Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ADVM-022 Intravitreale gentherapie voor natte AMD (OPTIC)

4 augustus 2023 bijgewerkt door: Adverum Biotechnologies, Inc.

Een open-label fase 1-onderzoek van ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) bij neovasculaire (natte) leeftijdsgebonden maculadegeneratie

ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) is een gentherapieproduct dat is ontwikkeld voor de behandeling van neovasculaire (natte) leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (natte AMD). Natte LMD is een ernstige aandoening en de belangrijkste oorzaak van blindheid bij ouderen. De beschikbare therapieën voor de behandeling van natte AMD vereisen om de 4-12 weken levenslange intravitreale (IVT)-injecties om de werkzaamheid te behouden. Een eenmalige IVT-toediening van ADVM-022 heeft het potentieel om natte AMD te behandelen door duurzame expressie van therapeutische niveaus van intraoculair anti-VEGF-eiwit (aflibercept) te bieden en het gezichtsvermogen van patiënten te behouden. ADVM-022 is ontworpen om de huidige behandelingslast te verminderen, die vaak resulteert in onderbehandeling en verlies van gezichtsvermogen bij patiënten met natte LMD die anti-VEGF-therapie krijgen in de klinische praktijk.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze open-label, multicenter, dosisbereikstudie zal 2 dosisniveaus evalueren bij maximaal 30 proefpersonen (15 per dosis) met actieve choroïdale neovascularisatie (CNV) secundair aan AMD. Personen die een actieve anti-VEGF-behandeling ondergaan en een zinvolle respons op anti-VEGF-therapie hebben aangetoond, komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek. Het primaire eindpunt voor deze studie is de veiligheid en verdraagbaarheid van ADVM-022. Alle proefpersonen zullen gedurende 104 weken na behandeling met ADVM-022 worden beoordeeld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Bakersfield, California, Verenigde Staten, 93309
        • Adverum Clinical Site
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Adverum Clinical Site
    • Colorado
      • Golden, Colorado, Verenigde Staten, 80401
        • Adverum Clinical Site
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Verenigde Staten, 33064
        • Adverum Clinical Site
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
        • Adverum Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Adverum Clinical Site
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29169
        • Adverum Clinical Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Adverum Clinical Site
    • Texas
      • Abilene, Texas, Verenigde Staten, 79606
        • Adverum Clinical Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Adverum Clinical Site
      • The Woodlands, Texas, Verenigde Staten, 77384
        • Adverum Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

50 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 50
  • Diagnose van neovasculaire (natte) AMD
  • BCVA ETDRS Snellen-equivalent tussen ≤20/32 en ≥20/320 voor elk cohort
  • Proefpersonen moeten een actieve anti-VEGF-behandeling voor wAMD ondergaan en minimaal 2 injecties hebben gekregen binnen 4 maanden voorafgaand aan de screening
  • Demonstreerde een zinvolle respons op anti-VEGF-therapie
  • Bereid en in staat om toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van netvliesaandoening in het onderzoeksoog anders dan natte AMD
  • Fibrose of atrofie, scheur in het netvliesepitheel in het midden van de fovea in het onderzoeksoog, of een aandoening die de verbetering van de gezichtsscherpte verhindert
  • Geschiedenis van netvliesloslating (met of zonder reparatie) in het onderzoeksoog
  • Geschiedenis van vitrectomie, trabeculectomie of andere filtratiechirurgie in het onderzoeksoog
  • Ongecontroleerd glaucoom in het onderzoeksoog
  • Elke eerdere behandeling met fotodynamische therapie of retinalaser voor de behandeling van natte LMD en eventuele eerdere therapeutische bestraling in het gebied van het onderzoeksoog
  • Elke eerdere intraoculaire of perioculaire operatie aan het onderzoeksoog binnen 6 maanden
  • Acuut coronair syndroom, myocardinfarct of revascularisatie van de kransslagader, CVA, TIA in de laatste 6 maanden
  • Ongecontroleerde hypertensie gedefinieerd als gemiddelde SBP ≥160 mmHg of een gemiddelde DBP ≥100 mmHg

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosis 1
6E11 vg van ADVM-022
Biologisch: ADVM-022
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) is een recombinant, replicatie-deficiënt adeno-geassocieerd virus (AAV.7m8) gentherapievector met een coderende sequentie voor aflibercept
Andere namen:
  • AAV.7m8-aflibercept
Experimenteel: Dosis 2
2E11 vg van ADVM-022
Biologisch: ADVM-022
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) is een recombinant, replicatie-deficiënt adeno-geassocieerd virus (AAV.7m8) gentherapievector met een coderende sequentie voor aflibercept
Andere namen:
  • AAV.7m8-aflibercept

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Type, ernst en incidentie van oculaire en systemische bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 104 weken
Type, ernst en incidentie van oculaire en systemische bijwerkingen (AE's)
104 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 104 weken
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
104 weken
Verandering in centrale subvelddikte (CST) en maculavolume gemeten met SD-OCT
Tijdsspanne: 104 weken
Verandering in centrale subvelddikte (CST) en maculavolume gemeten met SD-OCT
104 weken
Percentage proefpersonen dat in de loop van de tijd anti-VEGF-injecties nodig had
Tijdsspanne: 104 weken
Percentage proefpersonen dat in de loop van de tijd anti-VEGF-injecties nodig had
104 weken
Gemiddeld aantal anti-VEGF-injecties in de tijd
Tijdsspanne: 104 weken
Gemiddeld aantal anti-VEGF-injecties in de tijd
104 weken
Percentage proefpersonen zonder intraretinale vloeistof in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 104 weken
Percentage proefpersonen zonder intraretinale vloeistof in de loop van de tijd
104 weken
Percentage proefpersonen zonder subretinale vloeistof in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 104 weken
Percentage proefpersonen zonder subretinale vloeistof in de loop van de tijd
104 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: OPTIC Medical Monitor, Adverum Biotechnologies, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ADVM-022-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ADVM-022

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren