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Transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas para nefrite lúpica refratária

31 de janeiro de 2019 atualizado por: Zhi-Hong Liu, M.D., Nanjing University School of Medicine

Centro Nacional de Pesquisa Clínica de Doenças Renais, Hospital Jinling

Neste estudo, objetivamos avaliar a eficácia, remissão, sobrevida e segurança a longo prazo do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com nefrite lúpica refratária.

Este é um estudo de braço único, não randomizado. Os pacientes que foram diagnosticados com nefrite lúpica recidivante e refratária seriam incluídos neste estudo. Nefrite lúpica refratária é definida como ausência de resposta a pelo menos um tipo de terapia imunossupressora (incluindo corticosteróides, ciclofosfamida, tacrolimus, micofenolato de mofetil e ciclosporina) por mais de seis meses ou recidiva durante o período de terapia de manutenção com transformação patológica renal ou anticorpos persistentemente positivos . Uma observação cuidadosa foi realizada na colheita de células-tronco, no transplante, aos 3, 6, 12, 18 e 24 meses e depois uma vez por ano após o transplante autólogo de células-tronco.

20-30 casos serão incluídos neste estudo.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Plano de tratamento: As células-tronco do sangue periférico foram mobilizadas com ciclofosfamida (2,0 g/m2) por 2 dias e o fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) a 5-10 μg/kg por dia foi administrado quando o nível de leucócitos periféricos era < 1 × 109/L. As contagens de leucócitos periféricos foram monitoradas e a coleta foi realizada quando o nível de glóbulos brancos periféricos se recuperou (geralmente 11 dias após a ciclofosfamida). A aquisição alvo foi células CD34+ > 2×10^6/kg e células mononucleares > 2×10^8/kg. O enxerto foi preservado a uma temperatura de -196 ℃ para uso posterior. O regime de condicionamento consistiu em ciclofosfamida intravenosa (40 mg/kg/dia × 4 dias) 5 dias antes do transplante (dose total de 160 mg/kg) e globulina antitimócito (ATG) de coelho (2,5 mg/kg/dia × 3 dias) 4 dias antes do transplante. A dose de ciclofosfamida e ATG pode ser reduzida de acordo com a condição do paciente. Metilprednisolona (80-500 mg/dia) foi administrada por gotejamento intravenoso ao mesmo tempo com ATG para reduzir a anafilaxia. A incidência de complicações relacionadas à droga foi diminuída por hiperidratação (o volume de líquido de infusão é de 50 ml/kg/dia), alcalinização da urina (infusão de bicarbonato de sódio 250 ml/dia) e medicação antiemética. G-CSF (0,5 μg/kg/d) foi administrado a cada paciente começando no dia seguinte à reinfusão de células-tronco até que o nível de contagem absoluta de neutrófilos periféricos fosse consecutivamente superior a 1,0 × 10^9/L.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210002
        • National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 45 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1. Diagnosticado com nefrite lúpica recidivante e refratária; 2. Idade de 14 a 45 anos; 3. Creatinina sérica < 2mg/dl; 4. Alanina aminotransferase < 2 vezes o limite superior normal; 5. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo > 50%; 6. Os sujeitos (ou seus representantes legais) devem assinar um documento de consentimento informado.

Critério de exclusão:

  • 1. Infecção ativa; 2. Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a CTX ou ATG; 3. Indivíduos que sofrem de doença cardiovascular não controlada ou grave; 4. Indivíduos que sofrem de doenças físicas e mentais graves.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: transplante de células tronco
os pacientes inscritos neste estudo receberão transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas como tratamento inicial.

Mobilização e coleta de células-tronco: Células-tronco do sangue periférico foram mobilizadas com ciclofosfamida (2,0 g/m2) por 2 dias e fator estimulante de colônia de granulócitos (G-CSF) a 5-10 μg/kg por dia foi administrado quando o nível de leucócitos foi < 1×109/L. As contagens de leucócitos periféricos foram monitoradas e a coleta foi realizada quando o nível de glóbulos brancos periféricos se recuperou.

Condicionamento e reinfusão de células-tronco: O regime de condicionamento consistiu em ciclofosfamida intravenosa (40 mg/kg/dia × 4 dias) 5 dias antes do transplante (uma dose total de 160 mg/kg) e globulina antitimócito de coelho (ATG) (2,5 mg/kg /dia × 3 dias) 4 dias antes do transplante. A dose de ciclofosfamida e ATG pode ser reduzida de acordo com a condição do paciente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de remissão renal
Prazo: sete anos
O efeito curativo no rim foi definido da seguinte forma: remissão completa: proteinúria < 0,4 g/24 h, glóbulos vermelhos (RBC) < 3/HP no sedimento urinário, albumina sérica > 3,5 g/dl e creatinina sérica < 1,24 mg/ dl; remissão parcial: 50% basal < diminuição da proteinúria < 3,5 g/24 h, albumina sérica > 30 g/L e creatinina sérica < 1,24 mg/dl, sem remissão (NR): falha em alcançar remissão parcial
sete anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
sobrevivência renal
Prazo: sete anos
o tempo desde o início do tratamento até a diálise.
sete anos
mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 3 meses
pacientes que falecem em 3 meses após o início do tratamento.
3 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: zhihong liu, MD, National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

4 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de fevereiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de janeiro de 2019

Última verificação

1 de janeiro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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