Pilot Optimalisatie van transfusiedrempels bij ernstig zieke kinderen met bloedarmoede (P-OpTTICCA)

Patiënten op pediatrische intensive care-afdelingen (PICU) behoren tot de belangrijkste groepen ontvangers van transfusies. Bloedtransfusies stellen ontvangers bloot aan infectieuze en niet-infectieuze ernstige gevaren. Ondanks een toenemend aantal gerandomiseerde gecontroleerde trials (RCT) voor transfusiedrempels van rode bloedcellen tot op heden, is slechts één grote RCT, de Transfusion Requirement In PICU (TRIPICU) studie (Lacroix. N Engl J Med 2007;356:1609-19) informeert de praktijk op de PICU. Dit gebrek aan pediatrische gegevens werd herhaald door een recent National Heart, Lung and Blood Institutes state of the art symposium. Ondanks dat het intern robuust is, is de generaliseerbaarheid van TRIPICU in twijfel getrokken, aangezien bijna 90% van de ernstig zieke kinderen met een hemoglobine (Hb)-niveau ≤ 95 g/L niet waren ingeschreven om een ​​aantal vooraf gespecificeerde redenen, waaronder de ernst van de ziekte, klinische instabiliteit en onzekere buy-in van artsen, waardoor een bredere toepassing van deze kritische kennis in de praktijk wordt bedreigd. Recente gegevens en bewijzen, samengevat in systematische reviews, ondersteunen de noodzaak om de voordelen en veiligheid van een Hb-drempel ≤ 70 g/L te onderzoeken voor bijna alle ernstig zieke kinderen, niet alleen degenen die zouden zijn ingeschreven in TRIPICU.

We stellen een internationale pilootstudie voor die het ontwerp zal vormen van een grote pragmatische non-inferioriteit RCT (OpTTICCA genoemd), ontworpen om generaliseerbare transfusierichtlijnen voor artsen af ​​te leiden.

Doelstellingen van de pilot-RCT. Specifieke doelen zijn:

1. Stel vast of het haalbaar is om ≥80% van de in aanmerking komende patiënten in te schrijven.
2. Documenteer naleving studieinterventie ≥80% (restrictief transfusiebeleid).
3. Beoordeel de incidentie van de primaire uitkomstmaat van de volledige RCT (nieuw en progressief meervoudig orgaandisfunctiesyndroom, inclusief mortaliteit).
4. Stel de haalbaarheid vast van het gebruik van routinematig verzamelde klinische informatie van het elektronische monitoringsysteem voor medische gegevens (eMDMS) om de kostenefficiëntie te verbeteren.

In de pilot-RCT zullen we 120 patiënten (20 tot 40/site) inschrijven op PICU's die zijn uitgerust met een elektronisch monitoringsysteem voor medische gegevens (eMDMS). Deze proef bouwt voort op succesvolle eerdere RCT's waarbij internationale samenwerking en financiering betrokken waren (Canada, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk): TRIPICU, Age of Blood Evaluation (ABLE) (Lacroix. N Engl J Med 2015) en Age of Blood in Children in PICU (ABC-PICU studie: Tucci et al. Proeven 2018). De pilot-RCT wordt beschouwd als de voorhoedefase van de volledige OpTTICCA RCT als er geen belangrijke ontwerpwijzigingen nodig zijn.

Verwachte resultaten. Deze pilot-RCT zal zich richten op haalbaarheidsparameters. Er wordt onderzocht of we 1) een veel bredere geschikte patiëntengroep kunnen rekruteren, 2) de naleving van het protocol kunnen beoordelen, 3) de primaire uitkomstmaat kunnen beoordelen en 4) de meeste gegevens elektronisch kunnen abstraheren. Een definitief onderzoek zal transfusiebegeleiding bieden voor veel belangrijke subgroepen waarvoor momenteel geen bewijs is, waaronder kinderen die zijn opgenomen met beenmergfalen, hoofdletsel, sommige hartaandoeningen en sepsis.