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痴呆症风险预测模型:开发和验证

2024年12月5日 更新者:University of Edinburgh

使用常规可用预测器开发和验证英国成年人的多变量痴呆症风险预测模型

目前,还没有改变病程的痴呆症治疗方法。 然而,现在了解到,痴呆症(如阿尔茨海默病)中的蛋白质在某人出现痴呆症症状前几年就已经存在。 因此,研究可能需要在患者出现痴呆症状之前对他们进行潜在的治疗。 为此,研究人员需要一种方法来预测谁将在未来继续发展为痴呆症。

有几种方法可以做到这一点,但是,其中许多方法成本高昂且难以在人群水平上实施——例如脑成像、腰椎穿刺或心理测试。 在这项研究中,研究人员旨在开发一种方法,仅使用全科医生可以获得的信息来预测谁将继续发展为痴呆症(以及由于阿尔茨海默氏病引起的痴呆症)。

为此,研究人员将使用来自安全匿名信息链接 (SAIL) 数据库的数据开发痴呆症预测模型,该数据库包含英国威尔士 (UK) 人口的匿名初级保健、住院和死亡率数据。 然后,他们将继续测试它在外部数据集(例如英国的临床实践研究数据链 (CPRD))中的表现。

研究概览

地位

完全的

详细说明

迄今为止,还没有痴呆症药物在临床试验中显示出改善疾病的作用。 现在了解到,阿尔茨海默氏病的病理基础在症状变得明显之前几十年就已经存在。 仅当患者出现认知症状并因此存在重大疾病负担时才开始干预,可能会降低任何疾病缓解作用的机会。 相反,当病理负担较低时,及早进行针对性干预可能会增加预防或延缓痴呆症发作的可能性。

因此,需要一种方法来识别患痴呆症风险增加的患者。 这需要开发一个风险预测模型,该模型结合使用多个预测因子来对随时间推移发生痴呆症的风险进行个性化估计。

基于人群的应用程序的理想风险预测模型需要使用全科医生 (GP) 已经可用或容易获得的预测变量。 这种预测工具可以用作一种低成本、可扩展的方法,用于招募“处于风险中”的参与者群体,以参与未来的风险修正策略或预防性治疗试验。 一旦确定了有效的疾病缓解干预措施,临床医生就可以使用相同的模型来确定可能从干预中获益最多的高危患者。

理想的痴呆症风险预测工具应仅包含临床医生(例如全科医生 (GP))容易获得或容易获得的信息。

研究人员的目标是开发两种 10 年风险预测模型:一种预测全因痴呆症,一种预测阿尔茨海默病痴呆症,适用于年龄在 60-79 岁的英国成年人,仅使用 GPs 常规可用的预测因子。 他们将使用来自安全匿名信息链接 (SAIL) 数据库的数据开发模型,该数据库由英国威尔士人口的匿名链接初级保健、住院和死亡率数据组成。

然后,研究人员将继续在外部数据集中验证他们的痴呆症风险预测模型,例如英国的临床实践研究数据链 (CPRD)。 他们还将使用来自健康改善网络 (THIN)(Walters 等人,2016 年)的数据使用此外部数据集验证现有的已发表研究,从而使我们能够比较模型的性能。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

400000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Midlothian
      • Edinburgh、Midlothian、英国
        • Usher Institute, University of Edinburgh

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

60年 至 79年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

我们将使用来自安全匿名信息链接数据库痴呆电子队列 (SAIL-DeC) 的数据。 SAIL-DeC 是作为一个灵活的国家电子队列(“电子队列”)创建的,旨在使用常规收集的医疗保健数据促进痴呆症研究。 SAIL 参与者根据出生日期(1900 年 1 月 1 日至 1958 年 1 月 4 日)以及是否有关联的初级保健数据(120 万人)被纳入 SAIL-DeC。

描述

纳入标准:

  • 2008 年之前在 SAIL 实践中注册
  • 在研究窗口期间(2008 年 1 月 1 日至 2017 年 12 月 31 日)年龄在 60-79 岁之间的人
  • 到 2008 年 1 月年龄在 60-79 岁之间

排除标准:

  • 随访开始时剥夺五分位数缺失(剥夺分数可能不会随机缺失)
  • 2008 年 1 月 1 日之前任何数据集中的全因痴呆代码(即 基线痴呆诊断)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
基于人口
在 SAIL 贡献实践中注册的基于人群的参与者队列。
本研究基于对关联的常规收集的医疗保健数据的回顾性分析

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
失智
大体时间:10年
随访期间痴呆症的发展
10年
阿尔茨海默氏病
大体时间:10年
随访期间阿尔茨海默病痴呆的发展
10年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年5月8日

初级完成 (实际的)

2024年12月5日

研究完成 (实际的)

2024年12月5日

研究注册日期

首次提交

2019年5月7日

首先提交符合 QC 标准的

2019年5月7日

首次发布 (实际的)

2019年5月9日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年12月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年12月5日

最后验证

2024年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

IPD 计划说明

研究人员可以向 SAIL 数据库(saildatabank.com)申请访问个人参与者数据。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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