délai: Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Les substrats réactifs à l'acide thiobarbiturique [unités µM]) seront analysés à partir d'échantillons sanguins collectés.
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Évaluations de base, 3 mois et 6 mois
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Utilisation de l'oxygénothérapie
Délai: Bilans 3 mois et 6 mois
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Heures d'utilisation du concentrateur portable.
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Bilans 3 mois et 6 mois
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Saturation en oxygène au quotidien
Délai: Bilans 3 mois et 6 mois
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Oxymètre de poignet qui sera porté pendant les heures de veille pendant deux jours de semaine consécutifs.
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Bilans 3 mois et 6 mois
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Rapport coût-efficacité différentiel
Délai: Bilan 6 mois
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Différence dans les coûts des soins de santé par rapport aux différences dans les années de vie pondérées par la qualité -QALY
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Bilan 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Anne Holland, Professor, Monash University
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HREC/18/Alfred/42
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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