Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PTC299:stä (emvododstaatti) uusiutuneissa/refraktorisissa akuuteissa leukemioissa

tiistai 18. tammikuuta 2022 päivittänyt: PTC Therapeutics

Vaihe 1B PTC299:n tutkimus uusiutuneissa/refraktorisissa akuuteissa leukemioissa

Tämä on avoin, ei-satunnaistettu, faasin 1b tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida PTC299:n ja sen metaboliitin, O-desmetyyli-PTC299:n, kasvaintenvastaisen vaikutuksen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja alustavia todisteita osallistujilla, joilla on uusiutunut/refraktorinen akuutti myeloidi. leukemiaa (AML), jotka ovat käyttäneet tavanomaiset saatavilla olevat hoidot, joiden tiedetään tuottavan kliinistä hyötyä. Tutkimus on suunniteltu sarjaksi kohorttipohjaisia ​​annoskorotuksia. Jokaisesta kohortista arvioidaan vähintään 3 arvioitavaa osallistujaa, joilla on PK- ja turvallisuustiedot. Lisää osallistujia rekrytoidaan, jos tarvitaan lisää PK-tietoja keskimääräisen altistuksen arvioimiseksi havaitun vaihtelun perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla on oltava uusiutunut/refraktuurinen AML ja hän on käyttänyt loppuun saatavilla olevat standardihoidot, joiden tiedetään tuottavan kliinistä hyötyä.
  • Tutkittavien on oltava vähintään 18-vuotiaita.
  • Koehenkilöillä on oltava East Cooperative Oncology Group (ECOG) -suorituskyky, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin (≤) 2
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää jopa 50 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  • Miehen, joka on seksuaalisesti aktiivinen hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa ja jolle ei ole tehty vasektomiaa, on suostuttava ehkäisymenetelmän käyttöön tutkimuksen aikana ja 50 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Tutkittavien tulee olla halukkaita osallistumaan tutkimukseen, heillä on oltava kyky ymmärtää ja noudattaa opintokäyntien aikataulua ja muita protokollamenettelyjä sekä kyettävä ja haluttava allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

Lääketieteellinen historia:

  • Naiset, jotka ovat tai suunnittelevat raskautta tai jotka tällä hetkellä imettävät.
  • Kliinisesti merkityksellisten (haittatapahtumien yleiset terminologiakriteerit [CTCAE] Grade 2 tai uudempi) toksisuuden jatkuminen aikaisemmasta hoidosta.
  • Aktiivinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö.
  • Aiempi lääkkeiden aiheuttama maksavaurio.

Sydämen arvioinnit:

  • Hallitsematon sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris.
  • Aiemmat tai nykyiset todisteet sydäninfarktista viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • QTc-ajan pidentyminen yli (>) 500 millisekuntia (ms) (Fridericia-kaava).
  • Synnynnäisesti pitkä QT-oireyhtymä tai hän on saanut mitä tahansa markkinoilla olevaa tai kokeellista yhdistettä viimeisen 4 viikon tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on lyhyempi) aikana ennen tutkimukseen osallistumista, ja QT-ajan pitenemisen mahdolliset tai tunnetut vaikutukset ovat. (Jos vastaavaa lääkitystä ei ole saatavilla, QTc-aikaa seurataan tarkasti.)

Laboratorioarviot:

  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) suurempi tai yhtä suuri kuin (≥) 1 * normaalin yläraja (ULN).
  • Seerumin bilirubiini ≥ 1 * ULN (paitsi ne, joilla tiedetään olevan Gilbertin oireyhtymä).
  • Kreatiniinipuhdistuma ≤45 millilitraa minuutissa (mL/min) (arvioitu Cockcroft-Gaultin tai 24 tunnin virtsankeräyksen perusteella).
  • Mikä tahansa laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa osallistujalle liian suuren toksisuuden riskin.

Ruoansulatuskanavan (GI) arvioinnit:

  • Maksan pahanlaatuisuus (mukaan lukien etäpesäkkeet) tai krooninen maksasairaus.
  • Aiempi maha-suolikanavan leikkaus tai toimenpiteet tai tilat, jotka saattavat häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä tai nielemistä.

Immunologinen:

  • Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai sen apuaineille.

Sekalaista:

  • Kaikki merkit aktiivisista hallitsemattomista infektioista; mikä tahansa vakava krooninen sairaus, joka mahdollisesti häiritsee protokollaa, mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio tai aktiivinen hepatiitti B tai C tai ne, joilla on positiivinen hepatiitti A -immunoglobuliini M (IgM) seulonta.
  • Kaikki muut pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi tyvisolu-ihosyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä.
  • Osallistuja saa samanaikaisesti muita tutkimusaineita.
  • Systeeminen kemoterapia 2 viikon sisällä tai tutkimushoito 5 puoliintumisajan sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, ellei ole näyttöä nopeasti etenevästä taudista (jolloin noudatetaan lyhyempää 2 viikon huuhtoutumisaikaa). Monoklonaalisten vasta-aineiden kohdalla aikaisemmasta hoidosta johtuva huuhtoutumisaika on 4 viikkoa, ellei ole näyttöä nopeasti etenevästä taudista, jolloin noudatetaan lyhyempää 2 viikon huuhtoutumisaikaa. Pysyvät krooniset kliinisesti merkittävät toksisuudet aikaisemmasta kemoterapiasta eivät saa olla > 1. luokkaa. Hydroksiurean (Hydrean) käyttö on sallittu 24 tuntia ennen tutkimuslääkkeen aloittamista proliferatiivisen sairauden hallintaan. Hydrea-hoito voidaan aloittaa uudelleen tutkimuksen aikana proliferatiivisen taudin hallinnassa tarpeen mukaan, tutkijan harkinnan mukaan.
  • Osallistujat, joilla on keskushermostoon (CNS) liittyvä AML.
  • Osallistuja on raskaana tai imettää tai odottaa tulevansa raskaaksi tai synnyttävänsä lapsia tutkimuksen ennustetun keston aikana.
  • Osallistujat, jotka saavat CYP2B6-substraatteja, kuten bupropionia ja metadonia.
  • Osallistujat, jotka saavat vahvoja CYP3A4-induktoreita, kuten karbamatsepiinia, entsalutamidia, mitotaania, fenytoiinia, rifampiinia ja mäkikuismaa (hyperisiinia) tai lääkkeitä, jotka ovat yksinomaan CYP3A4:n substraatteja.
  • Osallistuja saa kohtalaisia ​​tai vahvoja CYP3A4-estäjiä. (Huomaa: tätä poissulkemiskriteeriä ei sovelleta alatutkimukseen osallistuviin koehenkilöihin, joihin otetaan vain sellaiset henkilöt, jotka saavat tällä hetkellä sienilääkkeitä tai tarvitsevat niitä [profylaksia/hoito])

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PTC299
PTC299 annetaan suun kautta kerran päivässä (QD) kunkin 28 päivän syklin aikana.
Lääke: PTC299
PTC299 annetaan hoitohaaran kuvauksen mukaisesti
Muut nimet:
  • Emvododstat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät lääketutkimuksen haittatapahtuman (AE) vuoksi
Aikaikkuna: Seulonnasta 50 päivään hoidon jälkeen
Seulonnasta 50 päivään hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika sekä PTC299:n että O-desmetyyli-PTC299:n plasman maksimipitoisuuteen (Tmax), kun PTC299 annetaan tablettina ruoan kanssa
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Sekä PTC299:n että O-desmetyyli-PTC299:n suurin plasmapitoisuus (Cmax), kun PTC299 annetaan tablettina ruoan kanssa
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Sekä PTC299:n että O-desmetyyli-PTC299:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue, kun PTC299 annetaan tablettina ruoan kanssa
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Sekä PTC299:n että O-desmetyyli-PTC299:n puoliintumisaika (t1/2), kun PTC299 annetaan tablettina ruoan kanssa
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Arvio t1/2 sekä PTC299:stä että O-desmetyyli PTC299:stä 14 päivän pesujakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 29 - päivä 42
Päivä 29 - päivä 42
Sekä PTC299:n että O-desmetyyli-PTC299:n näennäinen puhdistuma (CL/F), kun PTC299 annetaan tablettina ruoan kanssa
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Sekä PTC299:n että O-desmetyyli-PTC299:n näennäinen jakautumistilavuus (Vz/F), kun PTC299 annetaan tablettina ruoan kanssa
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Sekä PTC299:n että O-desmetyyli-PTC299:n kertymissuhde (R), kun PTC299 annetaan tablettina ruoan kanssa
Aikaikkuna: Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Päivät 1, 15, 28, 57, 71 ja 99
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat vastausprosentin / kokonaisvastausprosentti käyttämällä kansainvälisen työryhmän (IWG) vastauskriteerejä AML:n tapauksessa
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Jopa 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 3. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC299-HEM-001-LEU

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Leukemia, myelooinen, akuutti

Kliiniset tutkimukset PTC299

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa