Xiaflex® Plus 睾酮治疗试验研究方案
2020年12月30日 更新者：Dr. Abraham Morgentaler、Men's Health Boston
Xiaflex® Plus 睾酮治疗试点研究方案 一项为期六个月的睾酮治疗试点项目，用于接受 Xiaflex® 治疗以治疗佩罗尼氏病的受试者
在这项针对患有佩罗尼氏病的男性的开放标签、为期六个月的初步研究中，将有一个由 20 名受试者组成的受试者组。 所有受试者都将接受 Xiaflex® 加睾酮 (T) 治疗 (Aveed®)。 纳入研究的男性年龄必须在18-70岁之间；有超过六个月的PD病史；并且在入组前 30 天内的两次血清总睾酮水平低于 350 ng/dL。 该试点研究的主要目的是确定睾酮疗法是否能提高 Xiaflex®（胶原酶溶组织梭菌）在接受佩罗尼氏病治疗的受试者中的疗效。
终点将包括弯曲度的减少和对 PDQ 问卷的响应。 次要目标是评估男性斑块大小、生活质量参数和性功能的变化。 将从该试点研究中收集的数据进行分析，并与仅使用 Xiaflex® 治疗 PD 的历史数据进行比较。 该试点研究将建立进一步深入研究 Xiaflex® 与 T 疗法所需的初步证据，并作为评估全面研究可行性的一种手段。
研究概览
详细说明
在这项单中心试点研究中，将有一个受试者组由患有佩罗尼氏病和睾酮缺乏症的男性组成。 受试者年龄范围为 18-70 岁。 每个受试者将参与大约 6 个月。 所有 20 名受试者都将接受 Xiaflex® plus T 治疗 (Aveed®)。 将从该试点项目收集的数据进行分析，并与仅使用 Xiaflex® 治疗 PD 的历史数据进行比较。
选择 2 个总睾酮 (<350ng/dL) 或游离睾酮（1.5 ng/dL 模拟测定或 100pg/mL 计算游离睾酮）样本的资格标准，目的是证明睾酮治疗对男性的影响落入低范围。 纳入和排除标准的其余部分旨在选择方案治疗被认为适合的受试者。 在决定本协议是否适合特定受试者时，将考虑所有相关的医疗和非医疗条件。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
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Chestnut Hill、Massachusetts、美国、02467
- Men's Health Boston
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 阅读、写作和理解英语的能力
- 年龄大于或等于 18 岁
- 年龄小于或等于 70 岁
- 筛选时体格检查发现阴茎后天曲率大于 30 度且小于 90 度与可触及的阴茎斑块相关
- 筛查总睾酮低于 350 ng/dL，在治疗后 30 天内筛查两次
- 筛选低于 1.5ng/dL（模拟测定）或 100pg/mL（计算值）的游离睾酮
- 计划在 MHB 启动 Xiaflex® 注射
- 愿意开始睾酮治疗
- 愿意在接下来的 3 个月内在 MHB 接受跟踪
- 愿意为本研究提供知情同意
排除标准：
- 包括手术在内的 PD 治疗史
- 除非至少在签署知情同意书前 2 周停止口服治疗 PD（例如 Potaba、维生素 E、秋水仙碱）
- 以前接触过外源性 T、克罗米芬柠檬酸盐或其他选择性雌激素受体调节剂，除非停止治疗至少 12 周
- 筛选时超声检查存在致密钙化斑块
- 对睾酮、硬脂酸或聚乙烯吡咯烷酮（Aveed® 的成分）过敏
- 不愿意开始睾酮治疗
- 筛查总睾酮大于 350 ng/dL
- 筛选超过 1.5ng/dL（模拟测定）或 100pg/mL（计算值）的游离睾酮
- 无法通过阴茎注射达到足够的勃起以评估弯曲程度
- 前列腺癌、膀胱癌或其他盆腔恶性肿瘤的明确治疗史，包括手术、外照射放射治疗、近距离放射治疗、冷冻治疗
- 前列腺癌、血液系统疾病、慢性肝病（包括肝硬化和丙型肝炎）、影响免疫系统的疾病（包括人类免疫缺陷病毒感染）或精神疾病（包括重度抑郁症、精神分裂症、双相情感障碍）的既往病史
- 既往脑血管意外史，过去5年内深静脉血栓形成史或未经治疗或严重睡眠呼吸暂停史
- 筛查 PSA 超过 4.0 ng/mL，除非前列腺癌已被排除到研究者满意的程度
- 无法给予知情同意或遵守方案
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：使用 Xiaflex® plus Aveed 治疗 PD
使用 Xiaflex® 和 Aveed® 治疗佩罗尼氏病。
所有 20 名受试者都将接受 Xiaflex® 和 Aveed® 治疗。
将从该试点项目收集的数据进行分析，并与有关单独使用 Xiaflex® 治疗 PD 的历史数据进行比较。
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药物适用于治疗开始时有可触及的斑块和至少 30 度曲率畸形的佩罗尼氏病成年男性。
Xiaflex 属于称为胶原酶的酶家族。
胶原酶是在生理条件下水解天然三螺旋构象的胶原蛋白的蛋白酶，导致胶原沉积物裂解。
佩罗尼氏病的体征和症状是由胶原蛋白斑块引起的。
将 XIAFLEX 注射到主要由胶原蛋白组成的佩罗尼氏斑块中，可能会导致斑块的酶促破坏。
随着斑块的破坏，阴茎弯曲畸形和佩罗尼氏病引起的患者烦恼减少
Aveed® 是 FDA 批准的用于治疗性腺功能减退症（低睾酮）的药物。
它未被批准用于治疗佩罗尼氏病。
Aveed® 750 mg/3mL 注射液将在研究开始时、第 4 周和之后的第 10 周进行肌内注射。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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阴茎曲率变化
大体时间：6个月
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本研究的主要目的是确定补充睾酮治疗是否会改变单独使用 Xiaflex®（胶原酶溶组织梭状芽孢杆菌）对接受佩罗尼氏病治疗的选定男性的疗效。
主要终点是阴茎弯曲程度相对于基线的变化。
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6个月
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PDQ 响应的变化
大体时间：6个月
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根据佩罗尼氏病问卷 (PDQ) 衡量的全球性满意度变化。 不是规模而是通过患者的回答直接比较患者的性活动。 |
6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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斑块大小的变化
大体时间：6个月
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(mm 最长直径)
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6个月
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生活质量的改变
大体时间：6个月
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（患者健康问卷）总分范围从 0 到 27（完全不难到非常难）数值越高，结果越差
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6个月
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勃起质量和对性功能的满意度
大体时间：6个月
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（国际勃起功能指数）无量表，直接对比答案
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6个月
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生活质量的改变
大体时间：6个月
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（低 T 问卷）总分范围从 0 到 84（强烈同意到强烈不同意）更高的值会更糟糕的结果
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Brock G, Hsu GL, Nunes L, von Heyden B, Lue TF. The anatomy of the tunica albuginea in the normal penis and Peyronie's disease. J Urol. 1997 Jan;157(1):276-81.
- Moreno SA, Morgentaler A. Testosterone deficiency and Peyronie's disease: pilot data suggesting a significant relationship. J Sex Med. 2009 Jun;6(6):1729-1735. doi: 10.1111/j.1743-6109.2009.01250.x. Epub 2009 Mar 30.
- Gonzalez-Cadavid NF, Magee TR, Ferrini M, Qian A, Vernet D, Rajfer J. Gene expression in Peyronie's disease. Int J Impot Res. 2002 Oct;14(5):361-74. doi: 10.1038/sj.ijir.3900873.
- Devine CJ Jr, Somers KD, Jordan SG, Schlossberg SM. Proposal: trauma as the cause of the Peyronie's lesion. J Urol. 1997 Jan;157(1):285-90. doi: 10.1016/s0022-5347(01)65361-8.
- Shen ZJ, Zhou XL, Lu YL, Chen ZD. Effect of androgen deprivation on penile ultrastructure. Asian J Androl. 2003 Mar;5(1):33-6.
- Demling RH. The role of anabolic hormones for wound healing in catabolic states. J Burns Wounds. 2005 Jan 17;4:e2.
- Hetzler LE, Sharma N, Tanzer L, Wurster RD, Leonetti J, Marzo SJ, Jones KJ, Foecking EM. Accelerating functional recovery after rat facial nerve injury: Effects of gonadal steroids and electrical stimulation. Otolaryngol Head Neck Surg. 2008 Jul;139(1):62-7. doi: 10.1016/j.otohns.2008.02.006.
- Maus U, Andereya S, Schmidt H, Zombory G, Gravius S, Ohnsorge JA, Niedhart C. [Therapy effects of testosterone on the recovery of bone defects]. Z Orthop Unfall. 2008 Jan-Feb;146(1):59-63. doi: 10.1055/s-2007-989436. German.
- Cavallini G, Biagiotti G, Lo Giudice C. Association between Peyronie disease and low serum testosterone levels: detection and therapeutic considerations. J Androl. 2012 May-Jun;33(3):381-8. doi: 10.2164/jandrol.111.012948. Epub 2011 Jun 30.
- Stallard N. Optimal sample sizes for phase II clinical trials and pilot studies. Stat Med. 2012 May 20;31(11-12):1031-42. doi: 10.1002/sim.4357. Epub 2011 Nov 3.
- Taylor FL, Levine LA. Peyronie's Disease. Urol Clin North Am. 2007 Nov;34(4):517-34, vi. doi: 10.1016/j.ucl.2007.08.017.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月14日
初级完成 (实际的)
2020年12月29日
研究完成 (实际的)
2020年12月30日
研究注册日期
首次提交
2019年1月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月23日
首次发布 (实际的)
2019年1月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月30日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
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