同种异体造血细胞移植后用艾曲波帕逆转不良移植物功能 (REGALIA)

纳入标准：

• 移植物功能不良的诊断定义为：

  • allo-HCT后患者≥天+60，
  • 两个不同样本的血小板减少持续至少两周（血小板 < 30G/L，需要输血）+/- 中性粒细胞减少 (ANC <1G/L) +/- 贫血（Hb <8g/dL 或需要输血），
  • 全血完全供体嵌合（≥ 95%），
  • 活检证实骨髓细胞过少，没有骨髓增生异常的证据
  • 没有复发的证据，
  • 没有活动性急性或慢性移植物抗宿主病的证据，
  • 没有活动性病毒感染（EBV、CMV、腺病毒、细小病毒 B19），
  • 没有 B9/B12 缺乏症，
  • 没有甲状腺功能减退症，
  • 没有性腺功能减退症，
  • 没有透析，
  • 没有血栓性微血管病，
  • 没有巨噬细胞活化综合征，
  • 没有其他已知的移植物功能不良的原因。
• 在执行任何研究试验特定程序之前，必须获得书面知情同意书，
• 加入社会保障体系。

排除标准：

• 不符合移植物功能差的标准（见上文），
• 6岁以下（或无法吞咽）的患者，
• 肝功能损害（Child-Pugh ≥ 5），
• 骨髓纤维化患者，
• 7 号染色体细胞遗传学异常的患者
• 对艾曲波帕或任何赋形剂过敏，
• 对艾曲波帕、非格司亭有任何禁忌症的患者，
• 无法理解研究的调查性质或给予知情同意，
• 充血性心力衰竭病史，需要长期治疗的心律失常，动脉或静脉，
• 最近1年内发生血栓（不排除线状血栓），或入组前3个月内发生心肌梗死，
• ECOG 表现状态为 3 或更高，
• 孕妇和/或哺乳期妇女，
• 自由隐私。