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Étude de PTC299 (Emvododstat) dans les leucémies aiguës récidivantes/réfractaires

18 janvier 2022 mis à jour par: PTC Therapeutics

Étude de phase 1B du PTC299 dans les leucémies aiguës récidivantes/réfractaires

Il s'agit d'une étude de phase 1b ouverte et non randomisée visant à évaluer l'innocuité, les profils pharmacocinétiques (PK) et les preuves préliminaires de l'activité antitumorale du PTC299 et du métabolite O-desméthyl PTC299 chez les participants atteints de myéloïde aiguë récidivante/réfractaire leucémie (LMA) qui ont épuisé les traitements standard disponibles connus pour apporter un bénéfice clinique. L'étude est conçue comme une série d'augmentations de dose basées sur une cohorte. Pour chaque cohorte, un minimum de 3 participants évaluables avec des données pharmacocinétiques et de sécurité seront évalués. Des participants supplémentaires seront recrutés si des données pharmacocinétiques supplémentaires sont nécessaires pour évaluer l'exposition moyenne en fonction de la variabilité observée.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

33

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, États-Unis, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant doit avoir une LAM en rechute/réfractaire et avoir épuisé les thérapies standard disponibles connues pour apporter un bénéfice clinique.
  • Les sujets doivent être âgés de 18 ans ou plus.
  • Les sujets doivent avoir un indice de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) inférieur ou égal à (≤) 2
  • Les femmes en âge de procréer doivent être disposées à pratiquer une méthode de contraception hautement efficace jusqu'à 50 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Un homme qui est sexuellement actif avec une femme en âge de procréer et qui n'a pas subi de vasectomie doit accepter d'utiliser une méthode contraceptive de barrière pendant l'étude et jusqu'à 50 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Les sujets doivent être disposés à participer à l'étude, avoir la capacité de comprendre et de respecter le calendrier des visites d'étude et d'autres procédures de protocole, et être capables et disposés à signer un formulaire de consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

Antécédents médicaux:

  • Les femmes qui sont ou envisagent de devenir enceintes, ou qui allaitent actuellement.
  • Persistance de toute toxicité cliniquement pertinente (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grade 2 ou supérieur) d'un traitement antérieur.
  • Abus actif d'alcool ou de drogues.
  • Antécédents de lésions hépatiques d'origine médicamenteuse.

Bilans cardiaques :

  • Insuffisance cardiaque congestive non contrôlée, angine de poitrine instable.
  • Antécédents ou preuves actuelles d'un infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois.
  • Allongement du QTc supérieur à (>) 500 millisecondes (msec) (formule de Fridericia).
  • Syndrome du QT congénitalement long ou a reçu un composé commercialisé ou expérimental au cours des 4 dernières semaines ou 5 demi-vies (selon la plus courte) avant d'entrer dans l'étude avec des effets possibles ou connus d'allongement de l'intervalle QT. (Si un médicament équivalent n'est pas disponible, QTc sera étroitement surveillé.)

Évaluations de laboratoire :

  • Aspartate aminotransférase (AST) et alanine aminotransférase (ALT) supérieures ou égales à (≥) 1 * limite supérieure de la normale (LSN).
  • Bilirubine sérique ≥ 1 * LSN (sauf ceux connus pour avoir le syndrome de Gilbert).
  • Clairance de la créatinine ≤ 45 millilitres par minute (mL/min) (estimée par Cockcroft-Gault ou par prélèvement d'urine sur 24 heures).
  • Toute anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque inacceptable de toxicité.

Évaluations gastro-intestinales (GI) :

  • Malignité du foie (y compris les métastases) ou maladie hépatique chronique.
  • Antécédents de chirurgie gastro-intestinale ou de procédures ou conditions susceptibles d'interférer avec l'absorption ou la déglutition du médicament à l'étude.

Immunologique :

  • Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à ses excipients.

Divers:

  • Tout signe d'infections actives non contrôlées ; toute maladie chronique grave pouvant interférer avec le protocole, y compris l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou l'hépatite B ou C active ou ceux avec un dépistage positif pour l'hépatite A Immunoglobuline M (IgM).
  • Toute autre tumeur maligne au cours des 2 dernières années autre que le cancer basocellulaire de la peau ou le carcinome in situ du col de l'utérus.
  • Participant recevant simultanément tout autre agent expérimental.
  • Chimiothérapie systémique dans les 2 semaines ou thérapie expérimentale dans les 5 demi-vies avant la première dose du médicament à l'étude, à moins qu'il n'y ait des signes d'évolution rapide de la maladie (auquel cas le sevrage plus court de 2 semaines sera suivi). Pour les anticorps monoclonaux, le sevrage du traitement antérieur sera de 4 semaines, à moins qu'il n'y ait des signes de progression rapide de la maladie, auquel cas la période de sevrage la plus courte de 2 semaines sera suivie. Les toxicités chroniques persistantes cliniquement significatives d'une chimiothérapie antérieure ne doivent pas être> Grade 1. L'utilisation d'hydroxyurée (Hydrea) est autorisée jusqu'à 24 heures avant le début du médicament à l'étude pour le contrôle de la maladie proliférative. Le traitement par Hydrea peut être rétabli pendant l'étude pour le contrôle de la maladie proliférative, au besoin, à la discrétion de l'investigateur.
  • Participants atteints de LAM ayant évolué avec une atteinte du système nerveux central (SNC).
  • La participante est enceinte ou allaite ou s'attend à concevoir ou à engendrer des enfants pendant la durée prévue de l'étude.
  • Participants recevant des substrats du CYP2B6 tels que le bupropion et la méthadone.
  • Participants recevant des inducteurs puissants du CYP3A4 tels que la carbamazépine, l'enzalutamide, le mitotane, la phénytoïne, la rifampicine et le millepertuis (hypericine) ou des médicaments qui sont exclusivement des substrats du CYP3A4.
  • Le participant reçoit des inhibiteurs modérés ou puissants du CYP3A4. (Remarque : ce critère d'exclusion ne s'applique pas aux sujets participant à une sous-étude où seuls les sujets qui sont actuellement sous/nécessitent des antifongiques [prophylaxie/traitement] seront inscrits)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PTC299
PTC299 sera administré par voie orale une fois par jour (QD) pour chaque cycle de 28 jours.
Médicament: PTC299
PTC299 sera administré conformément à la description du groupe de traitement
Autres noms:
  • Emvododstat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants qui ont abandonné le médicament à l'étude en raison d'un événement indésirable (EI)
Délai: Du dépistage à 50 jours après le traitement
Du dépistage à 50 jours après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Aire sous la courbe concentration-temps (ASC) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Demi-vie (t1/2) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Estimation de la t1/2 du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 pendant la période de sevrage de 14 jours
Délai: Jour 29 à Jour 42
Jour 29 à Jour 42
Clairance apparente (CL/F) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Volume de distribution apparent (Vz/F) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Rapport d'accumulation (R) du PTC299 et de l'O-desméthyl PTC299 lorsque le PTC299 est administré sous forme de comprimé avec de la nourriture
Délai: Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Jours 1, 15, 28, 57, 71 et 99
Pourcentage de participants atteignant le taux de réponse/taux de réponse global utilisant les critères de réponse du groupe de travail international (IWG) pour la lutte contre le blanchiment d'argent
Délai: Jusqu'à 6 mois
Jusqu'à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 octobre 2018

Achèvement primaire (Réel)

28 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

28 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2018

Première publication (Réel)

3 décembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC299-HEM-001-LEU

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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