贫血危重患儿输血阈值优化试点 (P-OpTTICCA)

儿科重症监护病房 (PICU) 中的患者是输血接受者的主要群体。 输血使接受者面临感染性和非感染性的严重危害。 尽管迄今为止红细胞 (RBC) 输血阈值随机对照试验 (RCT) 的数量不断增加，但只有一项大型 RCT，即 PICU 输血要求 (TRIPICU) 研究 (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) 为 PICU 的实践提供信息。 国家心肺血液研究所最近召开的最先进的研讨会重申了儿科数据的缺乏。 尽管内部稳健，但 TRIPICU 的普遍适用性受到质疑，因为近 90% 的血红蛋白 (Hb) 水平≤ 95 g/L 的危重儿童由于一系列预先指定的原因而未被纳入，包括疾病的严重程度、临床不稳定和不确定的医生购买，从而威胁到这一关键知识在实践中的更广泛应用。 系统评价中总结的最新数据和证据支持探索 Hb 阈值≤ 70 g/L 对几乎所有危重儿童的益处和安全性的必要性，而不仅仅是那些本应参加 TRIPICU 的儿童。

我们提出了一项国际试点研究，该研究将为大型实用非劣效性 RCT（称为 OpTTICCA）的设计提供信息，旨在为医生提供可推广的输血指南。

试点 RCT 的目标。 具体目标是：

1. 确定纳入≥80% 合格患者的可行性。
2. 记录对研究干预的依从性≥80%（限制性输血政策）。
3. 评估完整 RCT（新的和进行性多器官功能障碍综合征，包括死亡率）的主要结果指标的发生率。
4. 确定使用从电子医疗数据监测系统 (eMDMS) 常规收集的临床信息以提高成本效益的可行性。

在试点 RCT 中，我们将在配备电子医疗数据监测系统 (eMDMS) 的 PICU 中招募 120 名患者（20 至 40 名/地点）。 该试验建立在涉及国际合作和资助（加拿大、英国、法国）的先前成功随机对照试验的基础上：TRIPICU、血液评估年龄 (ABLE) (Lacroix。 N Engl J Med 2015）和 PICU 儿童的血液年龄（ABC-PICU 研究：Tucci 等人。 2018 年审判）。 如果不需要重要的设计更改，则试点 RCT 将被视为完整 OpTTICCA RCT 的先锋阶段。

预期成绩。 该试点 RCT 将侧重于可行性参数。 它将探讨我们是否可以 1) 招募更广泛的符合条件的患者群体，2) 评估方案依从性，3) 评估主要结果指标，以及 4) 以电子方式提取大部分数据。 最终试验将为许多目前缺乏证据的重要亚群提供输血指导，包括因骨髓衰竭、头部受伤、某些心脏疾病和败血症入院的儿童。