Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PTC299 (Emvododstat) vizsgálata kiújult/refrakter akut leukémiákban

2022. január 18. frissítette: PTC Therapeutics

1B. fázisú PTC299 vizsgálat relapszusos/refrakter akut leukémiákban

Ez egy nyílt elrendezésű, nem randomizált, 1b. fázisú vizsgálat a PTC299 biztonságosságának, farmakokinetikai (PK) profiljának, valamint a PTC299 és metabolitja, az O-dezmetil PTC299 daganatellenes aktivitásának előzetes bizonyítékainak értékelésére relapszusban/refrakter akut myeloidban szenvedő résztvevőknél. leukémiás (AML) betegek, akik kimerítették a rendelkezésre álló standard terápiákat, amelyekről ismert, hogy klinikai előnyökkel járnak. A vizsgálatot kohorsz alapú dózisemelések sorozataként tervezték. Minden kohorszban legalább 3 értékelhető, PK és biztonsági adatokkal rendelkező résztvevőt értékelnek. További résztvevőket vesznek fel, ha további farmakokinetikai adatokra van szükség az átlagos expozíció értékeléséhez a megfigyelt variabilitás alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Egyesült Államok, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek rendelkeznie kell kiújult/refrakter AML-vel, és kimerítette a rendelkezésre álló standard terápiákat, amelyekről ismert, hogy klinikai előnyökkel járnak.
  • Az alanyoknak legalább 18 évesnek kell lenniük.
  • Az alanyoknak az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza legalább (≤) 2
  • A fogamzóképes korú nőknek hajlandónak kell lenniük egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 50 napig.
  • Egy olyan férfinak, aki szexuálisan aktív fogamzóképes korú nővel, és nem esett át vazektómián, bele kell egyeznie a fogamzásgátlás gátlási módszerének alkalmazásába a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 50 napig.
  • Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük a vizsgálatban való részvételre, képesnek kell lenniük arra, hogy megértsék és betartsák a tanulmányi látogatások ütemtervét és egyéb protokolleljárásokat, valamint képesnek kell lenniük és hajlandónak kell lenniük egy írásos beleegyező nyilatkozat aláírására.

Kizárási kritériumok:

Kórtörténet:

  • Olyan nők, akik terhesek vagy terhességet terveznek, vagy akik jelenleg szoptatnak.
  • Bármilyen klinikailag releváns (nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai [CTCAE] 2. fokozatú vagy magasabb) toxicitás fennmaradása a korábbi kezelés során.
  • Aktív alkohol- vagy kábítószer-visszaélés.
  • Korábbi gyógyszer okozta májkárosodás.

Szívvizsgálatok:

  • Nem kontrollált pangásos szívelégtelenség, instabil angina pectoris.
  • Szívinfarktus anamnézisében vagy jelenlegi bizonyítékai az elmúlt 6 hónapban.
  • QTc-megnyúlás nagyobb, mint (>) 500 milliszekundum (msec) (Fridericia képlet).
  • Veleszületett hosszú QT-szindróma, vagy bármilyen forgalomba hozott vagy kísérleti vegyületet kapott az elmúlt 4 hétben vagy 5 felezési idejében (amelyik rövidebb) a vizsgálatba való belépés előtt, a QT-megnyúlás lehetséges vagy ismert hatásaival. (Ha ezzel egyenértékű gyógyszer nem áll rendelkezésre, a QTc-t szorosan ellenőrizni fogják.)

Laboratóriumi vizsgálatok:

  • Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) és az alanin-aminotranszferáz (ALT) nagyobb vagy egyenlő (≥) 1 * normál felső határ (ULN).
  • A szérum bilirubin értéke ≥ 1 * ULN (kivéve azokat, amelyekről ismert, hogy Gilbert-szindrómában szenvednek).
  • Kreatinin-clearance ≤45 milliliter/perc (mL/perc) (Cockcroft-Gault vagy 24 órás vizeletgyűjtés becslése).
  • Bármilyen laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlanul magas toxicitási kockázatnak teszi ki a résztvevőt.

Gasztrointesztinális (GI) vizsgálatok:

  • Máj rosszindulatú daganata (beleértve a metasztázisokat is) vagy krónikus májbetegség.
  • Gyomor-bélrendszeri műtétek vagy olyan eljárások vagy állapotok anamnézisében, amelyek befolyásolhatják a vizsgált gyógyszer felszívódását vagy lenyelését.

Immunológiai:

  • Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel vagy segédanyagaival szemben.

Vegyes:

  • Aktív, ellenőrizetlen fertőzések bármely jele; bármely súlyos krónikus betegség, amely potenciálisan zavarja a protokollt, beleértve a humán immunhiány vírus (HIV) fertőzést, vagy az aktív hepatitis B vagy C fertőzést, vagy azokat, amelyeknél pozitív a hepatitis A immunglobulin M (IgM) szűrése.
  • Bármilyen más rosszindulatú daganat az elmúlt 2 évben, kivéve a bazálissejtes bőrrákot vagy a méhnyak in situ karcinómáját.
  • A résztvevő egyidejűleg bármilyen más vizsgálati szert is kap.
  • Szisztémás kemoterápia 2 héten belül vagy vizsgálati terápia a vizsgált gyógyszer első adagja előtti 5 felezési időn belül, kivéve, ha bizonyíték van gyorsan progresszív betegségre (ebben az esetben a rövidebb, 2 hetes kiürülést kell követni). A monoklonális antitestek esetében a korábbi kezelésből származó kiürülés 4 hét, kivéve, ha gyorsan progrediáló betegségre utaló jel van, ebben az esetben a rövidebb, 2 hetes kiürülési időszakot kell követni. A korábbi kemoterápiából származó tartós, krónikus, klinikailag jelentős toxicitás nem lehet > 1. fokozat. A hidroxi-karbamid (Hydrea) használata a proliferatív betegség leküzdésére szolgáló vizsgálati gyógyszer kezdete előtt legfeljebb 24 órával megengedett. A Hydrea-kezelés a vizsgálat során visszaállítható a proliferatív betegség leküzdésére, ha szükséges, a vizsgáló döntése alapján.
  • A központi idegrendszer (CNS) érintettségével előrehaladott AML-ben szenvedők.
  • A résztvevő terhes vagy szoptat, vagy azt várja, hogy a vizsgálat tervezett időtartamán belül teherbe esik vagy gyermeket szül.
  • A CYP2B6 szubsztrátokat, például bupropiont és metadont kapó résztvevők.
  • Erős CYP3A4-induktorokat, például karbamazepint, enzalutamidot, mitotánt, fenitoint, rifampint és orbáncfüvet (hipericint) vagy kizárólag a CYP3A4 szubsztrátjait kapó résztvevők.
  • A résztvevő mérsékelt vagy erős CYP3A4 inhibitorokat kap. (Megjegyzés: Ez a kizárási feltétel nem vonatkozik az olyan részvizsgálatban részt vevő alanyokra, amelyekben csak olyan alanyok vesznek részt, akik jelenleg gombaellenes szereket szednek, vagy akikre szükségük van [profilaxis/kezelés].)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PTC299
A PTC299-et orálisan naponta egyszer (QD) adják be minden 28 napos ciklusban.
Drog: PTC299
A PTC299-et a kezelési kar leírása szerint kell beadni
Más nevek:
  • Emvododstat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik nemkívánatos esemény (AE) miatt abbahagyták a kábítószer vizsgálatát
Időkeret: A szűréstől a kezelést követő 50 napig
A szűréstől a kezelést követő 50 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A PTC299 és az O-dezmetil PTC299 maximális plazmakoncentrációjához (Tmax) eltelt idő, ha a PTC299-et tablettaként adják be étellel
Időkeret: 1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
A PTC299 és az O-dezmetil PTC299 maximális plazmakoncentrációja (Cmax), ha a PTC299-et tablettaként adják be étellel
Időkeret: 1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
A PTC299 és az O-dezmetil-PTC299 koncentráció-idő görbe (AUC) alatti terület, ha a PTC299-et tablettaként adják be étellel
Időkeret: 1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
A PTC299 és az O-dezmetil PTC299 felezési ideje (t1/2), ha a PTC299-et tablettaként adják be étellel
Időkeret: 1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
A PTC299 és az O-dezmetil PTC299 becsült t1/2-e a 14 napos kimosási időszak alatt
Időkeret: 29-től 42-ig
29-től 42-ig
A PTC299 és az O-dezmetil PTC299 látszólagos clearance-e (CL/F), ha a PTC299-et tablettaként adják be étellel
Időkeret: 1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
Mind a PTC299, mind az O-dezmetil PTC299 látszólagos eloszlási térfogata (Vz/F), ha a PTC299-et tablettaként adják be étellel
Időkeret: 1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
A PTC299 és az O-dezmetil PTC299 felhalmozódási aránya (R), ha a PTC299-et tablettaként adják be étellel
Időkeret: 1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
1., 15., 28., 57., 71. és 99. nap
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a nemzetközi munkacsoport (IWG) AML-re vonatkozó válaszkritériumait alkalmazzák a válaszarányt/teljes válaszarányt
Időkeret: Akár 6 hónapig
Akár 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. október 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. december 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 29.

Első közzététel (Tényleges)

2018. december 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 18.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC299-HEM-001-LEU

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Leukémia, mieloid, akut

Klinikai vizsgálatok a PTC299

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mali

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel