运动神经元疾病的系列肌束测量
运动神经元疾病的连续高密度表面肌电图 (HDSEMG) 记录：肌束震颤作为运动神经元健康的生物标志物
患有运动神经元疾病 (MND) 的患者通常会经历无情的运动衰退，并在症状出现后三年内因呼吸肌无力而死亡。 目前没有有效的疗法，并且由于缺乏敏感的疾病生物标志物而阻碍了新疗法的发现。 因此，人们迫切需要发现新的生物标志物，这些生物标志物可以随着时间的推移可靠地追踪疾病的进展。 然后可以将这些纳入临床药物试验，以加快有效的药物发现。
肌肉肌束震颤代表患病运动神经元的过度兴奋性，几乎普遍存在于 MND 的早期阶段。 研究人员预测，肌束震颤的部位、频率和形状可能是衡量个体疾病进展的灵敏指标。
为了校准这项技术，研究人员将进行为期 12 个月的纵向研究，从国王学院医院运动神经诊所招募 24 名患者，其中既有 MND 患者，也有良性肌束震颤综合征患者。 后一组患者有肌束震颤，但不会出现虚弱且寿命正常。 因此，它们是最佳控制组。 在每次访问时，研究人员将从所有四个肢体获取静息 HDSEMG 记录，并执行疾病进展的标准临床测量。 研究人员还将使用一种新验证的神经生理学技术监测运动单位数量的下降，称为运动单位数量指数 (MUNIX)。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
-
London、英国
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
MND 患者的纳入标准：
(i) 在签署知情同意书时年龄在 40 至 80 岁之间。
(ii) 由具有 MND 专业知识的神经科医生诊断为 MND。(20) 对于延髓起病的受试者，必须有至少一个肢体的客观肢体受累。
(iii) 在出现症状后 24 个月内被诊断为 MND。 (iv) 受试者必须能走动（即不能被限制在轮椅上）。 (v) 男性和女性受试者 (vi) 能够签署知情同意书 (vii) 能够并愿意遵守协议的要求（自己或在协助下）。
良性肌束震颤综合征 (BFS) 患者的纳入标准：
(i) 在签署知情同意书时年龄在 18 至 80 岁之间。
(ii) 由具有运动神经障碍专业知识的神经科医生诊断为 BFS。
(iii) 男性和女性受试者 (vi) 能够签署知情同意书 (vii) 能够并愿意遵守协议的要求（无论是自己还是在协助下）。
MND 患者的排除标准：
(i) 神经系统（受试者的 MND 除外）或非神经系统合并症（例如 关节疾病、呼吸系统疾病）限制了行动能力。
(ii) 根据《心智能力法》（2005 年），研究者认为临床上显着的认知障碍或缺乏能力。
(iii) 区域限制形式的 MND 或其他非典型变体：
- MND 的孤立皮质延展模式与正常行走
- 原发性侧索硬化
- 仅限于单肢的慢性部分去神经支配的迹象
MND 或帕金森综合症痴呆 (iv) 需要机械通气的受试者（允许对睡眠呼吸暂停进行无创通气）。
(v) 临床上重要的不受控制的疾病的历史或当前证据，首席研究者认为这些疾病会通过参与或影响研究评估或终点而使受试者的安全处于危险之中。
(vi) 存在有源植入式心脏医疗设备（例如起搏器或植入式心律转复除颤器）或存在需要体外除颤的高风险。
(vii) 皮肤对粘合剂过敏史。 (viii) 当前参与的临床试验在首席研究者看来可能会影响本研究的目标。
良性肌束震颤综合征患者的排除标准：
(i) 显着的诊断不确定性，运动神经元疾病仍然是一种可能的鉴别诊断。
(ii) 临床上重要的不受控制的疾病的历史或当前证据，在首席研究者看来，这些疾病会通过参与或影响研究评估或终点而使受试者的安全处于危险之中。
(iii) 存在有源植入式心脏医疗设备（例如起搏器或植入式心律转复除颤器）或存在需要体外除颤的高风险。
(iv) 皮肤对粘合剂过敏史。 (v) 当前参与的临床试验在首席研究者看来可能会影响本研究的目标。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：运动神经元病
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高密度表面肌电图
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有源比较器：良性肌束震颤综合征
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高密度表面肌电图
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌束震颤频率随时间的变化
大体时间：12个月
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描述运动神经元疾病患者肌束震颤的频率，并确定这些参数是否与 12 个月期间的疾病进展轨迹相关。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌束震颤形态随时间的变化
大体时间：12个月
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12个月
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功能评定量表 (FRS) 随时间的变化
大体时间：12个月
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最高分48分；分数越低表示残疾越严重
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12个月
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运动单元数指数测量值随时间的变化
大体时间：12个月
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12个月
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MRC 幂和分数随时间的变化
大体时间：12个月
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12个月
|
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慢肺活量随时间的变化
大体时间：12个月
|
12个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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运动神经元病的临床试验
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