Pilot som optimerar transfusionströsklar hos kritiskt sjuka barn med anemi (P-OpTTICCA)

Patienter på pediatriska intensivvårdsavdelningar (PICU) är bland huvudgrupperna av transfusionsmottagare. Blodtransfusioner utsätter mottagarna för smittsamma och icke-smittsamma allvarliga faror. Trots ett ökande antal röda blodkroppar (RBC) transfusion tröskel randomiserade kontrollerade studier (RCT) hittills, endast en stor RCT, Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU) studie (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) informerar praktiken i PICU. Denna brist på pediatrisk data upprepades av en nyligen genomförd National Heart, Lung and Blood Institutes toppmoderna symposium. Trots att det är internt robust, har generaliserbarheten av TRIPICU ifrågasatts med tanke på att nästan 90 % av kritiskt sjuka barn med hemoglobin (Hb) nivå ≤ 95 g/L inte var inskrivna av en rad fördefinierade skäl, inklusive sjukdomens svårighetsgrad, klinisk instabilitet och osäkert läkarköp, vilket hotar en bredare tillämpning av denna kritiska kunskap i praktiken. Nya data och bevis som sammanfattats i systematiska översikter stödjer behovet av att utforska fördelarna och säkerheten med Hb-tröskel ≤ 70 g/L för nästan alla kritiskt sjuka barn, inte bara de som skulle ha varit inskrivna i TRIPICU.

Vi föreslår en internationell pilotstudie som kommer att informera utformningen av en stor pragmatisk non-inferiority RCT (kallad OpTTICCA) utformad för att härleda generaliserbar transfusionsvägledning för läkare.

Mål för pilot-RCT. Specifika mål är att:

1. Fastställ möjligheten att registrera ≥80 % av berättigade patienter.
2. Dokumentera följsamhet till studieintervention ≥80 % (restriktiv transfusionspolicy).
3. Bedöm incidensen av det primära utfallsmåttet för hela RCT (nytt och progressivt multipelorgandysfunktionssyndrom, vilket inkluderar dödlighet).
4. Upprätta möjligheten att använda rutinmässigt insamlad klinisk information från elektroniska medicinska dataövervakningssystem (eMDMS) för att öka kostnadseffektiviteten.

I pilot-RCT kommer vi att registrera 120 patienter (20 till 40/plats) i PICUs utrustade med elektroniska medicinska dataövervakningssystem (eMDMS). Denna studie bygger på framgångsrika tidigare RCT som involverade internationellt samarbete och finansiering (Kanada, Storbritannien, Frankrike): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) och Age of Blood in Children in PICU (ABC-PICU-studie: Tucci et al. försök 2018). Pilot-RCT kommer att betraktas som avantgardefasen av den fullständiga OpTTICCA RCT om inga viktiga designändringar krävs.

Förväntade resultat. Denna pilot-RCT kommer att fokusera på genomförbarhetsparametrar. Den kommer att undersöka om vi kan 1) rekrytera en mycket bredare kvalificerad patientgrupp, 2) bedöma protokollefterlevnad, 3) bedöma det primära resultatmåttet och 4) abstrahera de flesta data elektroniskt. En definitiv prövning kommer att ge transfusionsvägledning för många viktiga undergrupper i vilka bevis för närvarande saknas, inklusive barn som tagits in med benmärgssvikt, huvudskada, vissa hjärtsjukdomar och sepsis.