Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PTC299 (Emvododstat) w ostrych białaczkach nawrotowych/opornych na leczenie

18 stycznia 2022 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie fazy 1B PTC299 w ostrych białaczkach nawrotowych/opornych na leczenie

Jest to otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1b mające na celu ocenę bezpieczeństwa, profili farmakokinetycznych (PK) i wstępnych dowodów działania przeciwnowotworowego PTC299 i jego metabolitu, O-desmetylowego PTC299, u uczestników z nawracającą/oporną na leczenie ostrą szpikową postacią szpiku białaczki (AML), u których wyczerpano standardowe dostępne terapie, o których wiadomo, że przynoszą korzyści kliniczne. Badanie zaprojektowano jako serię eskalacji dawek w oparciu o kohortę. Dla każdej kohorty zostanie ocenionych co najmniej 3 ocenianych uczestników z danymi PK i bezpieczeństwem. Dodatkowi uczestnicy zostaną zrekrutowani, jeśli potrzebne będą dodatkowe dane PK do oceny średniej ekspozycji na podstawie obserwowanej zmienności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć nawrotową/oporną na leczenie AML i wyczerpać standardowe dostępne terapie, o których wiadomo, że przynoszą korzyści kliniczne.
  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjenci muszą mieć stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) mniejszy lub równy (≤) 2
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez okres do 50 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Mężczyzna, który jest aktywny seksualnie z kobietą w wieku rozrodczym i nie przeszedł wazektomii, musi wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji podczas badania i do 50 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Uczestnicy muszą być chętni do udziału w badaniu, rozumieć i przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych procedur protokołów oraz być w stanie i chcieć podpisać pisemny formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

Historia medyczna:

  • Kobiety, które są lub planują zajść w ciążę lub karmią piersią.
  • Utrzymywanie się jakichkolwiek klinicznie istotnych (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] stopień 2 lub wyższy) toksyczności z poprzedniej terapii.
  • Aktywne nadużywanie alkoholu lub narkotyków.
  • Wcześniejsze polekowe uszkodzenie wątroby.

Ocena kardiologiczna:

  • Niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna.
  • Historia lub aktualne dowody zawału mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Wydłużenie odstępu QTc większe niż (>) 500 milisekund (ms) (wzór Fridericia).
  • Wrodzony zespół wydłużonego odstępu QT lub otrzymał jakikolwiek związek dostępny na rynku lub eksperymentalny w ciągu ostatnich 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy) przed włączeniem do badania z możliwymi lub znanymi skutkami wydłużenia odstępu QT. (Jeśli równoważny lek nie jest dostępny, odstęp QTc będzie ściśle monitorowany.)

Oceny laboratoryjne:

  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) większa lub równa (≥) 1 * górna granica normy (GGN).
  • Stężenie bilirubiny w surowicy ≥ 1 * GGN (z wyjątkiem tych, u których rozpoznano zespół Gilberta).
  • Klirens kreatyniny ≤45 mililitrów na minutę (ml/min) (oszacowany metodą Cockcroft-Gault lub na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu).
  • Każda nieprawidłowość laboratoryjna, która w opinii badacza naraża uczestnika na niedopuszczalnie wysokie ryzyko toksyczności.

Ocena przewodu pokarmowego (GI):

  • Nowotwór złośliwy wątroby (w tym przerzuty) lub przewlekła choroba wątroby.
  • Historia chirurgii przewodu pokarmowego lub procedur lub stanów, które mogą zakłócać wchłanianie lub połykanie badanego leku.

Immunologiczne:

  • Znana nadwrażliwość na badany lek lub jego substancje pomocnicze.

Różnorodny:

  • Wszelkie oznaki aktywnych niekontrolowanych infekcji; jakakolwiek ciężka choroba przewlekła potencjalnie zakłócająca protokół, w tym zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub osoby z dodatnim wynikiem badania przesiewowego w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu A Immunoglobulina M (IgM).
  • Wszelkie inne nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 2 lat inne niż rak podstawnokomórkowy skóry lub rak in situ szyjki macicy.
  • Uczestnik otrzymujący jednocześnie innych agentów badawczych.
  • Chemioterapia ogólnoustrojowa w ciągu 2 tygodni lub terapia eksperymentalna w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, chyba że istnieją dowody na szybko postępującą chorobę (w takim przypadku nastąpi krótszy okres wymywania wynoszący 2 tygodnie). W przypadku przeciwciał monoklonalnych okres wypłukiwania z wcześniejszej terapii wyniesie 4 tygodnie, chyba że istnieją dowody na szybko postępującą chorobę. W takim przypadku stosuje się krótszy okres wymywania wynoszący 2 tygodnie. Utrzymująca się przewlekła klinicznie istotna toksyczność po wcześniejszej chemioterapii nie może być > stopnia 1. Stosowanie hydroksymocznika (Hydrea) jest dozwolone do 24 godzin przed rozpoczęciem podawania badanego leku w celu kontroli choroby proliferacyjnej. W razie potrzeby, według uznania badacza, leczenie Hydrea można wznowić podczas badania w celu kontroli choroby proliferacyjnej.
  • Uczestnicy z AML, która rozwinęła się z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią lub spodziewa się poczęcia lub spłodzenia dzieci w przewidywanym czasie trwania badania.
  • Uczestnicy otrzymujący substraty CYP2B6, takie jak bupropion i metadon.
  • Uczestnicy otrzymujący silne induktory CYP3A4, takie jak karbamazepina, enzalutamid, mitotan, fenytoina, ryfampicyna i ziele dziurawca (hiperycyna) lub leki będące wyłącznie substratami CYP3A4.
  • Uczestnik otrzymuje umiarkowane lub silne inhibitory CYP3A4. (Uwaga: to kryterium wykluczenia nie ma zastosowania do uczestników uczestniczących w badaniu cząstkowym, do którego włączeni zostaną tylko pacjenci, którzy obecnie przyjmują/wymagają stosowania leków przeciwgrzybiczych [profilaktyka/leczenie])

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PTC299
PTC299 będzie podawany doustnie raz dziennie (QD) w każdym 28-dniowym cyklu.
Lek: PTC299
PTC299 zostanie podany zgodnie z opisem ramienia leczenia
Inne nazwy:
  • Emwododstat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy przerwali przyjmowanie badanego leku z powodu zdarzenia niepożądanego (AE)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 50 dni po leczeniu
Od badania przesiewowego do 50 dni po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299, gdy PTC299 jest podawany w postaci tabletek z pokarmem
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299, gdy PTC299 jest podawany w postaci tabletek z pokarmem
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299, gdy PTC299 jest podawany w postaci tabletek z pokarmem
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Okres półtrwania (t1/2) zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299, gdy PTC299 jest podawany w postaci tabletek z pokarmem
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Oszacuj t1/2 zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299 podczas 14-dniowego okresu wypłukiwania
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 42
Od dnia 29 do dnia 42
Pozorny klirens (CL/F) zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299, gdy PTC299 jest podawany w postaci tabletek z pokarmem
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Pozorna objętość dystrybucji (Vz/F) zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299, gdy PTC299 jest podawany w postaci tabletek z pokarmem
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Współczynnik kumulacji (R) zarówno PTC299, jak i O-demetylo PTC299, gdy PTC299 jest podawany w postaci tabletek z pokarmem
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Dni 1, 15, 28, 57, 71 i 99
Odsetek uczestników, którzy uzyskali wskaźnik odpowiedzi/ogólny wskaźnik odpowiedzi z wykorzystaniem kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) dla AML
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC299-HEM-001-LEU

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Białaczka, szpikowa, ostra

Badania kliniczne na PTC299

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj