Pilotprojekt zur Optimierung der Transfusionsschwellen bei kritisch kranken Kindern mit Anämie (P-OpTTICCA)

Patienten auf pädiatrischen Intensivstationen (PICU) gehören zu den Hauptgruppen der Transfusionsempfänger. Bluttransfusionen setzen den Empfänger infektiösen und nichtinfektiösen Gefahren aus. Trotz einer zunehmenden Anzahl randomisierter kontrollierter Studien (RCT) mit Schwellenwert für die Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) gibt es bisher nur eine große RCT, die Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU)-Studie (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) informiert über die Praxis auf der Intensivstation. Dieser Mangel an pädiatrischen Daten wurde kürzlich auf einem hochmodernen Symposium des National Heart, Lung and Blood Institutes erneut hervorgehoben. Obwohl TRIPICU intern robust ist, wurde die Generalisierbarkeit in Frage gestellt, da fast 90 % der schwerkranken Kinder mit einem Hämoglobinspiegel (Hb) ≤ 95 g/l aus einer Reihe vorab festgelegter Gründe, darunter Schwere der Erkrankung und klinische Instabilität, nicht eingeschrieben wurden und die unsichere Zustimmung der Ärzte, wodurch eine breitere Anwendung dieses wichtigen Wissens in der Praxis gefährdet wird. In systematischen Übersichten zusammengefasste aktuelle Daten und Beweise belegen die Notwendigkeit, den Nutzen und die Sicherheit eines Hb-Schwellenwerts ≤ 70 g/l für fast alle kritisch kranken Kinder zu untersuchen, nicht nur für diejenigen, die in TRIPICU aufgenommen worden wären.

Wir schlagen eine internationale Pilotstudie vor, die das Design eines großen pragmatischen Nicht-Minderwertigkeits-RCT (genannt OpTTICCA) beeinflussen wird, um verallgemeinerbare Transfusionsleitlinien für Ärzte abzuleiten.

Ziele des Pilot-RCT. Konkrete Ziele sind:

1. Stellen Sie fest, ob die Aufnahme von ≥80 % der in Frage kommenden Patienten machbar ist.
2. Dokumentieren Sie die Einhaltung der Studienintervention ≥80 % (restriktive Transfusionsrichtlinie).
3. Bewerten Sie die Inzidenzrate des primären Ergebnismaßes des vollständigen RCT (neues und progressives Multiorgan-Dysfunktionssyndrom, einschließlich Mortalität).
4. Stellen Sie die Machbarkeit der Nutzung routinemäßig erfasster klinischer Informationen aus dem elektronischen Überwachungssystem für medizinische Daten (eMDMS) fest, um die Kosteneffizienz zu verbessern.

Im Pilot-RCT werden wir 120 Patienten (20 bis 40 pro Standort) auf Intensivstationen aufnehmen, die mit einem elektronischen System zur Überwachung medizinischer Daten (eMDMS) ausgestattet sind. Diese Studie baut auf erfolgreichen früheren RCTs auf, die internationale Zusammenarbeit und Finanzierung beinhalteten (Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) und Age of Blood in Children in PICU (ABC-PICU-Studie: Tucci et al. Prüfungen 2018). Das Pilot-RCT wird als Avantgarde-Phase des vollständigen OpTTICCA RCT betrachtet, wenn keine wesentlichen Designänderungen erforderlich sind.

Erwartete Ergebnisse. Dieses Pilot-RCT wird sich auf Machbarkeitsparameter konzentrieren. Es wird untersucht, ob wir 1) eine viel breitere geeignete Patientengruppe rekrutieren, 2) die Einhaltung des Protokolls bewerten, 3) das primäre Ergebnismaß bewerten und 4) die meisten Daten elektronisch abstrahieren können. Eine endgültige Studie wird Transfusionsleitlinien für viele wichtige Untergruppen liefern, für die derzeit keine Beweise vorliegen, einschließlich Kindern, die mit Knochenmarkversagen, Kopfverletzungen, einigen Herzerkrankungen und Sepsis aufgenommen wurden.