Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PTC299 (Emvododstat) u recidivujících/refrakterních akutních leukémií

18. ledna 2022 aktualizováno: PTC Therapeutics

Studie fáze 1B PTC299 u recidivujících/refrakterních akutních leukémií

Toto je otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetických (PK) profilů a předběžných důkazů protinádorové aktivity PTC299 a metabolitu, O-desmethyl PTC299, u účastníků s relabujícím/refrakterním akutním myeloidem leukemie (AML), kteří vyčerpali standardní dostupné terapie, o nichž je známo, že poskytují klinický přínos. Studie je navržena jako série eskalace dávek na základě kohorty. Pro každou kohortu budou posouzeni minimálně 3 hodnotitelní účastníci s PK a bezpečnostními údaji. Další účastníci budou přijati, pokud jsou zapotřebí další farmakokinetické údaje k posouzení průměrné expozice na základě pozorované variability.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers, Cancer Institute of NJ
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester MC
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Gabrail Cancer Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Oncology Hematology Care, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Rhode Island, Miriam Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • SCRI Tennessee Oncology
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78705
        • Texas Oncology, P.A.
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Texas Oncology, P.A.
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Texas Oncology, P.A. - San Antonio Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 91804
        • Swedish Cancer Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít relabující/refrakterní AML a vyčerpané standardní dostupné terapie, o nichž je známo, že poskytují klinický přínos.
  • Subjekty musí být starší nebo rovny 18 let.
  • Subjekty musí mít výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) menší nebo rovný (≤) 2
  • Ženy ve fertilním věku musí být ochotny praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu až 50 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Muž, který je sexuálně aktivní se ženou ve fertilním věku a neprodělal vasektomii, musí souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce během studie a po dobu až 50 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Subjekty musí být ochotny účastnit se studie, musí být schopny porozumět rozvrhu studijní návštěvy a dalším protokolovým procedurám a dodržovat je a být schopny a ochotny podepsat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

Zdravotní historie:

  • Ženy, které jsou nebo plánují otěhotnět, nebo které v současné době kojí.
  • Přetrvávání jakýchkoli klinicky relevantních (společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky [CTCAE] stupeň 2 nebo vyšší) toxicit z předchozí léčby.
  • Aktivní zneužívání alkoholu nebo drog.
  • Předchozí poškození jater vyvolané léky.

Srdeční vyšetření:

  • Nekontrolované městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris.
  • Anamnéza nebo současný důkaz infarktu myokardu během posledních 6 měsíců.
  • Prodloužení QTc větší než (>) 500 milisekund (ms) (Fridericia vzorec).
  • Syndrom vrozeného dlouhého QT nebo dostával jakoukoli prodávanou nebo experimentální sloučeninu v posledních 4 týdnech nebo 5 poločasech (podle toho, co je kratší) před vstupem do studie s možnými nebo známými účinky prodloužení QT. (Pokud není k dispozici ekvivalentní lék, bude QTc pečlivě sledován.)

Laboratorní vyšetření:

  • Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) vyšší nebo rovna (≥) 1 * horní hranice normálu (ULN).
  • Sérový bilirubin ≥ 1 * ULN (kromě těch, o kterých je známo, že mají Gilbertův syndrom).
  • Clearance kreatininu ≤ 45 mililitrů za minutu (ml/min) (odhadem Cockcroft-Gault nebo 24hodinovým sběrem moči).
  • Jakákoli laboratorní abnormalita, která podle názoru zkoušejícího vystavuje účastníka nepřijatelně vysokému riziku toxicity.

Gastrointestinální (GI) hodnocení:

  • Malignita jater (včetně metastáz) nebo chronické onemocnění jater.
  • Anamnéza gastrointestinálních operací nebo postupů nebo stavů, které by mohly interferovat s vstřebáváním nebo polykáním studovaného léku.

Imunologické:

  • Známá přecitlivělost na studovaný lék nebo jeho pomocné látky.

Smíšený:

  • Jakékoli známky aktivních nekontrolovaných infekcí; jakékoli závažné chronické onemocnění potenciálně narušující protokol, včetně infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo aktivní hepatitidy B nebo C nebo pacientů s pozitivním screeningem na imunoglobulin M (IgM) proti hepatitidě A.
  • Jakékoli jiné malignity během posledních 2 let kromě rakoviny kůže bazaliomů nebo karcinomu in situ děložního čípku.
  • Účastník současně přijímající jakékoli další vyšetřovací látky.
  • Systémová chemoterapie během 2 týdnů nebo hodnocená terapie během 5 poločasů před první dávkou studovaného léku, pokud není prokázáno rychle progredující onemocnění (v takovém případě bude následovat kratší vymývací období 2 týdnů). U monoklonálních protilátek bude vymývací období z předchozí léčby trvat 4 týdny, pokud se neprokáže rychle progredující onemocnění, v takovém případě bude následovat kratší vymývací období 2 týdny. Přetrvávající chronická klinicky významná toxicita z předchozí chemoterapie nesmí být > 1. stupně. Použití hydroxyurey (Hydrea) je povoleno až 24 hodin před zahájením podávání studovaného léku pro kontrolu proliferativního onemocnění. Léčba Hydrea může být obnovena během studie pro kontrolu proliferativního onemocnění, podle potřeby, podle uvážení zkoušejícího.
  • Účastníci s AML, která pokročila s postižením centrálního nervového systému (CNS).
  • Účastnice je těhotná nebo kojí nebo očekává, že během plánované doby trvání studie otěhotní nebo zplodí děti.
  • Účastníci užívající substráty CYP2B6, jako je bupropion a metadon.
  • Účastníci užívající silné induktory CYP3A4, jako je karbamazepin, enzalutamid, mitotan, fenytoin, rifampin a třezalka tečkovaná (hypericin) nebo léky, které jsou výhradně substráty CYP3A4.
  • Účastník užívá středně silné nebo silné inhibitory CYP3A4. (Poznámka: Toto vylučovací kritérium se nevztahuje na subjekty účastnící se dílčí studie, do které budou zařazeni pouze subjekty, které aktuálně užívají/vyžadují antimykotika [profylaxe/léčba])

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PTC299
PTC299 bude podáván perorálně jednou denně (QD) pro každý 28denní cyklus.
Lék: PTC299
PTC299 bude podáván podle popisu léčebného ramene
Ostatní jména:
  • Emvododstat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků, kteří přestali studovat lék kvůli nežádoucí události (AE)
Časové okno: Od screeningu do 50 dnů po léčbě
Od screeningu do 50 dnů po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 uveden jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Poločas (t1/2) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Odhad t1/2 obou PTC299 a O-desmethyl PTC299 během 14denního vymývacího období
Časové okno: Den 29 až den 42
Den 29 až den 42
Zdánlivá clearance (CL/F) jak PTC299, tak O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Zdánlivý objem distribuce (Vz/F) PTC299 i O-desmethylu PTC299, když je PTC299 uveden jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Poměr akumulace (R) jak PTC299, tak O-desmethylu PTC299, když je PTC299 podáván jako tableta s jídlem
Časové okno: Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Dny 1, 15, 28, 57, 71 a 99
Procento účastníků, kteří dosáhli míry odezvy/celkové míry odezvy s využitím kritérií odezvy Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) pro AML
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

28. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

28. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

3. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC299-HEM-001-LEU

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leukémie, myeloidní, akutní

Klinické studie na PTC299

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit