Pilottiverensiirtokynnysten optimointi kriittisesti sairailla lapsilla, joilla on anemia (P-OpTTICCA)

Lasten tehohoitoyksiköiden (PICU) potilaat ovat yksi tärkeimmistä verensiirron saajien ryhmistä. Verensiirrot altistavat vastaanottajat tarttuville ja ei-tarttuville vakaville vaaroille. Huolimatta lisääntyneestä määrästä punasolujen (RBC) verensiirtokynnystä satunnaistettuja kontrolloituja tutkimuksia (RCT) on tähän mennessä vain yksi suuri RCT, Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU) -tutkimus (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) kertoo PICU:n käytännöistä. Tämä pediatristen tietojen puute toisti äskettäin National Heart, Lung and Blood Institutesin huipputason symposiumin. Vaikka TRIPICU on sisäisesti vahva, sen yleistettävyys on kyseenalaistettu, koska lähes 90 % kriittisesti sairaista lapsista, joiden hemoglobiini (Hb) taso oli ≤ 95 g/l, ei ollut mukana useista ennalta määrätyistä syistä, kuten sairauden vaikeusaste, kliininen epävakaus. ja epävarma lääkärin sisäänosto, mikä uhkaa tämän kriittisen tiedon laajempaa soveltamista käytännössä. Viimeaikaiset tiedot ja todisteet, jotka on koottu yhteen systemaattisissa katsauksissa, tukevat tarvetta tutkia Hb-kynnyksen ≤ 70 g/l etuja ja turvallisuutta lähes kaikille kriittisesti sairaille lapsille, ei vain niille, jotka olisivat ilmoittautuneet TRIPICU-ohjelmaan.

Ehdotamme kansainvälistä pilottitutkimusta, jonka avulla suunnitellaan laajaa pragmaattista non-inferiority RCT:tä (nimeltään OpTTICCA), jonka tarkoituksena on saada yleistettäviä verensiirto-ohjeita lääkäreille.

Pilotti-RCT:n tavoitteet. Erityisiä tavoitteita ovat:

1. Selvitä, onko mahdollista ottaa mukaan ≥ 80 % kelvollisista potilaista.
2. Dokumentoi, että tutkimuksen interventio noudattaa ≥ 80 % (rajoittava verensiirtokäytäntö).
3. Arvioi täyden RCT:n (uusi ja progressiivinen usean elimen toimintahäiriön oireyhtymä, joka sisältää kuolleisuuden) ensisijaisen tulosmitan ilmaantuvuus.
4. Selvitetään, onko mahdollista käyttää rutiininomaisesti kerättyä kliinistä tietoa sähköisestä lääketieteellisen tiedon seurantajärjestelmästä (eMDMS) kustannustehokkuuden parantamiseksi.

Pilotti-RCT:ssä rekisteröimme 120 potilasta (20-40/paikka) PICU:lle, joka on varustettu elektronisella lääketieteellisen tiedon seurantajärjestelmällä (eMDMS). Tämä kokeilu perustuu onnistuneisiin aikaisempiin RCT-tutkimuksiin, jotka sisälsivät kansainvälistä yhteistyötä ja rahoitusta (Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) ja Age of Blood in Children in PICU (ABC-PICU-tutkimus: Tucci et al. Kokeilut 2018). Pilotti-RCT:tä pidetään täyden OpTTICCA RCT:n etujoukkovaiheena, jos merkittäviä suunnittelumuutoksia ei tarvita.

Odotetut tulokset. Tämä pilotti-RCT keskittyy toteutettavuusparametreihin. Siinä selvitetään, voimmeko 1) rekrytoida paljon laajemman soveltuvan potilasryhmän, 2) arvioida protokollan noudattamista, 3) arvioida ensisijaista tulosmittausta ja 4) abstraktia useimpia tietoja sähköisesti. Lopullinen tutkimus antaa verensiirtoa koskevia ohjeita monille tärkeille alaryhmille, joista tällä hetkellä puuttuu todisteita, mukaan lukien lapset, jotka on otettu hoitoon luuytimen vajaatoiminnan, päävamman, joidenkin sydänsairauksien ja sepsiksen vuoksi.