Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ADVM-022 Intravitreaalinen geeniterapia kostealle AMD:lle (OPTIC)

perjantai 4. elokuuta 2023 päivittänyt: Adverum Biotechnologies, Inc.

Avoin vaiheen 1 tutkimus ADVM-022:sta (AAV.7m8-aflibercept) uudissuonituksesta (märkä) ikään liittyvästä silmänpohjan rappeutumisesta

ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) on geeniterapiatuote, joka on kehitetty neovaskulaarisen (märkä) ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (märkä AMD) hoitoon. Märkä AMD on vakava tila ja johtava sokeuden syy vanhuksilla. Käytettävissä olevat hoidot kostean AMD:n hoitoon edellyttävät elinikäisiä intravitreaalisia (IVT) injektioita 4–12 viikon välein tehon ylläpitämiseksi. ADVM-022:n kerta- IVT-annostelu voi hoitaa märkää AMD:tä tarjoamalla silmänsisäisen anti-VEGF-proteiinin (afliberseptin) terapeuttisten tasojen kestävän ilmentymisen ja ylläpitämällä potilaiden näkökykyä. ADVM-022 on suunniteltu vähentämään nykyistä hoitotaakkaa, joka usein johtaa alihoitoon ja näön menetykseen potilailla, joilla on märkä AMD ja jotka saavat anti-VEGF-hoitoa kliinisessä käytännössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä avoimessa, monikeskustutkimuksessa arvioidaan 2 annostasoa jopa 30 potilaalle (15 per annos), joilla on aktiivinen suonikalvon uudissuonittuminen (CNV) AMD:n seurauksena. Koehenkilöt, jotka ovat aktiivisessa anti-VEGF-hoidossa ja jotka ovat osoittaneet merkittävän vasteen anti-VEGF-hoitoon, harkitaan osallistumista tähän tutkimukseen. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on ADVM-022:n turvallisuus ja siedettävyys. Kaikkien koehenkilöiden arviointia jatketaan 104 viikon ajan ADVM-022-hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Bakersfield, California, Yhdysvallat, 93309
        • Adverum Clinical Site
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
        • Adverum Clinical Site
    • Colorado
      • Golden, Colorado, Yhdysvallat, 80401
        • Adverum Clinical Site
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33064
        • Adverum Clinical Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
        • Adverum Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Adverum Clinical Site
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29169
        • Adverum Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Adverum Clinical Site
    • Texas
      • Abilene, Texas, Yhdysvallat, 79606
        • Adverum Clinical Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Adverum Clinical Site
      • The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
        • Adverum Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

50 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 50 vuotta
  • Neovaskulaarisen (märkä) AMD:n diagnoosi
  • BCVA ETDRS Snellen -ekvivalentti välillä ≤20/32 ja ≥20/320 jokaiselle kohortille
  • Koehenkilöillä on oltava aktiivinen anti-VEGF-hoito wAMD:n vuoksi ja heille on annettava vähintään 2 injektiota 4 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Osoitti merkityksellisen vasteen anti-VEGF-hoitoon
  • Haluaa ja pystyä antamaan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Verkkokalvon sairaus aiemmin tutkittavassa silmässä kuin märkä AMD
  • Fibroosi tai atrofia, verkkokalvon epiteelin repeämä tutkittavan silmän fovean keskellä tai mikä tahansa tila, joka estää näöntarkkuuden paranemisen
  • Verkkokalvon irtoaminen (korjauksen kanssa tai ilman) tutkittavassa silmässä
  • Vitrektomia, trabekulektomia tai muu suodatusleikkaus tutkittavassa silmässä
  • Hallitsematon glaukooma tutkittavassa silmässä
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito fotodynaamisella terapialla tai verkkokalvon laserilla kostean AMD:n hoitoon ja mikä tahansa aikaisempi terapeuttinen säteily tutkittavan silmän alueella
  • Mikä tahansa aiempi intraokulaarinen tai silmänympärysleikkaus tutkimussilmään kuuden kuukauden sisällä
  • Akuutti sepelvaltimooireyhtymä, sydäninfarkti tai sepelvaltimon revaskularisaatio, CVA, TIA viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Hallitsematon verenpaine, joka määritellään keskimääräiseksi verenpaineeksi ≥160 mmHg tai keskimääräiseksi verenpaineeksi ≥100 mmHg

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annos 1
ADVM-022:n 6E11 vg
Biologinen: ADVM-022
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) on rekombinantti, replikaatiopuutteinen adeno-assosioitunut virus (AAV.7m8) geeniterapiavektori, joka sisältää afliberseptia koodaavan sekvenssin
Muut nimet:
  • AAV.7m8-aflibercept
Kokeellinen: Annos 2
2E11 vg ADVM-022:sta
Biologinen: ADVM-022
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) on rekombinantti, replikaatiopuutteinen adeno-assosioitunut virus (AAV.7m8) geeniterapiavektori, joka sisältää afliberseptia koodaavan sekvenssin
Muut nimet:
  • AAV.7m8-aflibercept

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Silmään liittyvien ja systeemisten haittavaikutusten (AE) tyyppi, vakavuus ja esiintyvyys
Aikaikkuna: 104 viikkoa
Silmään liittyvien ja systeemisten haittavaikutusten (AE) tyyppi, vakavuus ja esiintyvyys
104 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: 104 viikkoa
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
104 viikkoa
Muutos keskeisessä osakentän paksuudessa (CST) ja makulan tilavuudessa mitattuna SD-OCT:llä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
Muutos keskeisessä osakentän paksuudessa (CST) ja makulan tilavuudessa mitattuna SD-OCT:llä
104 viikkoa
Anti-VEGF-injektioiden prosenttiosuus ajan myötä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
Anti-VEGF-injektioiden prosenttiosuus ajan myötä
104 viikkoa
Anti-VEGF-injektioiden keskimääräinen määrä ajan kuluessa
Aikaikkuna: 104 viikkoa
Anti-VEGF-injektioiden keskimääräinen määrä ajan kuluessa
104 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla ei ole intraretinaalista nestettä ajan myötä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla ei ole intraretinaalista nestettä ajan myötä
104 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla ei ole subretinaalista nestettä ajan myötä
Aikaikkuna: 104 viikkoa
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla ei ole subretinaalista nestettä ajan myötä
104 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Adverum Biotechnologies, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: OPTIC Medical Monitor, Adverum Biotechnologies, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ADVM-022-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ADVM-022

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa