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Umkehrung schlechter Transplantatfunktion mit Eltrombopag nach allogener hämatopoetischer Zelltransplantation (REGALIA)

24. September 2025 aktualisiert von: University Hospital, Lille

Umkehrung schlechter Transplantatfunktion mit Eltrombopag nach allogener hämatopoetischer Zelltransplantation: eine prospektive Phase-II-Studie des SFGM-TC

Schlechte Transplantatfunktion (PGF) nach allogener hämatopoetischer Zelltransplantation (allo-HCT) ist eine missverstandene Komplikation, die mit einem schlechten Ergebnis und begrenzten therapeutischen Optionen verbunden ist. Trotz des Fehlens standardisierter diagnostischer Kriterien wird PGF allgemein wie folgt definiert: eine oder mehrere signifikante Zytopenien nach allo-HCT, die nach allo-HCT fortbestehen oder sich entwickeln, trotz vollständigem Spender-Chimärismus und ohne Rückfall oder andere Ursachen. PGF kann nicht nur die Lebensqualität der Patienten verändern, indem es zu wiederkehrenden Transfusionen, Blutungsereignissen und Infektionen führt, sondern ist auch mit einem schlechten Überleben nach allo-HCT verbunden.

Obwohl PGF relativ häufig vorkommt, gibt es weder in der Literatur noch in den Empfehlungen der verschiedenen Transplantationsfachgesellschaften ein gut kodifiziertes Verhalten.

Das Ziel der Studie des Prüfarztes ist der Nachweis, dass Eltrombopag PGF nach allo-HCT verbessert

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer schlechten Transplantatfunktion, definiert als:

    • Patient ≥ Tag+60 nach allo-HCT,
    • Persistierende Thrombozytopenie bei zwei verschiedenen Proben über mindestens zwei Wochen (Thrombozyten < 30 g/l mit Transfusionspflicht) +/- Neutropenie (ANC < 1 g/l) +/- Anämie (Hb < 8 g/dl oder Transfusionspflicht),
    • Vollspender-Chimärismus auf Vollblut (≥ 95 %),
    • Durch Biopsie nachgewiesenes hypozelluläres Knochenmark ohne Nachweis einer Myelodysplasie
    • Keine Hinweise auf Rückfall,
    • Kein Hinweis auf aktive akute oder chronische Graft-versus-Host-Erkrankung,
    • Fehlen einer aktiven Virusinfektion (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Fehlen eines B9/B12-Mangels,
    • Fehlen einer Hypothyreose,
    • Abwesenheit von Hypogonadismus,
    • Fehlende Dialyse,
    • Fehlen einer thrombotischen Mikroangiopathie,
    • Fehlen des Makrophagenaktivierungssyndroms,
    • Keine anderen bekannten Ursachen für eine schlechte Transplantatfunktion.
  • Eine schriftliche Einverständniserklärung muss eingeholt werden, bevor studienspezifische Verfahren durchgeführt werden,
  • Zugehörigkeit zu einem Sozialversicherungssystem.

Ausschlusskriterien:

  • Kriterien für schlechte Transplantatfunktion nicht erfüllt (siehe oben),
  • Patienten unter 6 Jahren (oder die nicht schlucken können),
  • Leberfunktionsstörung (Child-Pugh ≥ 5),
  • Patienten mit Knochenmorgenfibrose,
  • Patienten mit einer zytogenetischen Anomalie des Chromosoms 7
  • Überempfindlichkeit gegen Eltrombopag oder einen der sonstigen Bestandteile,
  • Patienten mit Kontraindikationen für Eltrombopag, Filgrastim,
  • Unfähigkeit, den Untersuchungscharakter der Studie zu verstehen oder eine Einverständniserklärung abzugeben,
  • Vorgeschichte von dekompensierter Herzinsuffizienz, Arrhythmie, die eine chronische Behandlung erfordert, arteriell oder venös,
  • Thrombose (ausgenommen Leitungsthrombose) innerhalb des letzten 1 Jahres oder Myokardinfarkt innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung,
  • ECOG-Leistungsstatus von 3 oder höher,
  • Schwangere und/oder stillende Frauen,
  • Freiheit Privatsphäre.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eltrombopag
Geeignete Patienten erhalten das Prüfpräparat Eltrombopag
Arzneimittel: Eltrombopag
Eltrombopag mit einer Anfangsdosis von 50 mg/Tag. Nach 2-wöchiger Einleitung von Eltrombopag und ohne Thrombozytenreaktion wird Eltrombopag alle zwei Wochen erhöht (50-mg-Steigerung) bis zu einer Höchstdosis von 150 mg/Tag (2 maximale Eskalation von D1, mit einer maximalen Dosis-Eskalationsphase von 4 Wochen). .

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: mit 12 wochen
Thrombozytenreaktion definiert als eine Thrombozytenzahl ≥ 30 g/l nach 12 Wochen, gemessen an mindestens zwei seriellen Messungen, die im Abstand von 1 Woche durchgeführt und für 1 Monat oder länger ohne Unterstützung von Thrombozytentransfusionen aufrechterhalten wurden.
mit 12 wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur erythroiden Reaktion
Zeitfenster: mit 12 und 24 Wochen
Zeit bis zum Ansprechen der Erythrozyten, definiert als ein Anstieg von mindestens 1,5 g/dl ohne Transfusion, der für mindestens 2 Wochen andauert, und Transfusionsbedarf bei 12 und 24 Wochen für BRC im Vergleich zum Transfusionsbedarf während der acht Wochen vor Studieneintritt
mit 12 und 24 Wochen
Zeit bis zur Reaktion der Neutrophilen
Zeitfenster: mindestens 7 Tage
Zeit bis zum Ansprechen der Neutrophilen, definiert als Anstieg der ANC über 1 G/L, der mindestens 7 Tage anhält,
mindestens 7 Tage
Prozentsatz der Patienten mit dem besten Ansprechen des Knochenmarks nach 12 und 24 Behandlungswochen, bewertet durch Knochenmarksaspirat und Knochenmarkbiopsie mit Fibrosefärbung.
Zeitfenster: mit 12 und 24 Wochen
mit 12 und 24 Wochen
Transfusionsanforderungen
Zeitfenster: mit 12 und 24 Wochen
Transfusionsanforderungen für BRC und Thrombozyten im Vergleich zu Transfusionsanforderungen während der acht Wochen vor Studieneintritt
mit 12 und 24 Wochen
Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen 3. oder 4. Grades von der ersten bis zur letzten Gabe von Eltombopag.
Zeitfenster: von der 1. Gabe von Eltrombopag bis 1 Monat nach der letzten Gabe von Eltrombopag,

Alle unerwünschten Ereignisse werden auf dem Meldeformular für unerwünschte Ereignisse der Fallberichtsdatei gemeldet. Jedes unerwünschte Ereignis wird einzeln aufgezeichnet.

Die Schwere des unerwünschten Ereignisses wird wie folgt bestimmt:

  • Schwer (Grad 3): erhebliche Beeinträchtigung der täglichen Aktivität des Patienten und nicht akzeptabel,
  • Lebensbedrohlich (Grad 4).
von der 1. Gabe von Eltrombopag bis 1 Monat nach der letzten Gabe von Eltrombopag,
Bewertung der Lebensqualität unter Verwendung des European Organization for Research Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30-Fragebogen).
Zeitfenster: mit 12 und 24 Wochen

Der QLQ-C30 besteht aus dreißig Einzelteilen:

  • 05 Funktionsskalen zur Untersuchung der körperlichen (1 bis 5), exekutiven (6 bis 7), sozialen (26 und 27), kognitiven (20 und 25) und emotionalen (21 bis 24) Dimensionen der Lebensqualität.
  • 09 Symptomskalen zur Untersuchung von Müdigkeit (10, 12 und 18), Übelkeitssymptomen (14 und 15), Schmerzen (9 und 19), Dyspnoe (8), Schlaflosigkeit (11), Anorexie (13), Durchfall (17), Verstopfung (16) und finanzielle Schwierigkeiten (28).
  • 01-Skala, die die allgemeine Lebensqualität jedes Patienten misst (29 und 30). Die Ergebnisse dieser verschiedenen Skalen ermöglichen die Berechnung einer Punktzahl, die von 0 (am schlechtesten) bis 100 (besser) variiert. Ein hoher Gesamtgesundheitswert spiegelt eine gute Gesundheit und eine gute Lebensqualität wider. Eine hohe Punktzahl für eine Symptomskala spiegelt ein hohes Maß an Symptomen wider. Eine durchschnittliche Differenz von 5 bis 10 Punkten zwischen zwei Besuchen zeigt eine geringfügige Veränderung an, von 10 bis 20 eine moderate Veränderung und eine Differenz von mehr als 20 Punkten eine signifikante Veränderung.
mit 12 und 24 Wochen
Immunfunktion (Zahl der T/B/NK-Zellen)
Zeitfenster: mit 12 und 24 Wochen
mit 12 und 24 Wochen
Gesamtüberleben, rezidivfreies Überleben und Nicht-Rezidiv-Mortalität
Zeitfenster: nach 24 Behandlungswochen
Mit dem Fine-Gray-Test wird keine Rückfallerkrankung untersucht. Keine Rückfallmortalität repräsentiert alle Todesfälle ohne Rückfall der Underlind-Krankheit.
nach 24 Behandlungswochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Lille

Ermittler

  • Hauptermittler: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

30. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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