Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Seriel fascikulationsmålinger ved motorneuronsygdom

20. august 2019 opdateret af: King's College Hospital NHS Trust

Sequential High-density Surface Electromyography (HDSEMG) optagelser i motorneuronsygdom: fascikulationer som en biomarkør for motorneuronsundhed

Patienter med motorneuronsygdom (MND) oplever typisk ubarmhjertig motorisk tilbagegang og dør inden for tre år efter symptomdebut på grund af svækkelse af respiratoriske muskler. Der er i øjeblikket ingen effektive terapier, og opdagelsen af ​​nye terapier hæmmes af manglen på en følsom sygdomsbiomarkør. Som følge heraf er der et stort behov for at opdage nye biomarkører, som pålideligt kan spore sygdomsprogression over tid. Disse kan derefter inkorporeres i kliniske lægemiddelforsøg for at fremskynde effektiv opdagelse af lægemidler.

Muskelfascikulationer repræsenterer hyperexcitabiliteten af ​​syge motoriske neuroner og er næsten universelt til stede fra de tidlige stadier af MND. Forskerne forudsiger, at stedet, hyppigheden og formen af ​​fascikulationer kan give et følsomt mål for sygdomsprogression hos et individ.

For at kalibrere denne teknik vil efterforskerne udføre et 12-måneders longitudinelt studie, hvor de rekrutterer 24 patienter fra King's College Hospital Motor Nerve Clinic, omfattende en blanding af patienter med MND og dem med benign fascikulationssyndrom. Patienter i sidstnævnte gruppe har fascikulationer, men udvikler ikke svaghed og har normale levetider. De er derfor en optimal kontrolgruppe. Ved hvert besøg vil efterforskerne tage hvilende HDSEMG-optagelser fra alle fire lemmer og udføre standard kliniske målinger af sygdomsprogression. Efterforskerne vil også overvåge faldet i antallet af motorenheder ved hjælp af en nyligt valideret neurofysiologisk teknik, kaldet Motor Unit Number Index (MUNIX).

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier for MND-patienter:

(i) I alderen mellem 40 og 80 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

(ii) Diagnosticeret med MND af en neurolog med ekspertise i MND.(20) For forsøgspersoner med bulbar debut skal der være objektiv involvering af mindst et lem.

(iii) Diagnosticeret med MND inden for 24 måneder efter symptomdebut. (iv) Forsøgspersoner skal være ambulante (dvs. må ikke være begrænset til en kørestol). (v) Mandlige og kvindelige forsøgspersoner (vi) I stand til at give underskrevet informeret samtykke (vii) I stand til og villige til at overholde kravene i protokollen (enten selv eller med assistance).

Inklusionskriterier for patienter med benign fascikulationssyndrom (BFS):

(i) I alderen mellem 18 og 80 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

(ii) Diagnosticeret med BFS af en neurolog med ekspertise i motoriske nervelidelser.

(iii) Mandlige og kvindelige forsøgspersoner (vi) I stand til at give underskrevet informeret samtykke (vii) I stand til og villige til at overholde kravene i protokollen (enten selv eller med assistance).

Eksklusionskriterier for MND-patienter:

(i) Neurologiske (bortset fra forsøgspersonens MND) eller ikke-neurologiske komorbiditeter (f.eks. ledsygdomme, luftvejssygdomme), som begrænser mobiliteten.

(ii) Klinisk signifikant kognitiv svækkelse efter investigators mening eller manglende kapacitet i overensstemmelse med Mental Capacity Act (2005).

(iii) Regionalt begrænsede former for MND eller andre atypiske varianter:

  • Isoleret corticobulbar mønster af MND med normal ambulation
  • Primær lateral sklerose
  • Tegn på kronisk delvis denervering begrænset til et enkelt lem
  • MND eller parkinsonisme demenskompleks (iv) Personer, der kræver mekanisk ventilation (ikke-invasiv ventilation for søvnapnø er tilladt).

    (v) Historisk eller aktuelt bevis på klinisk signifikant ukontrolleret sygdom, som efter chefforskerens mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare gennem deltagelse eller påvirke undersøgelsens vurderinger eller endepunkter.

(vi) Tilstedeværelse af en aktiv implanterbar hjertemedicinsk anordning (f.eks. pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator) eller med høj risiko for behov for ekstern defibrillering.

(vii) Anamnese med hudoverfølsomhed over for klæbemidler. (viii) Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg, som efter chefforskerens mening kan påvirke formålet med denne undersøgelse.

Eksklusionskriterier for patienter med benign fascikulationssyndrom:

(i) Betydelig diagnostisk usikkerhed, hvorved motorneuronsygdom forbliver en mulig differentialdiagnose.

(ii) Historisk eller aktuelt bevis på klinisk signifikant ukontrolleret sygdom, som efter chefforskerens mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare gennem deltagelse eller påvirke undersøgelsens vurderinger eller endepunkter.

(iii) Tilstedeværelse af en aktiv implanterbar hjertemedicinsk anordning (f.eks. pacemaker eller implanterbar cardioverter-defibrillator) eller med høj risiko for behov for ekstern defibrillering.

(iv) Anamnese med hudoverfølsomhed over for klæbemidler. (v) Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg, som efter chefforskerens mening kan påvirke formålet med denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Motor neuron sygdom
Højdensitetsoverfladeelektromyografi
Aktiv komparator: Benign fascikulationssyndrom
Højdensitetsoverfladeelektromyografi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fascikulationsfrekvens over tid
Tidsramme: 12 måneder
At karakterisere hyppigheden af ​​fascikulationer hos patienter med motorneuronsygdom og at bestemme, om disse parametre korrelerer med forløbet af sygdomsprogression over en 12-måneders periode.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fascikulationsmorfologi over tid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i Functional Rating Scale (FRS) over tid
Tidsramme: 12 måneder
Maksimal score på 48; lavere score indikerer værre handicap
12 måneder
Ændring i målinger af motorenhedsnummerindeks over tid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i MRC-effektsumscore over tid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i langsom vitalkapacitet over tid
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

18. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2019

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Motor neuron sygdom

Kliniske forsøg med Højdensitetsoverfladeelektromyografi

Abonner