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Inverser la mauvaise fonction du greffon avec eLtrombopag après une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques (REGALIA)

18 août 2022 mis à jour par: University Hospital, Lille

Inverser la mauvaise fonction du greffon avec eLtrombopag après une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques : une étude prospective de phase II par le SFGM-TC

Une mauvaise fonction du greffon (PGF) après une allogreffe de cellules hématopoïétiques (allo-HCT) est une complication mal comprise associée à de mauvais résultats et à des options thérapeutiques limitées. Malgré l'absence de critères diagnostiques standardisés, la PGF est couramment définie comme suit : une ou plusieurs cytopénies significatives après allo-HCT persistant ou se développant après allo-HCT malgré le chimérisme complet du donneur et en l'absence de rechute ou d'autres causes. Non seulement la PGF peut altérer la qualité de vie des patients en entraînant des transfusions récurrentes, des événements hémorragiques et des infections, mais elle est également associée à une faible survie après allo-HCT.

Bien que la PGF soit relativement fréquente, il n'existe pas de comportement bien codifié dans la littérature ou dans les recommandations émises par les différentes sociétés savantes de la transplantation.

L'objectif principal de l'étude de l'investigateur est de démontrer qu'eltrombopag améliore la PGF après allo-HCT

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Lille, France
        • Recrutement
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de mauvaise fonction du greffon défini comme :

    • Patient ≥ jour+60 après allo-HCT,
    • Thrombocytopénie persistante sur deux prélèvements différents pendant au moins deux semaines (plaquette < 30G/L avec besoin transfusionnel) +/- neutropénie (ANC <1G/L) +/- anémie (Hb <8g/dL ou besoin transfusionnel),
    • Chimérisme complet du donneur sur sang total (≥ 95 %),
    • Moelle hypocellulaire prouvée par biopsie sans preuve de myélodysplasie
    • Aucune preuve de rechute,
    • Aucune preuve de maladie active aiguë ou chronique du greffon contre l'hôte,
    • Absence d'infection virale active (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Absence de carence en B9/B12,
    • Absence d'hypothyroïdie,
    • Absence d'hypogonadisme,
    • Absence de dialyse,
    • Absence de microangiopathie thrombotique,
    • Absence de syndrome d'activation des macrophages,
    • Aucune autre cause connue de mauvais fonctionnement du greffon.
  • Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant la réalisation de toute procédure spécifique à l'étude-essai,
  • Affiliation à un système de sécurité sociale.

Critère d'exclusion:

  • Critères de mauvaise fonction du greffon non remplis (voir ci-dessus),
  • Patients âgés de moins de 6 ans (ou incapables d'avaler),
  • Insuffisance hépatique (Child-Pugh ≥ 5),
  • Patients atteints de fibrose osseuse du lendemain,
  • Patients présentant une anomalie cytogénétique du chromosome 7
  • Hypersensibilité à l'eltrombopag ou à l'un des excipients,
  • Patients présentant une contre-indication à l'eltrombopag, au filgrastim,
  • Incapable de comprendre la nature expérimentale de l'étude ou de donner un consentement éclairé,
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque congestive, d'arythmie nécessitant un traitement chronique, artériel ou veineux,
  • Thrombose (sans exclure la thrombose de ligne) au cours de la dernière année 1, ou infarctus du myocarde au cours des 3 mois précédant l'inscription,
  • Statut de performance ECOG de 3 ou plus,
  • Femmes enceintes et/ou allaitantes,
  • Confidentialité de la liberté.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: eltrombopag
Les patients éligibles recevront le médicament expérimental eltrombopag
Médicament: eltrombopag
eltrombopag à la dose initiale de 50 mg/jour. Après 2 semaines d'initiation d'eltrombopag et en l'absence de réponse plaquettaire, eltrombopag sera augmenté toutes les deux semaines (augmentation de 50 mg) jusqu'à une dose maximale de 150 mg/jour (2 augmentations maximales à partir de J1, avec une phase d'augmentation de dose maximale de 4 semaines) .

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse plaquettaire
Délai: à 12 semaines
Réponse plaquettaire définie comme une numération plaquettaire ≥ 30 G/L à 12 semaines mesurée sur au moins deux mesures en série effectuées à 1 semaine d'intervalle et maintenue pendant 1 mois ou plus sans l'aide de transfusions plaquettaires.
à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de réponse érythroïde
Délai: à 12 et 24 semaines
Délai de réponse érythroïde défini comme une augmentation d'au moins 1,5 g/dL sans transfusion, qui est maintenue pendant au moins 2 semaines et les besoins en transfusion à 12 et 24 semaines pour le CRB par rapport aux besoins en transfusion au cours des huit semaines précédant l'entrée dans l'étude
à 12 et 24 semaines
Temps de réponse des neutrophiles
Délai: au moins 7 jours
Délai de réponse des neutrophiles défini comme une augmentation de l'ANC au-dessus de 1 G/L, qui se maintient pendant au moins 7 jours,
au moins 7 jours
Pourcentage de patients présentant la meilleure réponse de la moelle osseuse à 12 et 24 semaines de traitement évaluée par ponction de moelle osseuse et biopsie de moelle osseuse avec coloration de la fibrose.
Délai: à 12 et 24 semaines
à 12 et 24 semaines
Besoins transfusionnels
Délai: à 12 et 24 semaines
Besoins transfusionnels pour le CRB et les plaquettes par rapport aux besoins transfusionnels au cours des huit semaines précédant l'entrée à l'étude
à 12 et 24 semaines
Proportion de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou 4 de la première à la dernière administration d'eltombopag.
Délai: de la 1ère administration d'eltrombopag à 1 mois après la dernière administration d'eltrombopag,

Tous les événements indésirables seront signalés sur le formulaire de déclaration des événements indésirables du dossier de déclaration de cas. Chaque événement indésirable sera enregistré individuellement.

La gravité de l'événement indésirable sera déterminée comme suit :

  • Sévère (grade 3) : interférence importante avec l'activité quotidienne du patient et inacceptable,
  • Danger de mort (grade 4).
de la 1ère administration d'eltrombopag à 1 mois après la dernière administration d'eltrombopag,
Évaluation de la qualité de vie à l'aide du questionnaire sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche sur le traitement du cancer (questionnaire EORTC QLQ-C30).
Délai: à 12 et 24 semaines

Le QLQ-C30 est composé de trente items :

  • 05 échelles fonctionnelles pour explorer les dimensions physique (1 à 5), exécutive (6 à 7), sociale (26 et 27), cognitive (20 et 25) et émotionnelle (21 à 24) de la qualité de vie.
  • 09 échelles symptomatiques pour explorer la fatigue (10, 12 et 18), les symptômes de nausées (14 et 15), la douleur (9 et 19), la dyspnée (8), l'insomnie (11), l'anorexie (13), la diarrhée (17), la constipation (16) et difficultés financières (28).
  • 01 échelle mesurant la qualité de vie globale de chaque patient (29 et 30). Les résultats de ces différentes échelles permettent le calcul d'un score qui varie de 0 (moins bon) à 100 (meilleur). Un score de santé global élevé reflète une bonne santé et une bonne qualité de vie. Un score élevé pour une échelle de symptômes reflète un niveau élevé de symptômes. Une différence moyenne de 5 à 10 points entre deux visites indique un changement mineur, de 10 à 20 un changement modéré et une différence de plus de 20 points un changement significatif.
à 12 et 24 semaines
Fonction immunitaire (nombre de cellules T/B/NK)
Délai: à 12 et 24 semaines
à 12 et 24 semaines
Survie globale, survie sans rechute et mortalité sans rechute
Délai: à 24 semaines de traitement
Aucune rechute ne sera étudiée à l'aide du test Fine-Gray. La mortalité sans rechute représente tous les décès sans rechute de la maladie sous-jacente.
à 24 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Lille

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 septembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2019

Première publication (Réel)

14 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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