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Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche per nefrite lupica refrattaria

31 gennaio 2019 aggiornato da: Zhi-Hong Liu, M.D., Nanjing University School of Medicine

Centro nazionale di ricerca clinica sulle malattie renali, ospedale di Jinling

In questo studio, abbiamo mirato a valutare l'efficacia, la remissione, la sopravvivenza e la sicurezza a lungo termine del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in pazienti con nefrite lupica refrattaria.

Questo è uno studio a braccio singolo, non randomizzato. I pazienti a cui è stata diagnosticata una nefrite da lupus recidivante e refrattaria verrebbero inclusi in questo studio. La nefrite lupica refrattaria è definita come nessuna risposta ad almeno un tipo di terapia immunosoppressiva (inclusi corticosteroidi, ciclofosfamide, tacrolimus, micofenolato mofetile e ciclosporina) per più di sei mesi o recidiva durante il periodo di terapia di mantenimento con trasformazione patologica renale o anticorpi persistentemente positivi . L'attenta osservazione è stata effettuata alla raccolta delle cellule staminali, al trapianto, a 3, 6, 12, 18 e 24 mesi e poi una volta all'anno dopo il trapianto autologo di cellule staminali.

20-30 casi saranno inclusi in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Piano di trattamento: le cellule staminali del sangue periferico sono state mobilizzate con ciclofosfamide (2,0 g/m2) per 2 giorni e il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) a 5-10 μg/kg al giorno è stato somministrato quando il livello dei leucociti periferici era < 1×109/L. La conta dei leucociti periferici è stata monitorata e la raccolta è stata eseguita quando il livello di globuli bianchi periferici è rimbalzato (di solito 11 giorni dopo la ciclofosfamide). L'acquisizione target era costituita da cellule CD34+ > 2×10^6/kg e cellule mononucleate > 2×10^8/kg. L'innesto è stato conservato a una temperatura di -196 ℃ per un ulteriore utilizzo. Il regime di condizionamento consisteva in ciclofosfamide per via endovenosa (40 mg/kg/die × 4 giorni) 5 giorni prima del trapianto (una dose totale di 160 mg/kg) e globulina antitimocitica di coniglio (ATG) (2,5 mg/kg/die × 3 giorni)4 giorni prima del trapianto. La dose di ciclofosfamide e ATG potrebbe essere ridotta in base alle condizioni dei pazienti. Il metilprednisolone (80-500 mg/giorno) è stato somministrato per fleboclisi endovenoso contemporaneamente all'ATG per ridurre l'anafilassi. L'incidenza delle complicanze correlate al farmaco è stata ridotta dall'iperidratazione (il volume del liquido per infusione è di 50 ml/kg/die), dall'alcalinizzazione delle urine (infusione di bicarbonato di sodio 250 ml/die) e dai farmaci antiemetici. G-CSF (0,5 μg/kg/die) è stato somministrato a ciascun paziente a partire dal giorno successivo alla reinfusione delle cellule staminali fino a quando il livello della conta assoluta dei neutrofili periferici è stato consecutivamente superiore a 1,0 × 10^9/L.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina, 210002
        • National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1. Diagnosi di nefrite da lupus recidivante e refrattaria; 2. Età dai 14 ai 45 anni; 3. Creatinina sierica < 2 mg/dl; 4. Alanina aminotransferasi < 2 volte il limite superiore normale; 5. Frazione di eiezione ventricolare sinistra > 50%; 6. I soggetti (oi loro rappresentanti legali) devono firmare un documento di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • 1. Infezione attiva; 2. Ipersensibilità nota o sospetta a CTX o ATG; 3. Soggetti affetti da malattie cardiovascolari non controllate o gravi; 4. Soggetti affetti da gravi infermità fisiche e psichiche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: trapianto di cellule staminali
i pazienti arruolati in questo studio riceveranno il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche come trattamento iniziale.

Mobilizzazione e raccolta delle cellule staminali: le cellule staminali del sangue periferico sono state mobilizzate con ciclofosfamide (2,0 g/m2) per 2 giorni e il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) a 5-10 μg/kg al giorno è stato somministrato quando il livello di i leucociti era < 1×109/L. La conta dei leucociti periferici è stata monitorata e la raccolta è stata eseguita quando il livello di globuli bianchi periferici è rimbalzato.

Condizionamento e reinfusione di cellule staminali: il regime di condizionamento consisteva in ciclofosfamide per via endovenosa (40 mg/kg/die × 4 giorni) 5 giorni prima del trapianto (una dose totale di 160 mg/kg) e globulina antitimocitica di coniglio (ATG) (2,5 mg/kg /giorno × 3 giorni) 4 giorni prima del trapianto. La dose di ciclofosfamide e ATG potrebbe essere ridotta in base alle condizioni dei pazienti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione renale
Lasso di tempo: sette anni
L'effetto curativo sul rene è stato definito come segue: remissione completa: proteinuria < 0,4 g/24 h, globuli rossi (RBC) < 3/HP nel sedimento urinario, albumina sierica > 3,5 g/dl e creatinina sierica < 1,24 mg/ dl; remissione parziale: basale del 50% < diminuzione della proteinuria < 3,5 g/24 h, albumina sierica > 30 g/L e creatinina sierica < 1,24 mg/dl, nessuna remissione (NR): mancato raggiungimento della remissione parziale
sette anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
sopravvivenza renale
Lasso di tempo: sette anni
il tempo dall'inizio del trattamento alla dialisi.
sette anni
mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 3 mesi
pazienti che muoiono entro 3 mesi dall'inizio del trattamento.
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: zhihong liu, MD, National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2019

Ultimo verificato

1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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