Proyecto piloto que optimiza los umbrales de transfusión en niños en estado crítico con anemia (P-OpTTICCA)

Los pacientes en unidades de cuidados intensivos pediátricos (UCIP) se encuentran entre los principales grupos de receptores de transfusiones. Las transfusiones de sangre exponen a los receptores a peligros graves infecciosos y no infecciosos. A pesar de un número creciente de ensayos controlados aleatorios (ECA) de umbral de transfusión de glóbulos rojos (RBC) hasta la fecha, solo un ECA grande, el estudio Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU) (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) informa la práctica en la UCIP. Esta escasez de datos pediátricos fue reiterada por un reciente simposio de vanguardia de los Institutos Nacionales del Corazón, los Pulmones y la Sangre. A pesar de ser internamente sólido, se ha cuestionado la generalización de TRIPICU dado que casi el 90 % de los niños gravemente enfermos con un nivel de hemoglobina (Hb) ≤ 95 g/l no se inscribieron por una variedad de razones preespecificadas que incluyen la gravedad de la enfermedad, la inestabilidad clínica y la aceptación incierta de los médicos, lo que amenaza la aplicación más amplia de este conocimiento crítico en la práctica. Los datos recientes y la evidencia resumida en revisiones sistemáticas respaldan la necesidad de explorar los beneficios y la seguridad del umbral de Hb ≤ 70 g/L para casi todos los niños en estado crítico, no solo para aquellos que se hubieran inscrito en TRIPICU.

Proponemos un estudio piloto internacional que informará el diseño de un gran ECA pragmático de no inferioridad (denominado OpTTICCA) concebido para derivar una guía de transfusión generalizable para los médicos.

Objetivos del piloto-RCT. Los objetivos específicos son:

1. Establecer la viabilidad de inscribir ≥80% de los pacientes elegibles.
2. Documentar adherencia a la intervención del estudio ≥80% (política de transfusión restrictiva).
3. Evaluar la tasa de incidencia de la medida de resultado primaria del ECA completo (síndrome de disfunción orgánica múltiple nuevo y progresivo, que incluye la mortalidad).
4. Establecer la viabilidad de utilizar la información clínica recopilada de forma rutinaria del sistema electrónico de monitoreo de datos médicos (eMDMS) para mejorar la rentabilidad.

En el ECA piloto, inscribiremos a 120 pacientes (20 a 40/sitio) en UCIP equipadas con un sistema electrónico de monitoreo de datos médicos (eMDMS). Este ensayo se basa en ECA anteriores exitosos que involucraron colaboración y financiamiento internacional (Canadá, Reino Unido, Francia): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) y Age of Blood in Children in PICU (estudio ABC-PICU: Tucci et al. Ensayos 2018). El RCT piloto se considerará como la fase de vanguardia del RCT OpTTICCA completo si no se requieren cambios de diseño importantes.

Resultados previstos. Este ECA piloto se centrará en los parámetros de viabilidad. Explorará si podemos 1) reclutar un grupo de pacientes elegibles mucho más amplio, 2) evaluar el cumplimiento del protocolo, 3) evaluar la medida de resultado primaria y 4) resumir la mayoría de los datos electrónicamente. Un ensayo definitivo proporcionará una guía de transfusión para muchos subgrupos importantes en los que actualmente se carece de evidencia, incluidos los niños ingresados ​​con insuficiencia de la médula ósea, lesión en la cabeza, algunos trastornos cardíacos y sepsis.