Pilotażowa optymalizacja progów transfuzji u krytycznie chorych dzieci z niedokrwistością (P-OpTTICCA)

Pacjenci oddziałów intensywnej terapii pediatrycznej (POIOM) należą do głównych grup transfuzjologów. Transfuzje krwi narażają biorców na poważne zagrożenia zakaźne i niezakaźne. Pomimo rosnącej liczby badań z randomizacją (RCT) progów transfuzji czerwonych krwinek (RBC), do tej pory tylko jedno duże RCT, badanie Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU) (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) informuje praktykę w OIOM-ie. Ten brak danych pediatrycznych został powtórzony podczas niedawnego sympozjum National Heart, Lung and Blood Institutes dotyczącego stanu techniki. Pomimo solidności wewnętrznej, możliwość uogólnienia badania TRIPICU została zakwestionowana, biorąc pod uwagę fakt, że prawie 90% krytycznie chorych dzieci ze stężeniem hemoglobiny (Hb) ≤ 95 g/l nie zostało włączonych do badania z szeregu wcześniej określonych powodów, w tym ciężkości choroby, niestabilności klinicznej i niepewne poparcie lekarzy, co zagraża szerszemu zastosowaniu tej krytycznej wiedzy w praktyce. Najnowsze dane i dowody podsumowane w systematycznych przeglądach potwierdzają potrzebę zbadania korzyści i bezpieczeństwa progu Hb ≤ 70 g/l dla prawie wszystkich krytycznie chorych dzieci, nie tylko tych, które zostałyby włączone do TRIPICU.

Proponujemy międzynarodowe badanie pilotażowe, które dostarczy informacji do zaprojektowania dużego pragmatycznego RCT o równoważności (określanego jako OpTTICCA), stworzonego w celu uzyskania uogólnionych wskazówek dotyczących transfuzji dla lekarzy.

Cele pilotażowego RCT. Cele szczegółowe to:

1. Ustal wykonalność włączenia ≥80% kwalifikujących się pacjentów.
2. Udokumentuj zgodność z interwencją w badaniu ≥80% (restrykcyjna polityka dotycząca transfuzji).
3. Oceń częstość występowania pierwotnej miary wyniku pełnego RCT (nowy i postępujący zespół dysfunkcji wielonarządowej, który obejmuje śmiertelność).
4. Ustal wykonalność wykorzystania rutynowo gromadzonych informacji klinicznych z elektronicznego systemu monitorowania danych medycznych (eMDMS) w celu zwiększenia efektywności kosztowej.

W pilotażowym RCT zapiszemy 120 pacjentów (od 20 do 40/ośrodek) na OIOM wyposażonych w elektroniczny system monitorowania danych medycznych (eMDMS). Ta próba opiera się na udanych wcześniejszych RCT, które obejmowały międzynarodową współpracę i finansowanie (Kanada, Wielka Brytania, Francja): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) oraz wiek krwi u dzieci na OIT (badanie ABC-PICU: Tucci i in. Próby 2018). Pilotażowy RCT zostanie uznany za awangardową fazę pełnego RCT OpTTICCA, jeśli nie będą wymagane żadne istotne zmiany projektowe.

Oczekiwane rezultaty. Ten pilotażowy RCT skupi się na parametrach wykonalności. Zbadane zostanie, czy możemy 1) rekrutować znacznie szerszą kwalifikującą się grupę pacjentów, 2) oceniać przestrzeganie protokołu, 3) oceniać główny wskaźnik wyniku oraz 4) pobierać elektronicznie większość danych. Ostateczne badanie dostarczy wskazówek dotyczących transfuzji dla wielu ważnych podgrup, w przypadku których obecnie brakuje dowodów, w tym dzieci przyjętych z niewydolnością szpiku kostnego, urazem głowy, niektórymi zaburzeniami serca i posocznicą.