自体造血干细胞移植治疗难治性狼疮性肾炎
2019年1月31日 更新者：Zhi-Hong Liu, M.D.、Nanjing University School of Medicine
金陵医院国家肾脏病临床医学研究中心
在本研究中，我们旨在评估自体造血干细胞移植治疗难治性狼疮性肾炎患者的长期疗效、缓解率、生存期和安全性。
这是一项单臂非随机研究。 被诊断患有复发和难治性狼疮性肾炎的患者将被纳入本研究。 难治性狼疮性肾炎定义为对至少一种免疫抑制剂治疗（包括皮质类固醇、环磷酰胺、他克莫司、吗替麦考酚酯和环孢素）无反应超过六个月，或在维持治疗期间复发并伴有肾脏病理改变或抗体持续阳性. 在干细胞收获时、移植时、3、6、12、18 和 24 个月以及自体干细胞移植后每年一次进行密切观察。
本研究将纳入 20-30 个病例。
研究概览
详细说明
治疗方案：外周血干细胞用环磷酰胺（2.0 g/m2）动员2天，当外周血白细胞水平< 1×109/升。
监测外周血白细胞计数，当外周血白细胞水平回升时（通常在环磷酰胺后 11 天）进行采集。
目标采集是 CD34+ 细胞 > 2×10^6/kg 和单核细胞 > 2×10^8/kg。
移植物在-196℃的温度下保存以备后用。
预处理方案包括移植前5天静脉注射环磷酰胺（40mg/kg/天×4天）（总剂量160mg/kg）和兔抗胸腺细胞球蛋白（ATG）（2.5mg/kg/天×3天）4移植前几天。
环磷酰胺和ATG的用量可根据患者情况酌情减量。
甲基强的松龙（80-500 mg/天）与 ATG 同时静脉滴注，以减少过敏反应。
药物相关并发症的发生率通过多水化（输液体积为50 ml/kg/天）、尿液碱化（输液碳酸氢钠250 ml/天）和止吐药物降低。
G-CSF (0.5 μg/kg/d) 从干细胞再输注后的第二天开始给予每位患者，直到外周血中性粒细胞绝对计数水平连续高于 1.0 × 10^9/L。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210002
- National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 45年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1.确诊为复发难治性狼疮性肾炎； 2、年龄在14-45岁之间； 3.血清肌酐<2mg/dl； 4.谷丙转氨酶<正常上限的2倍； 5.左心室射血分数>50%； 6.受试者（或其法定代表人）必须签署知情同意书。
排除标准：
- 1.活动性感染； 2.已知或怀疑对CTX或ATG过敏； 3.患有未控制或严重心血管疾病的受试者； 4.患有严重躯体疾病和精神疾病的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：干细胞移植
入组本研究的患者将接受自体造血干细胞移植作为初始治疗。
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干细胞动员与采集：外周血干细胞用环磷酰胺（2.0 g/m2）动员2天，当外周血水平升高时给予粒细胞集落刺激因子（G-CSF）5-10 μg/kg/d白细胞 < 1×109/L。 监测外周血白细胞计数，当外周血白细胞水平回升时进行收集。 干细胞调理及回输：调理方案为移植前5天静注环磷酰胺（40mg/kg/天×4天）（总剂量160mg/kg）和兔抗胸腺细胞球蛋白（ATG）（2.5mg/kg /天×3天）移植前4天。 环磷酰胺和ATG的用量可根据患者情况酌情减量。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肾脏缓解率
大体时间：7年
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肾脏疗效定义如下：完全缓解：蛋白尿<0.4g/24h，尿沉渣中红细胞（RBC）<3/HP，血清白蛋白>3.5g/dl，血清肌酐<1.24mg/分升;部分缓解：50% 基线 < 蛋白尿减少 < 3.5 g/24 h，血清白蛋白 > 30 g/L 和血清肌酐 < 1.24 mg/dl，无缓解 (NR)：未能达到部分缓解
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7年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肾脏存活
大体时间：7年
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从治疗开始到透析的时间。
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7年
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治疗相关死亡率
大体时间：3个月
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治疗开始后 3 个月内死亡的患者。
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：zhihong liu, MD、National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年6月1日
初级完成 (实际的)
2015年1月1日
研究完成 (实际的)
2018年12月1日
研究注册日期
首次提交
2019年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月31日
首次发布 (实际的)
2019年2月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年2月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年1月31日
最后验证
2019年1月1日
更多信息
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