- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03809845
Seriel fascikulationsmålinger ved motorneuronsygdom
Sequential High-density Surface Electromyography (HDSEMG) optagelser i motorneuronsygdom: fascikulationer som en biomarkør for motorneuronsundhed
Patienter med motorneuronsygdom (MND) oplever typisk ubarmhjertig motorisk tilbagegang og dør inden for tre år efter symptomdebut på grund af svækkelse af respiratoriske muskler. Der er i øjeblikket ingen effektive terapier, og opdagelsen af nye terapier hæmmes af manglen på en følsom sygdomsbiomarkør. Som følge heraf er der et stort behov for at opdage nye biomarkører, som pålideligt kan spore sygdomsprogression over tid. Disse kan derefter inkorporeres i kliniske lægemiddelforsøg for at fremskynde effektiv opdagelse af lægemidler.
Muskelfascikulationer repræsenterer hyperexcitabiliteten af syge motoriske neuroner og er næsten universelt til stede fra de tidlige stadier af MND. Forskerne forudsiger, at stedet, hyppigheden og formen af fascikulationer kan give et følsomt mål for sygdomsprogression hos et individ.
For at kalibrere denne teknik vil efterforskerne udføre et 12-måneders longitudinelt studie, hvor de rekrutterer 24 patienter fra King's College Hospital Motor Nerve Clinic, omfattende en blanding af patienter med MND og dem med benign fascikulationssyndrom. Patienter i sidstnævnte gruppe har fascikulationer, men udvikler ikke svaghed og har normale levetider. De er derfor en optimal kontrolgruppe. Ved hvert besøg vil efterforskerne tage hvilende HDSEMG-optagelser fra alle fire lemmer og udføre standard kliniske målinger af sygdomsprogression. Efterforskerne vil også overvåge faldet i antallet af motorenheder ved hjælp af en nyligt valideret neurofysiologisk teknik, kaldet Motor Unit Number Index (MUNIX).
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier for MND-patienter:
(i) I alderen mellem 40 og 80 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke.
(ii) Diagnosticeret med MND af en neurolog med ekspertise i MND.(20) For forsøgspersoner med bulbar debut skal der være objektiv involvering af mindst et lem.
(iii) Diagnosticeret med MND inden for 24 måneder efter symptomdebut. (iv) Forsøgspersoner skal være ambulante (dvs. må ikke være begrænset til en kørestol). (v) Mandlige og kvindelige forsøgspersoner (vi) I stand til at give underskrevet informeret samtykke (vii) I stand til og villige til at overholde kravene i protokollen (enten selv eller med assistance).
Inklusionskriterier for patienter med benign fascikulationssyndrom (BFS):
(i) I alderen mellem 18 og 80 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke.
(ii) Diagnosticeret med BFS af en neurolog med ekspertise i motoriske nervelidelser.
(iii) Mandlige og kvindelige forsøgspersoner (vi) I stand til at give underskrevet informeret samtykke (vii) I stand til og villige til at overholde kravene i protokollen (enten selv eller med assistance).
Eksklusionskriterier for MND-patienter:
(i) Neurologiske (bortset fra forsøgspersonens MND) eller ikke-neurologiske komorbiditeter (f.eks. ledsygdomme, luftvejssygdomme), som begrænser mobiliteten.
(ii) Klinisk signifikant kognitiv svækkelse efter investigators mening eller manglende kapacitet i overensstemmelse med Mental Capacity Act (2005).
(iii) Regionalt begrænsede former for MND eller andre atypiske varianter:
- Isoleret corticobulbar mønster af MND med normal ambulation
- Primær lateral sklerose
- Tegn på kronisk delvis denervering begrænset til et enkelt lem
MND eller parkinsonisme demenskompleks (iv) Personer, der kræver mekanisk ventilation (ikke-invasiv ventilation for søvnapnø er tilladt).
(v) Historisk eller aktuelt bevis på klinisk signifikant ukontrolleret sygdom, som efter chefforskerens mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare gennem deltagelse eller påvirke undersøgelsens vurderinger eller endepunkter.
(vi) Tilstedeværelse af en aktiv implanterbar hjertemedicinsk anordning (f.eks. pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator) eller med høj risiko for behov for ekstern defibrillering.
(vii) Anamnese med hudoverfølsomhed over for klæbemidler. (viii) Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg, som efter chefforskerens mening kan påvirke formålet med denne undersøgelse.
Eksklusionskriterier for patienter med benign fascikulationssyndrom:
(i) Betydelig diagnostisk usikkerhed, hvorved motorneuronsygdom forbliver en mulig differentialdiagnose.
(ii) Historisk eller aktuelt bevis på klinisk signifikant ukontrolleret sygdom, som efter chefforskerens mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare gennem deltagelse eller påvirke undersøgelsens vurderinger eller endepunkter.
(iii) Tilstedeværelse af en aktiv implanterbar hjertemedicinsk anordning (f.eks. pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator) eller med høj risiko for behov for ekstern defibrillering.
(iv) Anamnese med hudoverfølsomhed over for klæbemidler. (v) Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg, som efter chefforskerens mening kan påvirke formålet med denne undersøgelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Motor neuron sygdom
|
Højdensitetsoverfladeelektromyografi
|
|
Aktiv komparator: Benign fascikulationssyndrom
|
Højdensitetsoverfladeelektromyografi
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i fascikulationsfrekvens over tid
Tidsramme: 12 måneder
|
At karakterisere hyppigheden af fascikulationer hos patienter med motorneuronsygdom og at bestemme, om disse parametre korrelerer med forløbet af sygdomsprogression over en 12-måneders periode.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i fascikulationsmorfologi over tid
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Ændring i Functional Rating Scale (FRS) over tid
Tidsramme: 12 måneder
|
Maksimal score på 48; lavere score indikerer værre handicap
|
12 måneder
|
|
Ændring i målinger af motorenhedsnummerindeks over tid
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Ændring i MRC-effektsumscore over tid
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Ændring i langsom vitalkapacitet over tid
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neurodegenerative sygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Rygmarvssygdomme
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Motor neuron sygdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Neuromuskulære sygdomme
- Fascikulering
Andre undersøgelses-id-numre
- KCH17-105
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Motor neuron sygdom
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAktiv, ikke rekrutterende
-
Synchron, Inc.RekrutteringMotor neuron sygdom | ALS | Neurologisk lidelseCanada
-
Cionic, Inc.Tilmelding efter invitationØvre motoriske neuronsygdomForenede Stater
-
Inflammasome TherapeuticsIkke rekrutterer endnuALS (amyotrofisk lateral sklerose) | ALS | Neuro-degenerativ sygdom | Neuro-degenerative sygdomme | Motor neuron sygdom (MND)
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetMuskelatrofi, SpinalForenede Stater
-
Healing Advocates Registry and MinistryRekrutteringAmyotrofisk lateral sklerose (ALS) | Primær lateral sklerose (PLS) | Motor neuron sygdom (MND)Forenede Stater
-
BiogenRekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttet
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetMuskelatrofi, SpinalForenede Stater
Kliniske forsøg med Højdensitetsoverfladeelektromyografi
-
Barts & The London NHS TrustMedtronicAfsluttetNeuropatisk smerteDet Forenede Kongerige
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterAfsluttet
-
Shanghai MicroPort EP MedTech Co., Ltd.Shanghai General Hospital, ChinaIkke rekrutterer endnuParoksysmal atrieflimren (PAF) | Atriel takykardi | Typisk atrieflimren | Ventrikulær takykardi (VT)
-
CSL LimitedAfsluttetStabil aterotrombotisk sygdomForenede Stater
-
Rennes University HospitalUniversité de Rennes, Laboratoire du Traitement du Signal et de l'Image... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
Ankara Etlik City HospitalAfsluttetLipidmetabolismeforstyrrelser | Hyperlipidæmi | Føtal makrosomatiKalkun
-
IRCCS Eugenio MedeaRekrutteringEpilepsi | Angelman syndrom | Dup15q syndromItalien
-
University Medical Centre LjubljanaAfsluttetIsolering af lungeveneSlovenien