ADVM-022 湿性 AMD 的玻璃体内基因治疗 (OPTIC)
2023年8月4日 更新者：Adverum Biotechnologies, Inc.
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) 在新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性中的开放标签 1 期研究
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) 是一种基因治疗产品，开发用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）。
湿性 AMD 是一种严重的疾病，是老年人失明的主要原因。
用于治疗湿性 AMD 的可用疗法需要每 4-12 周进行一次终生玻璃体内 (IVT) 注射以维持疗效。
ADVM-022 的一次性 IVT 给药有可能通过提供治疗水平的眼内抗 VEGF 蛋白（aflibercept）的持久表达和维持患者的视力来治疗湿性 AMD。
ADVM-022旨在减轻目前在临床实践中接受抗 VEGF 治疗的湿性 AMD 患者经常导致治疗不足和视力丧失的治疗负担。
研究概览
详细说明
这项开放标签、多中心、剂量范围研究将在多达 30 名患有继发于 AMD 的活动性脉络膜新生血管 (CNV) 受试者（每剂 15 名）中评估 2 个剂量水平。
接受积极的抗 VEGF 治疗并已证明对抗 VEGF 治疗有有意义的反应的受试者将被考虑参与本研究。
本研究的主要终点是 ADVM-022 的安全性和耐受性。
在用 ADVM-022 治疗后，将继续评估所有受试者 104 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Bakersfield、California、美国、93309
- Adverum Clinical Site
-
Beverly Hills、California、美国、90211
- Adverum Clinical Site
-
-
Colorado
-
Golden、Colorado、美国、80401
- Adverum Clinical Site
-
-
Florida
-
Deerfield Beach、Florida、美国、33064
- Adverum Clinical Site
-
-
Nevada
-
Reno、Nevada、美国、89502
- Adverum Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Adverum Clinical Site
-
-
South Carolina
-
West Columbia、South Carolina、美国、29169
- Adverum Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37203
- Adverum Clinical Site
-
-
Texas
-
Abilene、Texas、美国、79606
- Adverum Clinical Site
-
Houston、Texas、美国、77030
- Adverum Clinical Site
-
The Woodlands、Texas、美国、77384
- Adverum Clinical Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 50
- 新生血管性（湿性）AMD 的诊断
- 每个队列的 BCVA ETDRS Snellen 等效值介于 ≤20/32 和 ≥20/320 之间
- 受试者必须接受针对 wAMD 的积极抗 VEGF 治疗，并且在筛选前 4 个月内接受至少 2 次注射
- 证明对抗 VEGF 治疗有有意义的反应
- 愿意并能够提供同意
排除标准：
- 除湿性 AMD 外，研究眼中有视网膜疾病史
- 研究眼中央凹中心的纤维化或萎缩、视网膜上皮撕裂，或任何妨碍视力改善的情况
- 研究眼中的视网膜脱离史（修复或未修复）
- 研究眼的玻璃体切除术、小梁切除术或其他滤过手术史
- 研究眼中不受控制的青光眼
- 用于治疗湿性 AMD 的光动力疗法或视网膜激光的任何先前治疗以及研究眼区域中的任何先前治疗辐射
- 6 个月内对研究眼进行过任何眼内或眼周手术
- 最近 6 个月内有急性冠脉综合征、心肌梗死或冠状动脉血运重建、CVA、TIA
- 未控制的高血压定义为平均 SBP ≥160 mmHg 或平均 DBP ≥100 mmHg
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：剂量 1
6E11 vg of ADVM-022
|
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) 是一种重组的复制缺陷型腺相关病毒 (AAV.7m8)
携带阿柏西普编码序列的基因治疗载体
其他名称：
|
|
实验性的：剂量 2
ADVM-022 的 2E11 vg
|
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) 是一种重组的复制缺陷型腺相关病毒 (AAV.7m8)
携带阿柏西普编码序列的基因治疗载体
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
眼部和全身不良事件 (AE) 的类型、严重程度和发生率
大体时间：104周
|
眼部和全身不良事件 (AE) 的类型、严重程度和发生率
|
104周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
最佳矫正视力 (BCVA) 的变化
大体时间：104周
|
最佳矫正视力 (BCVA) 的变化
|
104周
|
|
通过 SD-OCT 测量的中央子场厚度 (CST) 和黄斑体积的变化
大体时间：104周
|
通过 SD-OCT 测量的中央子场厚度 (CST) 和黄斑体积的变化
|
104周
|
|
随着时间的推移需要抗 VEGF 注射的受试者百分比
大体时间：104周
|
随着时间的推移需要抗 VEGF 注射的受试者百分比
|
104周
|
|
随时间推移的平均抗 VEGF 注射次数
大体时间：104周
|
随时间推移的平均抗 VEGF 注射次数
|
104周
|
|
随着时间的推移，没有视网膜内积液的受试者百分比
大体时间：104周
|
随着时间的推移，没有视网膜内积液的受试者百分比
|
104周
|
|
随着时间的推移，没有视网膜下液的受试者百分比
大体时间：104周
|
随着时间的推移，没有视网膜下液的受试者百分比
|
104周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：OPTIC Medical Monitor、Adverum Biotechnologies, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年11月14日
初级完成 (实际的)
2022年6月22日
研究完成 (实际的)
2022年6月22日
研究注册日期
首次提交
2018年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月19日
首次发布 (实际的)
2018年11月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月4日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.