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PTC299 (Emvododstat) 在复发/难治性急性白血病中的研究

2022年1月18日 更新者：PTC Therapeutics

PTC299 在复发/难治性急性白血病中的 1B 期研究

这是一项开放标签、非随机化的 1b 期研究，旨在评估 PTC299 及其代谢物 O-去甲基 PTC299 在复发/难治性急性髓系细胞患者中的安全性、药代动力学 (PK) 概况和抗肿瘤活性的初步证据已经用尽已知可提供临床益处的标准可用疗法的白血病 (AML) 患者。 该研究被设计为一系列基于队列的剂量递增。 对于每个队列，将评估至少 3 名具有 PK 和安全数据的可评估参与者。 如果需要额外的 PK 数据来根据观察到的变异性评估平均暴露，将招募额外的参与者。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

33

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton、Ohio、美国、44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati、Ohio、美国、45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、美国、78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、91804
        • Swedish Cancer Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者必须患有复发/难治性 AML 并且已用尽已知可提供临床益处的标准可用疗法。
  • 受试者必须年满 18 岁。
  • 受试者的东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态必须小于或等于 (≤) 2
  • 有生育能力的女性必须愿意在最后一次服用研究药物后的 50 天内采用高效的避孕方法。
  • 与有生育能力的女性发生性关系且未进行输精管结扎术的男性必须同意在研究期间和最后一剂研究药物后最多 50 天内使用屏障避孕方法。
  • 受试者必须愿意参与研究，有能力理解并遵守研究访问时间表和其他协议程序，并且能够并愿意签署书面知情同意书。

排除标准：

病史：

  • 怀孕或计划怀孕，或目前正在哺乳的妇女。
  • 先前治疗的任何临床相关（不良事件通用术语标准 [CTCAE] 2 级或以上）毒性持续存在。
  • 积极酗酒或滥用药物。
  • 既往药物性肝损伤。

心脏评估：

  • 不受控制的充血性心力衰竭，不稳定型心绞痛。
  • 最近 6 个月内心肌梗塞的病史或当前证据。
  • QTc 延长大于 (>) 500 毫秒 (msec)（Fridericia 公式）。
  • 先天性长 QT 综合征或在进入研究之前的最后 4 周或 5 个半衰期（以较短者为准）接受过任何市售或实验化合物，可能或已知 QT 延长的影响。 （如果没有等效药物，将密切监测 QTc。）

实验室评估：

  • 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 大于或等于 (≥) 1 * 正常上限 (ULN)。
  • 血清胆红素 ≥ 1 * ULN（已知患有吉尔伯特综合征的除外）。
  • 肌酐清除率≤45 毫升/分钟 (mL/min)（通过 Cockcroft-Gault 或通过 24 小时尿液收集估计）。
  • 研究人员认为任何实验室异常都会使参与者处于不可接受的高毒性风险中。

胃肠道 (GI) 评估：

  • 肝脏恶性肿瘤（包括转移瘤）或慢性肝病。
  • 可能干扰研究药物吸收或吞咽的胃肠道手术史或手术或病症。

免疫学：

  • 已知对研究药物或其赋形剂过敏。

各种各样的：

  • 任何活动性不受控制的感染迹象；任何可能干扰试验方案的严重慢性疾病，包括人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染、活动性乙型或丙型肝炎或甲型肝炎免疫球蛋白 M (IgM) 筛查呈阳性的患者。
  • 过去 2 年内除基底细胞皮肤癌或宫颈原位癌外的任何其他恶性肿瘤。
  • 参与者同时接受任何其他研究药物。
  • 在研究药物首次给药前 2 周内进行全身化疗或在 5 个半衰期内进行研究性治疗，除非有疾病快速进展的证据（在这种情况下，将遵循较短的 2 周清除期）。 对于单克隆抗体，先前治疗的清除期为 4 周，除非有疾病快速进展的证据，在这种情况下，将遵循较短的 2 周清除期。 先前化疗引起的持续性慢性临床显着毒性不得>1 级。允许在研究药物开始前 24 小时使用羟基脲 (Hydrea) 以控制增殖性疾病。 Hydrea 治疗可在研究期间根据需要恢复，以控制增殖性疾病，由研究者酌情决定。
  • 患有中枢神经系统 (CNS) 受累的 AML 参与者。
  • 参与者怀孕或哺乳，或预期在研究的预计持续时间内怀孕或生孩子。
  • 接受 CYP2B6 底物（例如安非他酮和美沙酮）的参与者。
  • 接受强效 CYP3A4 诱导剂的参与者，例如卡马西平、恩杂鲁胺、米托坦、苯妥英、利福平和圣约翰草（金丝桃素）或仅作为 CYP3A4 底物的药物。
  • 参与者正在接受中度或强 CYP3A4 抑制剂。 （注意：此排除标准不适用于参与子研究的受试者，其中只有目前正在/需要抗真菌药物 [预防/治疗] 的受试者才会被招募）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：PTC299
PTC299 将在每个 28 天周期内每天口服一次 (QD)。
药品：PTC299
PTC299 将根据治疗组描述进行管理
其他名称：
  • Emvodostat

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
由于不良事件 (AE) 而停止研究药物的参与者人数
大体时间：从筛选到治疗后 50 天
从筛选到治疗后 50 天

次要结果测量

结果测量
大体时间
当 PTC299 作为片剂与食物一起服用时，PTC299 和 O-去甲基 PTC299 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：第 1、15、28、57、71 和 99 天
第 1、15、28、57、71 和 99 天
当 PTC299 作为片剂与食物一起服用时，PTC299 和 O-去甲基 PTC299 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1、15、28、57、71 和 99 天
第 1、15、28、57、71 和 99 天
当 PTC299 作为片剂与食物一起服用时，PTC299 和 O-去甲基 PTC299 的浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：第 1、15、28、57、71 和 99 天
第 1、15、28、57、71 和 99 天
当 PTC299 作为片剂与食物一起服用时，PTC299 和 O-去甲基 PTC299 的半衰期 (t1/2)
大体时间：第 1、15、28、57、71 和 99 天
第 1、15、28、57、71 和 99 天
估计 14 天清除期内 PTC299 和 O-去甲基 PTC299 的 t1/2
大体时间：第 29 天到第 42 天
第 29 天到第 42 天
当 PTC299 作为片剂与食物一起服用时，PTC299 和 O-去甲基 PTC299 的表观清除率 (CL/F)
大体时间：第 1、15、28、57、71 和 99 天
第 1、15、28、57、71 和 99 天
当 PTC299 作为片剂与食物一起服用时，PTC299 和 O-去甲基 PTC299 的表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：第 1、15、28、57、71 和 99 天
第 1、15、28、57、71 和 99 天
当 PTC299 作为片剂与食物一起服用时，PTC299 和 O-去甲基 PTC299 的蓄积率 (R)
大体时间：第 1、15、28、57、71 和 99 天
第 1、15、28、57、71 和 99 天
利用国际工作组 (IWG) 反洗钱响应标准达到响应率/总体响应率的参与者百分比
大体时间：长达 6 个月
长达 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PTC Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年10月29日

初级完成 (实际的)

2021年12月28日

研究完成 (实际的)

2021年12月28日

研究注册日期

首次提交

2018年11月29日

首先提交符合 QC 标准的

2018年11月29日

首次发布 (实际的)

2018年12月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年2月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年1月18日

最后验证

2022年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PTC299-HEM-001-LEU

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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白血病，骨髓，急性的临床试验

  • Shenzhen Second People's Hospital
    招聘中
    中国 CML 患者停用 TKI (TFR_china)
    白血病 | 骨髓的 | 慢性的 | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | 积极的
    中国

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