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比较 Macitentan 和他达拉非单一疗法与相应固定剂量联合疗法在肺动脉高压 (PAH) 受试者中的疗效和安全性的临床研究 (A DUE)

2025年12月4日 更新者：Actelion

前瞻性、多中心、双盲、随机、主动控制、三模拟、平行组、组序贯、适应性 3 期临床研究，以比较 Macitentan 和他达拉非单一疗法与相应固定剂量组合的疗效和安全性在患有肺动脉高压 (PAH) 的受试者中，随后是使用 Macitentan 和他达拉非固定剂量联合疗法的开放标签治疗期

十多年来，肺动脉高压 (PAH) 的联合治疗一直是积极研究的主题，其好处是针对已知参与该疾病发病机制的不同途径。 坚持规定的治疗对临床结果有影响。 减少药丸/药片的数量和频率对患者对治疗的依从性以及观察到的临床结果有重大影响。 简化治疗的一种方法是使用固定剂量组合 (FDC) 产品，这些产品将针对不同途径的多种治疗组合到一个片剂中。

本研究旨在证明 macitentan 和他达拉非的 FDC 比单独使用 10 mg macitentan 或单独使用 40 mg 他达拉非治疗更有效。 这项 3 期研究将评估 FDC（macitentan 10 mg 和他达拉非 40 mg）在 16 周时对作为单一疗法给予的这两种 PAH 批准疗法的疗效和安全性，以进一步确认 FDC 的附加值。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

PAH 的特征是肺动脉压 (PAP) 和肺血管阻力 (PVR) 的进行性增加，可能导致右心衰竭和死亡。 目前的 PAH 特异性治疗选择包括针对三种途径（内皮素、一氧化氮和前列环素途径）的治疗。 虽然联合治疗很常见，但结合两种或多种 PAH 特异性疗法的 FDC 药片或药片并不可用，因此需要参与者每天服用多种药片/药片。 FDC 对 PAH 参与者来说是一个有吸引力的选择，因为它通过将两种疗法（否则总共涉及三片药片：一片 macitentan 10 mg 片剂和两片他达拉非 20 mg 片剂）组合成一个片剂来简化治疗方案。 Macitentan 是一种具有口服活性的非肽类强效双重内皮素受体 A 和 B 拮抗剂。 他达拉非是 5 型磷酸二酯酶 (PDE-5) 的选择性抑制剂，该酶负责降解环磷酸鸟苷 (cGMP)。 该研究包括以下连续阶段：筛选期（持续长达 30 天）、双盲治疗期（包括滴定阶段 [前 2 周] 和维持阶段 [第 3 周至第 16 周]）、开放-标签治疗期、治疗结束 (EOT)、安全随访 (S-FU) 期和研究结束 (EOS)。 参与者的总学习时间最长为 30 个月。 将进行身体检查、生命体征、右心导管插入术、6 分钟步行试验等研究评估。 将在整个研究过程中评估安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

187

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Changsha、中国、410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South Hospital
      • Guangzhou、中国、510120
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Nanjing、中国
        • Jiangsu Province Hospital
      • Shanghai、中国、200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital
      • Shenyang、中国、110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
      • Tianjin、中国、300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Xi'an、中国、710061
        • The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
  • 俄罗斯
      • Barnaul、俄罗斯、656055
        • Altay Regional Cardiological Dispensary
      • Kemerovo、俄罗斯、650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow、俄罗斯、121552
        • National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
      • Moscva、俄罗斯、129090
        • GU Moscow Regional Research Clinical Institute n.a. M.F.Vla
      • Saint Petersburg、俄罗斯、197341
        • National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
      • Samara、俄罗斯、443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1309
        • National Heart Hospital
      • Sofia、保加利亚、1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T1Y 6J4
        • Alberta Health services
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Semmelweis Egyetem,Pulmonológiai Klinika
      • Pécs、匈牙利、7624
        • Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
      • Szeged、匈牙利、6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem
  • 南非
      • Durban、南非、4001
        • Abdullah, IA
      • Lenasia、南非、1820
        • Dr Kalla
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、813
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan、台湾、704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei、台湾、10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei、台湾、10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、112
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan District、台湾、333
        • Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
  • 土耳其（türkiye）
      • Adana、土耳其（türkiye）、01790
        • Cukurova University Medical Faculty
      • Ankara、土耳其（türkiye）、6100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara、土耳其（türkiye）、6500
        • Ankara University Medical Faculty
      • Bursa、土耳其（türkiye）、16310
        • Bursa Yuksek Ihtisas Training and Research Hospital
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34096
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34899
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34096
        • Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
      • Izmir、土耳其（türkiye）、35100
        • Ege University School of Medicine
      • Izmir、土耳其（türkiye）、35340
        • Dokuz Eylül University Hospital
      • Kartal Istanbul、土耳其（türkiye）、34865
        • Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
      • Konya、土耳其（türkiye）、42131
        • Konya Selcuk University Medical Faculty
      • Mersin、土耳其（türkiye）、33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • 墨西哥
      • Monterrey、墨西哥、64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • México、墨西哥、14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
  • 巴西
      • Belo Horizonte、巴西、30441-070
        • Instituto das Pequenas Missionárias de Maria Imaculada - Hospital Madre Teresa
      • Belo Horizonte、巴西、30130-100
        • Universidade Federal De Minas Gerais - Hospital das Clínicas
      • Botucatu、巴西、18618-686
        • Fundacao para o Desenvolvimento Medico Hospitalar (UNESP Botucatu)
      • Fortaleza、巴西、60840-285
        • Secretaria da Saude do Estado do Ceara - Hospital Doutor Carlos Alberto Studart Gomes
      • Goiânia、巴西、74605-020
        • Universidade Federal de Goias - Hospital das Clinicas da UFG
      • Porto Alegre、巴西、90035-007
        • Hospital das Clinicas de Porto Alegre
      • Porto Alegre、巴西、90035-074
        • Irmandade Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre、巴西、90610-000
        • Uniao Brasileira de Educacao e Assistencia Hospital Sao Lucas da PUCRS
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
      • São Paulo、巴西、04024-002
        • SPDM - Associacao Paulista para o Desenvolvimento da Medicina - Hospital Sao Paulo
  • 德国
      • Bonn、德国、53105
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Dresden、德国、01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Giessen、德国、35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Greifswald、德国、17475
        • Universitat Greifswald
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Heidelberg、德国、69126
        • Thoraxklinik am Universitatsklinikum Heidelberg
      • Papenburg、德国、26871
        • Kardiologische Praxis Papenburg
      • Regensburg、德国、93053
        • Universitaetsklinikum Regensburg
      • Würzburg、德国、97074
        • Klinikum Würzburg Mitte gGmbH Standort Missioklinik
  • 意大利
      • Bari、意大利、70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Brescia、意大利、25123
        • Cardiologia c/o Spedali Civili
      • Milan、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Monza、意大利、20090
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Nuoro、意大利、08100
        • Ospedale San Francesco
      • Pavia、意大利、27100
        • Irccs Policlinico San Matteo, Universita Degli Studi Di Pavi
      • Roma、意大利、00161
        • Policlinico Umberto I
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、128 08
        • General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
  • 日本
      • Bunkyō City、日本、113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Chiba、日本、260 8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukuoka、日本、812 8582
        • Kyushu University Hospital
      • Fukushima、日本、960 1295
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Gunma、日本、371-0034
        • Gunma University Hospital
      • Hiroshima、日本、737-8505
        • Kure Kyosai Hospital
      • Isehara、日本、259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Kagoshima、日本、890-8544
        • Kagoshima University Hospital
      • Kanazawa、日本、920 8641
        • Kanazawa University Hospital
      • Kobe、日本、650 0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto、日本、860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Kurume、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Kyoto、日本、602-8566
        • University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
      • Kyoto、日本、606 8507
        • Kyoto University Hospital
      • Matsumoto、日本、390 8621
        • Shinshu University Hospital
      • Mitaka、日本、181-8611
        • Kyorin University Hospital
      • Nagasaki、日本、852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Okayama、日本、701-1192
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
      • Okayama、日本、700 8558
        • Okayama University Hospital
      • Sapporo、日本、060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Sapporo、日本、060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Sendai、日本、980 8574
        • Tohoku University Hospital
      • Suita-Shi、日本、564-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo、日本、113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tsu、日本、514 8507
        • Mie University Hospital
      • Tsukuba、日本、305 8576
        • University of Tsukuba Hospital
  • 波兰
      • Bialystok、波兰、15 276
        • Klinika Kardiologii Z Oddzialem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego UM W Bialymstoku
      • Bydgoszcz、波兰、85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im dr Jana Biziela w Bydgoszczy, Klinika Kardiologii
      • Gdansk、波兰、80 214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Katowice、波兰、40 635
        • GCM SUM I Oddzial Kardiologii
      • Lodz、波兰、91 347
        • Oddzial Kardiologii Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im W Bieganskiego
      • Lublin、波兰、20-718
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynala Wyszynskiego SPZOZ, Oddzial Kardiologii
      • Otwock、波兰、05-400
        • ECZ Otwock Klinika Kardiologii Klinika Krazenia Plucnego Chorob Zakrzepowo Zatorowych i Kardiologii
      • Szczecin、波兰、70 111
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 2 PUM Klinika Kardiologii
      • Wroclaw、波兰、51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Oddzial Kardiologiczny
  • 澳大利亚
      • Adelaide、澳大利亚、5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Hobart、澳大利亚、7000
        • Pulmonary Arterial Hypertension Clinic
      • Milton、澳大利亚、4064
        • Core Research Group
  • 美国
    • California
      • Fullerton、California、美国、92835
        • Providence Medical Foundation
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • University of Southern California
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30309
        • Piedmont Healthcare
      • Marietta、Georgia、美国、30060
        • Wellstar Health System
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、美国、61614
        • OSF HealthCare Cardiovascular Institute
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202-1332
        • Norton Healthcare
    • Michigan
      • Lansing、Michigan、美国、48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55407
        • Minneapolis Heart Institute Foundation
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nevada
      • Reno、Nevada、美国、89509
        • VA Sierra Nevada Health Care System
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Greenville、North Carolina、美国、27835
        • Pitt County Memorial Hospital d/b/a Vidant Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、美国、58122
        • Sanford Health
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati
      • Youngstown、Ohio、美国、44503
        • St. Elizabeth Hospital Mercy Bon Secors
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、美国、97210
        • Legacy Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
        • Sanford Health
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Plano、Texas、美国、75093
        • Baylor Scott White - Plano
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • WVU Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin at Madison
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin Froedtert Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hosp Clinic de Barcelona
      • Barcelona、西班牙、8035
        • Hosp Univ Vall D Hebron
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hosp. Univ. Ramon Y Cajal
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hosp. Univ. La Paz
      • Madrid、西班牙、28040
        • Hosp Univ Fund Jimenez Diaz
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Hosp Clinico Univ de Salamanca
      • Santander、西班牙、39011
        • Hosp. Univ. Marques de Valdecilla
      • Toledo、西班牙、45004
        • Hosp. Virgen de La Salud
      • Valencia、西班牙、46014
        • Hosp. Gral. Univ. Valencia
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
      • Kuching、马来西亚、94300
        • Sarawak Heart Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署并注明日期的知情同意书 (ICF)
  • 在 WHO FC II 或 III 中确诊有症状的 PAH

  • 属于以下 WHO 第 1 组肺动脉高压亚组之一的症状性 PAH：

    • 特发性
    • 遗传
    • 药物或毒素诱导
    • 与结缔组织病、HIV 感染、门静脉高压症或先天性心脏病相关，并伴有简单的全身肺分流术，并在手术修复后 ≥ 1 年通过右心导管插入术 (RHC) 记录持续性肺动脉高压

  • 通过静息时的血液动力学评估（通过中央读数）确认 PAH 诊断，在随机分组前 5 周内进行评估：

    • 平均肺动脉压 (mPAP) ≥ 25 mmHg，并且
    • 肺动脉楔压 (PAWP) 或左心室舒张末压 (LVEDP) ≤ 15 mmHg，并且
    • 肺血管阻力 (PVR) ≥ 3 WU（即，≥ 240 dyn∙sec∙cm-5）
  • 特发性、遗传性和药物/毒素诱导的多环芳烃的血管反应性试验呈阴性。 （如果目前接受 PAH 治疗超过 3 个月并且在引入 PAH 治疗后至少 3 个月通过血流动力学评估确认 PAH 诊断，则在诊断时未进行血管反应性测试的参与者可能符合条件）。
  • 目前在基线 RHC 之前接受稳定剂量的 ERA 或 PDE-5i 单一疗法至少 3 个月，在研究方案中预先指定的剂量范围内或没有 PAH 特异性治疗史
  • 参与者能够在筛选时执行 6MWT，最小距离为 100 m，最大距离为 450 m

  • 具有生育潜力的女性必须：

    • 在筛选时血清妊娠试验阴性，在随机分组时尿妊娠试验阴性
    • 同意在研究期间和研究治疗停止后至少 30 天内每月进行一次尿妊娠试验
    • 同意在研究治疗停止后至少 30 天内遵循避孕方案

排除标准：

  • 在治疗开始前的 3 个月内使用可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂、L-精氨酸、任何形式的前列腺素或前列环素受体激动剂（包括口服、吸入或输注途径）进行治疗
  • 在治疗开始前 3 个月内接受过 ERA 和 PDE-5i 联合治疗或对 ERA 和 PDE-5i 联合治疗有不耐受史
  • 对任何研究治疗或其制剂的任何赋形剂过敏
  • 在治疗开始前的 1 个月内用强细胞色素 P450 3A4 (CYP3A4) 诱导剂治疗
  • 在治疗开始前的 1 个月内使用强 CYP3A4 抑制剂或中度 CYP3A4/CYP2C9 双重抑制剂治疗或联合使用中度 CYP3A4 和中度 CYP2C9 抑制剂
  • 多沙唑嗪治疗
  • 定期或间歇地使用任何形式的有机硝酸盐进行处理
  • 在 RHC 或治疗开始前 1 周内开始利尿剂治疗或改变剂量
  • 在治疗开始前的 3 个月内使用另一种研究药物进行治疗
  • 筛选时体重指数 (BMI) > 40 kg/m2

  • 在筛选时已知存在三种或更多以下射血分数保留的心力衰竭的危险因素：

    • 体重指数 > 30 公斤/平方米
    • 任何类型的糖尿病
    • 原发性高血压（即使控制良好）
    • 冠状动脉疾病，即稳定型心绞痛病史或已知冠状动脉狭窄超过 50% 或心肌梗塞病史或有或计划进行冠状动脉旁路移植术和/或冠状动脉支架置入术的病史
  • 在研究方案中指定的筛选之前的任何时间已知存在中度或重度阻塞性肺病
  • 在研究方案中指定的筛选之前的任何时间已知存在中度或重度限制性肺病
  • 有临床意义的主动脉瓣或二尖瓣疾病；心包收缩;限制性或充血性左侧心肌病；危及生命的心律失常；明显的左心室功能不全；或左心室流出道阻塞，根据研究者的意见
  • 研究者认为已知的永久性心房颤动
  • 已知或怀疑不受控制的甲状腺疾病（甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进症）
  • 有记录的肺静脉闭塞性疾病
  • 血红蛋白 < 100 克/升 (
  • 研究方案中指定的已知严重肝功能损害
  • 筛选时血清天冬氨酸转氨酶 (AST) 和/或丙氨酸转氨酶 (ALT) > 1.5 × 正常值上限 (ULN)
  • 研究方案中规定的筛选时严重肾功能损害
  • 筛选或随机分组时的全身性低血压和筛选时的全身性高血压，如研究方案中所述
  • 筛选前最后 26 周内发生过急性心肌梗塞或脑血管事件（例如中风）
  • 研究者认为已知的出血性疾病
  • 由于非动脉性前部缺血性视神经病变，单眼或双眼视力丧失
  • 遗传性退行性视网膜疾病，包括色素性视网膜炎
  • 阴茎异常勃起史、易患异常勃起的病症（例如镰状细胞性贫血、多发性骨髓瘤或白血病）或阴茎解剖变形（例如成角、海绵体纤维化或佩罗尼氏病）
  • 难以吞咽大药丸/药片，这会干扰遵守研究治疗方案的能力
  • 双盲治疗期间任何计划的手术干预（包括器官移植），除了轻微的干预
  • 治疗开始前12周内或计划在研究双盲期间开始的心肺康复运动训练计划
  • 怀孕，计划怀孕或哺乳期
  • 任何可能干扰治疗依从性、完全参与研究或研究者判断的结果解释的已知因素或疾病（例如，药物或酒精依赖等）
  • 已知伴随的危及生命的疾病，预期寿命小于（
  • 在筛选时右心导管插入术 (RHC) 前 3 个月内开始钙通道阻滞剂治疗或改变剂量

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：FDC 疗法 + 安慰剂 macitentan + 安慰剂他达拉非
接受 FDC macitentan/tadalafil（macitentan 10 mg 和他达拉非 40 mg）以及其他两种研究治疗的匹配安慰剂的受试者。
药品：FDC马西腾坦/他达拉非
含有 10 mg macitentan 和 40 mg 他达拉非的薄膜包衣片剂，每天口服一次。
其他名称：
  • ACT-064992D
药品：安慰剂马西替坦
匹配的安慰剂不含任何活性物质，但在外观上与相应的活性药物片剂相同，每天口服一次。
药品：安慰剂 他达拉非
匹配的安慰剂不含任何活性物质，但在外观上与相应的活性药物片剂相同，每天口服一次。
有源比较器：Macitentan 单一疗法 + 安慰剂他达拉非 + 安慰剂 FDC
接受 macitentan 10 mg 加匹配安慰剂的受试者用于其他两项研究治疗。
药品：安慰剂 他达拉非
匹配的安慰剂不含任何活性物质，但在外观上与相应的活性药物片剂相同，每天口服一次。
药品：马西替坦 10 毫克
含 10 mg macitentan 的薄膜包衣片剂，每天口服一次。
其他名称：
  • ACT-064992
药品：安慰剂
匹配的安慰剂不含任何活性物质，但在外观上与相应的活性药物片剂相同，每天口服一次。
有源比较器：他达拉非单一疗法 + 安慰剂 macitentan + 安慰剂 FDC
受试者接受他达拉非 40 毫克（2 x 20 毫克）以及其他两种研究治疗的匹配安慰剂。
药品：安慰剂马西替坦
匹配的安慰剂不含任何活性物质，但在外观上与相应的活性药物片剂相同，每天口服一次。
药品：安慰剂
匹配的安慰剂不含任何活性物质，但在外观上与相应的活性药物片剂相同，每天口服一次。
药品：他达拉非 40 毫克
含 40 毫克他达拉非的薄膜包衣片（2 x 20 毫克片剂），每天口服一次。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
肺血管阻力 (PVR) 的变化表示为双盲治疗结束 (EDBT) 的几何平均值与基线的比率
大体时间：基线，EDBT（最长 16 周）
报告了以 EDBT 几何平均值与基线之比表示的 PVR 变化。
基线，EDBT（最长 16 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线至EDBT的6分钟步行距离（6MWD）变化
大体时间：基线期，EDBT（第16周）
报告了从基线到EDBT时6MWD的变化。 6MWD通过6分钟步行测试（6MWT）进行测量。 该测试测量个体在坚硬平坦无障碍的表面上六分钟内能够行走的总距离。 测试目标是让个体在6分钟内尽可能行走更远的距离。
基线期，EDBT（第16周）
从基线到EDBT期间肺动脉高压症状与影响（PAH-SYMPACT）心肺症状领域评分的变化
大体时间：基线，EDBT（第16周）
报告了从基线到EDBT期间PAH-SYMPACT心肺症状领域评分的变化。 PAH-SYMPACT是一种肺动脉高压（PAH）特异性患者报告结局问卷，包含11个症状条目、11个影响条目和1个氧疗使用条目。 症状条目分为心肺和心血管两个领域，影响条目分为躯体和情绪/认知两个领域。 心肺症状包含6个条目：呼吸短促、疲劳、乏力、脚踝或腿部肿胀、腹部肿胀以及咳嗽。 各条目评分采用5级李克特量表报告，范围从0（毫无症状）到4（症状非常严重），分数越高表明症状严重程度越高。
基线，EDBT（第16周）
从基线到EDBT的心血管症状领域评分中肺动脉高压症状与影响（PAH-SYMPACT）的变化
大体时间：基线，EDBT（第16周）
报告了从基线到EDBT期间PAH-SYMPACT心血管症状领域评分的变化。 PAH-SYMPACT是一种肺动脉高压特异性患者报告结局问卷，包含11个症状条目、11个影响条目和1个关于氧气使用的条目。 症状条目分为心肺和心血管领域，影响条目分为身体和情感/认知领域。 心血管症状包含5个条目：心悸（心慌）、心跳加快、胸痛、胸闷和头晕。 各条目评分采用5级李克特量表报告，范围从0（完全没有症状）到4（症状非常严重），评分越高表明症状严重程度越高。
基线，EDBT（第16周）
世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）自基线至EDBT期间未恶化的受试者百分比
大体时间：第16周（EDBT）
报告了从基线至EDBT期间FC未恶化的参与者百分比。 本研究为适应性设计，包含两个阶段：第一阶段和第二阶段。世界卫生组织功能分级（FC），肺动脉高压（PAH）范围从I级（日常活动不受限，正常活动下无呼吸困难、疲劳、胸痛或近乎晕厥），II级（日常活动轻度受限），III级（日常活动明显受限），到IV级（无法进行任何体力活动，静息时即出现呼吸困难和/或疲劳）。
第16周（EDBT）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Actelion

调查人员

  • 研究主任：Hany Rofael, MD、Janssen, LP

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年7月29日

初级完成 (实际的)

2022年8月23日

研究完成 (实际的)

2024年9月27日

研究注册日期

首次提交

2019年4月4日

首先提交符合 QC 标准的

2019年4月4日

首次发布 (实际的)

2019年4月5日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年12月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月4日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AC-077A301 (其他标识符：Actelion Pharmaceuticals Ltd)
  • 2014-004786-25 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

强生旗下杨森制药公司的数据共享政策可在 www.janssen.com/clinical-trials\transparency 获取。 如本网站所述，访问研究数据的请求可以通过耶鲁开放数据访问 (YODA) 项目网站 yoda.yale.edu 提交。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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