Pilot, der optimerer transfusionstærskler hos kritisk syge børn med anæmi (P-OpTTICCA)

Patienter på pædiatriske intensivafdelinger (PICU) er blandt hovedgrupperne af transfusionsmodtagere. Blodtransfusioner udsætter modtagerne for smitsomme og ikke-smitsomme alvorlige farer. På trods af et stigende antal røde blodlegemer (RBC) transfusionstærskel randomiserede kontrollerede forsøg (RCT) til dato, kun én stor RCT, Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU) undersøgelsen (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) informerer praksis i PICU. Denne mangel på pædiatriske data blev gentaget af et nyligt avanceret symposium fra National Heart, Lung and Blood Institutes. På trods af at den er intern robust, er generaliserbarheden af ​​TRIPICU blevet stillet spørgsmålstegn ved, at næsten 90 % af kritisk syge børn med hæmoglobin (Hb) niveau ≤ 95 g/L ikke blev tilmeldt af en række forudspecificerede årsager, herunder sygdommens sværhedsgrad, klinisk ustabilitet og usikker lægeindkøb, hvilket truer en bredere anvendelse af denne kritiske viden i praksis. Nylige data og beviser opsummeret i systematiske reviews understøtter behovet for at udforske fordelene og sikkerheden ved Hb-tærskel ≤ 70 g/L for næsten alle kritisk syge børn, ikke kun dem, der ville være blevet indskrevet i TRIPICU.

Vi foreslår en international pilotundersøgelse, der vil informere udformningen af ​​en stor pragmatisk non-inferiority RCT (kaldet OpTTICCA), der er udtænkt til at udlede generaliserbar transfusionsvejledning til læger.

Mål for pilot-RCT. Specifikke mål er at:

1. Etabler muligheden for at indskrive ≥80 % af kvalificerede patienter.
2. Dokumentere overholdelse af undersøgelsesintervention ≥80 % (restriktiv transfusionspolitik).
3. Vurder forekomsten af ​​det primære resultatmål for den fulde RCT (nyt og progressivt multipelt organ dysfunktionssyndrom, som inkluderer dødelighed).
4. Etablere muligheden for at bruge rutinemæssigt indsamlet klinisk information fra elektronisk medicinsk dataovervågningssystem (eMDMS) for at øge omkostningseffektiviteten.

I pilot-RCT vil vi indskrive 120 patienter (20 til 40/sted) i PICU'er udstyret med elektronisk medicinsk dataovervågningssystem (eMDMS). Dette forsøg bygger på succesrige tidligere RCT'er, der involverede internationalt samarbejde og finansiering (Canada, Storbritannien, Frankrig): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) og Age of Blood in Children in PICU (ABC-PICU-studie: Tucci et al. forsøg 2018). Pilot-RCT'en vil blive betragtet som avantgardefasen af ​​den fulde OpTTICCA RCT, hvis der ikke kræves vigtige designændringer.

Forventede resultater. Denne pilot-RCT vil fokusere på gennemførlighedsparametre. Det vil undersøge, om vi kan 1) rekruttere en meget bredere kvalificeret patientgruppe, 2) vurdere protokoloverholdelse, 3) vurdere det primære resultatmål og 4) abstrahere de fleste data elektronisk. Et endeligt forsøg vil give transfusionsvejledning til mange vigtige undergrupper, hvor der i øjeblikket mangler beviser, herunder børn indlagt med knoglemarvssvigt, hovedskade, nogle hjertesygdomme og sepsis.