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Estudo de PTC299 (Emvododstat) em Leucemias Agudas Recidivantes/Refratárias

18 de janeiro de 2022 atualizado por: PTC Therapeutics

Estudo de Fase 1B de PTC299 em Leucemias Agudas Recidivantes/Refratárias

Este é um estudo aberto, não randomizado, de Fase 1b para avaliar a segurança, os perfis farmacocinéticos (PK) e as evidências preliminares da atividade antitumoral do PTC299 e do metabólito O-desmetil PTC299 em participantes com mieloide aguda recidivante/refratária leucemia (AML) que esgotaram as terapias padrão disponíveis conhecidas por fornecer benefícios clínicos. O estudo foi concebido como uma série de escalonamentos de dose baseados em coorte. Para cada coorte, um mínimo de 3 participantes avaliáveis ​​com PK e dados de segurança serão avaliados. Participantes adicionais serão recrutados se forem necessários dados farmacocinéticos adicionais para avaliar a exposição média com base na variabilidade observada.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante deve ter LMA recidivante/refratária e ter esgotado as terapias padrão disponíveis conhecidas por fornecer benefícios clínicos.
  • Os indivíduos devem ser maiores ou iguais a 18 anos de idade.
  • Os indivíduos devem ter status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) menor ou igual a (≤) 2
  • As mulheres com potencial para engravidar devem estar dispostas a praticar um método altamente eficaz de controle de natalidade por até 50 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  • Um homem sexualmente ativo com uma mulher com potencial para engravidar e que não fez vasectomia deve concordar em usar um método anticoncepcional de barreira durante o estudo e por até 50 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  • Os indivíduos devem estar dispostos a participar do estudo, ter a capacidade de entender e aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros procedimentos de protocolo e ser capazes e dispostos a assinar um formulário de consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

Histórico médico:

  • Mulheres que estão ou planejam engravidar, ou que estão amamentando.
  • Persistência de qualquer toxicidade clinicamente relevante (Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos [CTCAE] Grau 2 ou superior) de terapia anterior.
  • Álcool ativo ou abuso de drogas.
  • Lesão hepática prévia induzida por drogas.

Avaliações cardíacas:

  • Insuficiência cardíaca congestiva descontrolada, angina pectoris instável.
  • História ou evidência atual de infarto do miocárdio durante os últimos 6 meses.
  • Prolongamento do intervalo QTc superior a (>) 500 milissegundos (ms) (fórmula de Fridericia).
  • Síndrome do QT longo congênito ou recebeu qualquer composto comercializado ou experimental nas últimas 4 semanas ou 5 meias-vidas (o que for mais curto) antes de entrar no estudo com efeitos possíveis ou conhecidos de prolongamento do intervalo QT. (Se a medicação equivalente não estiver disponível, o QTc será monitorado de perto.)

Avaliações laboratoriais:

  • Aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) maior ou igual a (≥) 1 * limite superior do normal (LSN).
  • Bilirrubina sérica ≥ 1 * LSN (exceto aqueles conhecidos por terem a síndrome de Gilbert).
  • Depuração de creatinina ≤45 mililitros por minuto (mL/min) (estimada por Cockcroft-Gault ou por coleta de urina de 24 horas).
  • Qualquer anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, coloque o participante em risco inaceitavelmente alto de toxicidade.

Avaliações gastrointestinais (GI):

  • Malignidade hepática (incluindo metástases) ou doença hepática crônica.
  • Histórico de cirurgia gastrointestinal ou procedimentos ou condições que possam interferir na absorção ou deglutição do medicamento do estudo.

Imunológico:

  • Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou seus excipientes.

Diversos:

  • Qualquer sinal de infecções ativas descontroladas; qualquer doença crônica grave que possa interferir no protocolo, incluindo infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), ou hepatite B ou C ativa ou aqueles com triagem positiva para imunoglobulina M (IgM) da hepatite A.
  • Qualquer outra neoplasia maligna nos últimos 2 anos, exceto câncer de pele basocelular ou carcinoma in situ do colo do útero.
  • Participante recebendo concomitantemente quaisquer outros agentes em investigação.
  • Quimioterapia sistêmica dentro de 2 semanas ou terapia experimental dentro de 5 meias-vidas antes da primeira dose do medicamento do estudo, a menos que haja evidência de doença rapidamente progressiva (caso em que será seguido o intervalo mais curto de 2 semanas). Para anticorpos monoclonais, o washout da terapia anterior será de 4 semanas, a menos que haja evidência de doença rapidamente progressiva, caso em que será seguido o período mais curto de washout de 2 semanas. Toxicidades crônicas persistentes clinicamente significativas de quimioterapia anterior não devem ser >Grau 1. O uso de hidroxiureia (Hydrea) é permitido até 24 horas antes do início do medicamento do estudo para controle da doença proliferativa. O tratamento com Hydrea pode ser restabelecido durante o estudo para controle da doença proliferativa, conforme necessário, a critério do investigador.
  • Participantes com LMA que avançou com envolvimento do sistema nervoso central (SNC).
  • A participante está grávida ou amamentando ou espera conceber ou ter filhos dentro da duração projetada do estudo.
  • Participantes recebendo substratos do CYP2B6, como bupropiona e metadona.
  • Participantes recebendo indutores fortes do CYP3A4, como carbamazepina, enzalutamida, mitotano, fenitoína, rifampicina e erva de São João (hipericina) ou medicamentos que são exclusivamente substratos do CYP3A4.
  • O participante está recebendo inibidores moderados ou fortes do CYP3A4. (Observação: este critério de exclusão não se aplica a participantes do subestudo, onde apenas os participantes que estão atualmente tomando/requer antifúngicos [profilaxia/tratamento] serão inscritos)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PTC299
O PTC299 será administrado por via oral uma vez ao dia (QD) para cada ciclo de 28 dias.
Medicamento: PTC299
O PTC299 será administrado de acordo com a descrição do braço de tratamento
Outros nomes:
  • Emvododstat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes que descontinuaram o medicamento do estudo devido a evento adverso (AE)
Prazo: Da triagem até 50 dias após o tratamento
Da triagem até 50 dias após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Concentração plasmática máxima (Cmax) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Meia-vida (t1/2) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Estimar t1/2 de PTC299 e O-desmetil PTC299 durante o período de washout de 14 dias
Prazo: Dia 29 até o dia 42
Dia 29 até o dia 42
Depuração aparente (CL/F) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Volume aparente de distribuição (Vz/F) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Taxa de acúmulo (R) de PTC299 e O-desmetil PTC299 quando PTC299 é administrado como comprimido com alimentos
Prazo: Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Dias 1, 15, 28, 57, 71 e 99
Porcentagem de participantes que atingiram a taxa de resposta/taxa de resposta geral utilizando os critérios de resposta do Grupo de Trabalho Internacional (IWG) para AML
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Real)

28 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

28 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

3 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC299-HEM-001-LEU

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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