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一项评估 Safinamide 作为附加疗法在接受稳定剂量左旋多巴治疗的运动波动的特发性中国帕金森病 (PD) 患者中的疗效和安全性的研究

2024年3月14日 更新者：Zambon SpA

一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 Safinamide 作为附加疗法在接受稳定剂量左旋多巴治疗的特发性中国帕金森病 (PD) 患者中的疗效和安全性

这是一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 100 mg safinamide 每天口服一次 (OD) 对中国帕金森病 (PD) 患者的影响，这些患者在稳定状态下经历运动波动左旋多巴 (L-dopa) 剂量（单独或与其他抗帕金森药物联合使用）。 符合条件的患者需要满足英国 PD 协会脑库临床诊断标准。 该研究涉及安慰剂组。 安慰剂将添加到标准稳定治疗中作为沙芬酰胺组的对照，因此服用安慰剂的患者将从其他正在进行的抗 PD 药物治疗中获益。 总共 306 名患者将被随机分配到该研究中（safinamide 组 153 名，安慰剂组 153 名）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

307

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Daqing、中国
        • Daqing Oilfield General Hospital 大庆油田总医院
      • Fuzhou、中国
        • Fujian Medical University Union Hospital 福建医科大学附属协和医院
      • Jinan、中国
        • Qilu Hospital of Shandong University 山东大学齐鲁医院
      • Nanjing、中国
        • Nanjing Drum Tower Hospital 南京鼓楼医院
      • Suzhou、中国
        • The second affiliated hospital of Soochow University 苏州大学附属第二医院
    • No 3, Qing Chun East Road
      • Hangzhou、No 3, Qing Chun East Road、中国
        • Sir Run Run Shaw Hospital, Zhejiang University 浙江大学医学院附属邵逸夫医院
    • No 639, Zhizaoju Road
      • Shanghai、No 639, Zhizaoju Road、中国
        • Shanghai Ninth People's Hospital 上海交通大学医学院附属第九人民医院
    • No. 130, Jie Yuan Rd., Hong Qiao District
      • Tianjin、No. 130, Jie Yuan Rd., Hong Qiao District、中国
        • Tianjin Union Medicine Center 天津市人民医院
    • No. 138, Tong Zi Po Road, He XI Yue Lu District
      • Changsha、No. 138, Tong Zi Po Road, He XI Yue Lu District、中国
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University 中南大学湘雅三医院
    • No. 238, Jie Fang Road
      • Wuhan、No. 238, Jie Fang Road、中国
        • Renmin Hospital of Wuhan University 武汉大学人民医院
    • No. 32 XI Er Duan, First Ring Road, Qing Yang District
      • Chengdu、No. 32 XI Er Duan, First Ring Road, Qing Yang District、中国
        • Sichuan Provincial People's Hospital 四川省医学科学院·四川省人民医院
    • No. 37, Guoxue Alley
      • Chengdu、No. 37, Guoxue Alley、中国
        • West China Hospital, Sichuan University 四川大学华西医院
    • No. 6, Tiantan XI Li, Chongwen District
      • Beijing、No. 6, Tiantan XI Li, Chongwen District、中国
        • Beijing Friendship Hospital 首都医科大学附属北京友谊医院
      • Beijing、No. 6, Tiantan XI Li, Chongwen District、中国
        • Beijing Tiantan Hospital Affiliated to Capital Medical University 首都医科大学附属北京天坛医院
    • No. 71, Xin Min Street
      • Changchun、No. 71, Xin Min Street、中国
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
    • No. 85, Jie Fang South Road
      • Taiyuan、No. 85, Jie Fang South Road、中国
        • The First Hospital of Shanxi Medical University 山西医科大学第一医院
    • No. 88, Jie Fang Rd.
      • Hangzhou、No. 88, Jie Fang Rd.、中国
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University 浙江大学医学院附属第二医院
    • No.1 Minde Road Of Nanchang
      • Nanchang、No.1 Minde Road Of Nanchang、中国
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University 南昌大学第二附属医院
    • No.1 Panfu Rd.
      • Guangzhou、No.1 Panfu Rd.、中国
        • Guangzhou First People's Hospital 广州市第一人民医院
    • No.100 Haining Road
      • Shanghai、No.100 Haining Road、中国
        • Shanghai General Hospital 上海市第一人民医院
    • No.107, Yanjiang West Road
      • Guangzhou、No.107, Yanjiang West Road、中国
        • Sun Yat-sen Memorial Hospital 中山大学孙逸仙纪念医院
    • No.1095 Jiefang Avenue
      • Wuhan、No.1095 Jiefang Avenue、中国
        • Tongji Hospital of Tongji University 同济大学附属同济医院
    • No.139.Zi Qiang Rd
      • Shijiazhuang、No.139.Zi Qiang Rd、中国
        • The Third Hospital of Hebei Medical University 河北医科大学第三医院
    • No.165 Xincheng Rd, Wanzhou District
      • Chongqing、No.165 Xincheng Rd, Wanzhou District、中国
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital 重庆三峡中心医院
    • No.197 Ruijin Er Road
      • Shanghai、No.197 Ruijin Er Road、中国
        • Shanghai Ruijin Hospital 上海交通大学医学院附属瑞金医院
    • No.41 Linyin Road
      • Baotou、No.41 Linyin Road、中国
        • The First Affiliated Hospital of Baotou Medical University 内蒙古科技大学包头医学院第一附属医院
    • No.61, Huancheng Road, Donghe District
      • Baotou、No.61, Huancheng Road, Donghe District、中国
        • Baotou City Central Hospital 包头市中心医院
    • No.99, Huaihai West Road, Xuzhou, Jiangsu
      • Xuzhou、No.99, Huaihai West Road, Xuzhou, Jiangsu、中国
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University 徐州医科大学附属医院
    • No28. Guiyi Street
      • Guiyang、No28. Guiyi Street、中国
        • The Affiliated Hospital Of Guiyang Medical College 贵州医科大学附属医院
    • Number 151, Yanjiang Road
      • Guangzhou、Number 151, Yanjiang Road、中国
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University 广州医科大学附属第一医院
    • Shangcai Burg, Ouhai District
      • Wenzhou、Shangcai Burg, Ouhai District、中国
        • Wenzhou Medical College-The First Affiliated Hospital 温州医科大学附属第一医院

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥18岁的男性或女性患者。
  2. 中国民族。
  3. 能够理解并愿意提供书面知情同意书。
  4. 能够在看护者的帮助下保持准确完整的 24 小时日记。
  5. 使用英国帕金森氏病协会脑库标准诊断特发性帕金森氏病 (IPD) 持续时间超过 3 年。
  6. 对左旋多巴有反应并接受每日稳定剂量的口服左旋多巴治疗，有或没有苄丝肼/卡比多巴，有或没有添加儿茶酚-O-甲基转移酶 (COMT) 抑制剂，并且可能正在接受稳定剂量的多巴胺激动剂的伴随治疗、抗胆碱能药和/或金刚烷胺至少 4 周之前筛选访问。
  7. 在“ON”阶段，Hoehn 和 Yahr 的得分在 1-4 之间。
  8. 根据历史数据，在白天经历至少 1.5 小时/天的“关闭”时间（不包括早晨运动不能）的运动波动。

  9. 如果是女性，绝经后至少一年或接受过子宫切除术，或者如果有生育能力，则妊娠试验必须呈阴性，在研究期间不得哺乳或怀孕，并且必须采取适当的避孕措施随机分组前 1 个月和最后一次研究药物给药后最多 1 个月。 充分的避孕措施定义为：

    1. 激素口服、植入、透皮或注射避孕药或非激素宫内节育器或含杀精子剂的女用避孕套或含杀精子剂的避孕海绵或含杀精子剂的隔膜或含杀精子剂的宫颈帽至少在筛查访视前 2 个月；
    2. 同意使用含杀精子剂的男用避孕套的男性性伴侣或不育的性伴侣。 对于所有有生育能力的女性，筛选时的尿妊娠试验结果必须为阴性。

对于所有有生育能力的女性，筛选时的尿妊娠试验结果必须为阴性。

排除标准：

  1. IPD 以外的任何形式的帕金森症。
  2. 慢性偏头痛（每月 >15 天）或癌症疼痛的诊断。
  3. 左旋多巴输液。
  4. Hoehn 和 Yahr 在“ON”阶段的第 5 阶段。
  5. 如果是女性，怀孕或哺乳。
  6. PD 的神经外科干预或立体定向脑外科手术。
  7. 严重的峰值剂量或双相运动障碍，不可预测或广泛摆动的波动。
  8. 严重抑郁症或其他临床上显着的精神病史，这会损害提供知情同意书或参与研究的能力。
  9. 筛查访问前 12 个月内滥用药物和/或酒精。
  10. 痴呆或严重认知功能障碍的病史。
  11. 在筛选前 30 天内或 5 个半衰期（以最长者为准）或研究期间使用任何研究药物或设备。
  12. 对研究药物 (IMP) 或其赋形剂、抗惊厥药或抗帕金森药物过敏/敏感或禁忌症。
  13. 研究者认为不适合参与研究或在研究期间对患者构成风险的任何具有临床意义的情况（包括实验室值）。
  14. 使用 Child-Pugh 分类评分的中度或重度肝功能衰竭，或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。
  15. 在筛选访视前 4 周内使用单胺氧化酶抑制剂 (MAOI)、哌替啶、阿片类药物、阿片类药物、氟西汀、氟伏沙明进行治疗。 在整个研究过程中以及最后一次研究药物给药后 2 周内不允许使用这些药物。
  16. 眼科病史，包括以下任何一种情况：白化病、葡萄膜炎、色素性视网膜炎、视网膜变性、活动性视网膜病变、严重进行性糖尿病性视网膜病变、遗传性视网膜病变或遗传性视网膜疾病家族史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：沙非酰胺
患者将以 50 mg 每天一次 (OD) 的初始剂量口服接受薄膜包衣的 Safinamide 片剂，然后将在第 3 次/第 2 周就诊后的第二天（最好在第 15 天）增加至最终剂量 100 mg OD。 治疗将每天持续共计 16 周。
药品：沙非酰胺
在基线（第 1 天），符合条件的患者将被随机化接受沙非酰胺（最初的 50 mg 在第 3 次就诊后的第二天/第 2 周滴定至 100 mg，最好在第 15 天）。 除了早晨剂量的左旋多巴和其他（如果有的话）PD 药物外，将在早上早餐时间服用研究药物 (IMP)。
安慰剂比较：安慰剂
患者将以 50 mg 每天一次 (OD) 的初始剂量口服匹配的安慰剂，然后在第 3 次访问/第 2 周后的第二天（最好在第 15 天）增加至最终剂量 100 mg OD。 治疗将每天持续共计 16 周。
其他：安慰剂
在基线（第 1 天），符合条件的患者将随机接受匹配的安慰剂，口服 OD。 安慰剂将被添加到标准稳定治疗中作为沙芬酰胺组的对照，因此接受安慰剂的患者将受益于其他正在进行的抗 PD 药物治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 16 周的平均每日总“关闭”时间的变化
大体时间：基线和第 16 周

通过 24 小时患者日记卡评估每日平均总“关闭”时间，沙芬酰胺 100 毫克/天与安慰剂相比，作为附加治疗给予稳定剂量左旋多巴的运动波动的 PD 患者。 患者通过为每 30 分钟的时间段选择以下五个选项之一来完成每日日记：

  • “OFF”（僵硬、活动能力显着下降或不动）。
  • “ON”，无运动障碍（良好或几乎正常的活动能力，无运动障碍）。
  • “ON”伴有非麻烦的运动障碍（有运动障碍，但不会干扰功能/引起有意义的不适）。
  • “ON”伴有麻烦的运动障碍（运动障碍会干扰功能/引起有意义的不适。 值得注意的是，这些运动障碍运动不同于有节奏的“震颤”（帕金森病本身的症状）。
  • 睡着了（睡眠时间）。
基线和第 16 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过 11 点数字评定量表 (NRS) 评估，疼痛严重程度从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
疼痛严重程度通过 11 点数字评定量表 (NRS) 进行评估。 NRS 是视觉模拟量表 (VAS) 的分段数字版本，其中患者选择最能反映其疼痛强度的整数，范围从“0”（“无痛”）到“10”（ “最严重的疼痛”）。
基线和第 16 周
从基线到第 16 周的平均每日总“开启”时间的变化
大体时间：基线和第 16 周

通过 24 小时患者日记卡评估的平均每日总“开启”时间。 患者通过为每 30 分钟的时间段选择以下五个选项之一来完成每日日记：

  • “OFF”（僵硬、活动能力显着下降或不动）。
  • “ON”，无运动障碍（良好或几乎正常的活动能力，无运动障碍）。
  • “ON”伴有非麻烦的运动障碍（有运动障碍，但不会干扰功能/引起有意义的不适）。
  • “ON”伴有麻烦的运动障碍（运动障碍会干扰功能/引起有意义的不适。 值得注意的是，这些运动障碍运动不同于有节奏的“震颤”（帕金森病本身的症状）。
  • 睡着了（睡眠时间）。
基线和第 16 周
从基线到第 16 周平均每日“开启”时间的变化，没有/没有麻烦的运动障碍
大体时间：基线和第 16 周

通过 24 小时患者日记卡评估，无/无麻烦的运动障碍的平均每日“ON”时间。 患者通过为每 30 分钟的时间段选择以下五个选项之一来完成每日日记：

  • “OFF”（僵硬、活动能力显着下降或不动）。
  • “ON”，无运动障碍（良好或几乎正常的活动能力，无运动障碍）。
  • “ON”伴有非麻烦的运动障碍（有运动障碍，但不会干扰功能/引起有意义的不适）。
  • “ON”伴有麻烦的运动障碍（运动障碍会干扰功能/引起有意义的不适。 值得注意的是，这些运动障碍运动不同于有节奏的“震颤”（帕金森病本身的症状）。
  • 睡着了（睡眠时间）。
基线和第 16 周
“ON”阶段统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 总分从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
UPDRS 包括评估治疗任何并发症的 3 个部分： 第一部分：心理状态或认知、行为和情绪的评估。 第二部分：日常生活活动评估。 第三部分：运动功能评估。 第四部分：治疗并发症的评估。 由研究者执行 UPDRS，根据患者的反应以及观察和体格检查为量表中的每个项目分配分数。 第 I-III 部分总共包含 44 个项目，每个项目按 5 分制评分。 第四部分包含 11 个问题，范围从 0 到 23。 因此，最终总分的范围可能是从 0（无残疾）到 199（完全残疾）。 UPDRS 是临床研究中最常用的量表，用于追踪 PD 的纵向病程。 第一部分心理或认知、行为和情绪的评估包含4个项目，每个项目按5分制评分，评分范围为0至16。
基线和第 16 周
“ON”阶段 UPDRS 第 II 部分日常生活活动 (ADL) 评分从基线更改为第 16 周
大体时间：基线和第 16 周

UPDRS=统一帕金森病评定量表；是临床研究中最常用的追踪 PD 纵向病程的量表。

它分为 4 个部分，每个部分都有多个项目。 每项得分为0-1或0-4（大多数），其中0表示没有症状，最高分表示症状最严重。

UPDRS 第 I 部分：4 项，得分 0-16（总分）； UPDRS 第二部分：13 项，得分 0-52（总分）； UPDRS 第三部分：14 项，得分 0-108（总分） UPDRS 第四部分：分为 3 个部分。 A部分=运动障碍，4项，得分0-13（总计）； B部分=临床波动，4项，得分0-7（总计）； C部分=其他并发症，3项，评分0-3（总计）。

UPDRS 的总分（所有 4 个部分的含义）为 0-199，其中 0 表示没有症状，199 表示症状最严重。
基线和第 16 周
“ON”阶段 UPDRS 第三部分（运动功能）评分从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周

UPDRS=统一帕金森病评定量表；是临床研究中最常用的追踪 PD 纵向病程的量表。

它分为 4 个部分，每个部分都有多个项目。 每项得分为0-1或0-4（大多数），其中0表示没有症状，最高分表示症状最严重。

UPDRS 第 I 部分：4 项，得分 0-16（总分）； UPDRS 第二部分：13 项，得分 0-52（总分）； UPDRS 第三部分：14 项，得分 0-108（总分） UPDRS 第四部分：分为 3 个部分。 A部分=运动障碍，4项，得分0-13（总计）； B部分=临床波动，4项，得分0-7（总计）； C部分=其他并发症，3项，评分0-3（总计）。

UPDRS 的总分（所有 4 个部分的含义）为 0-199，其中 0 表示没有症状，199 表示症状最严重。
基线和第 16 周
第 16 周评估的临床严重程度总体印象 (CGI-S) 评分
大体时间：第 16 周时
CGI-S 量表衡量特定时间点的全球疾病严重程度。 它采用 7 点李克特量表进行评级，范围从 1（正常，根本没有生病）到 7（极其严重）。 从基线开始，每次就诊时都会对 CGI-S 进行评估。
第 16 周时
第 16 周评估临床总体变化印象 (CGI-C)
大体时间：基线和第 16 周
CGI-C量表采用7分制衡量患者临床状态相对于基线的变化，范围从1（非常好转）到7（非常差），4分表示没有变化。 研究者在所有基线后访视中评估患者基线状况的变化。
基线和第 16 周
帕金森病问卷 39 项 (PDQ-39) 评分从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
PDQ-39 包含 39 个问题，衡量健康的八个维度：行动能力、日常生活活动、情绪健康、耻辱、社会支持、认知、沟通和身体疼痛。 维度分数按 0（根据衡量标准评估的健康状况良好）到 100（根据衡量标准评估的最差健康状况）进行编码。
基线和第 16 周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 的患者数量
大体时间：从基线到随访（治疗结束后 1 周 [最长 2 年]）
与安慰剂相比，沙芬酰胺在患有运动波动的中国 PD 患者中的安全性和耐受性评估。
从基线到随访（治疗结束后 1 周 [最长 2 年]）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zambon SpA

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年8月1日

初级完成 (实际的)

2021年8月20日

研究完成 (实际的)

2021年8月20日

研究注册日期

首次提交

2019年3月18日

首先提交符合 QC 标准的

2019年3月18日

首次发布 (实际的)

2019年3月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月14日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Z7219L05

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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