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Recupero della scarsa funzionalità dell'innesto con eLtrombopag dopo il trapianto allogenico di cellule emopoietiche (REGALIA)

24 settembre 2025 aggiornato da: University Hospital, Lille

Recupero della scarsa funzionalità del trapianto con eLtrombopag dopo il trapianto allogenico di cellule emopoietiche: uno studio prospettico di fase II condotto da SFGM-TC

La scarsa funzione dell'innesto (PGF) dopo il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (allo-HCT) è una complicazione fraintesa associata a scarsi risultati e opzioni terapeutiche limitate. Nonostante la mancanza di criteri diagnostici standardizzati, la PGF è comunemente definita come segue: una o più citopenie significative dopo l'allo-HCT che persistono o si sviluppano dopo l'allo-HCT nonostante il chimerismo completo del donatore e in assenza di recidiva o altre cause. Non solo il PGF può alterare la qualità della vita dei pazienti portando a trasfusioni ricorrenti, eventi emorragici e infezioni, ma è anche associato a una scarsa sopravvivenza dopo allo-HCT.

Sebbene la PGF sia relativamente frequente, non esiste un comportamento ben codificato in letteratura o nelle raccomandazioni emesse dalle varie società scientifiche di trapianti.

L'obiettivo dello studio dello sperimentatore è dimostrare che eltrombopag migliora il PGF dopo allo-HCT

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di scarsa funzionalità dell'innesto definita come:

    • Paziente ≥ giorno+60 dopo allo-HCT,
    • Trombocitopenia persistente su due diversi campioni per almeno due settimane (piastrine < 30 G/L con necessità di trasfusione) +/- neutropenia (ANC <1 G/L) +/- anemia (Hb <8 g/dL o necessità di trasfusione),
    • Chimerismo completo del donatore su sangue intero (≥ 95%),
    • Midollo ipocellulare provato dalla biopsia senza evidenza di mielodisplasia
    • Nessuna evidenza di recidiva,
    • Nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite acuta o cronica attiva,
    • Assenza di infezione virale attiva (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Assenza di carenza di B9/B12,
    • Assenza di ipotiroidismo,
    • Assenza di ipogonadismo,
    • Assenza di dialisi,
    • Assenza di microangiopatia trombotica,
    • Assenza di sindrome di attivazione dei macrofagi,
    • Nessun'altra causa nota di scarsa funzionalità dell'innesto.
  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica per lo studio,
  • Affiliazione ad un sistema previdenziale.

Criteri di esclusione:

  • Criteri per una scarsa funzionalità dell'innesto non soddisfatti (vedi sopra),
  • Pazienti di età inferiore a 6 anni (o incapaci di deglutire),
  • Compromissione epatica (Child-Pugh ≥ 5),
  • Pazienti con fibrosi del midollo osseo,
  • Pazienti con un'anomalia citogenetica del cromosoma 7
  • Ipersensibilità a eltrombopag o ad uno qualsiasi degli eccipienti,
  • Pazienti con qualsiasi controindicazione a eltrombopag, filgrastim,
  • Incapace di comprendere la natura sperimentale dello studio o di fornire il consenso informato,
  • Storia di insufficienza cardiaca congestizia, aritmie che richiedono un trattamento cronico, arterioso o venoso,
  • Trombosi (esclusa la trombosi di linea) nell'ultimo anno 1 o infarto del miocardio entro 3 mesi prima dell'arruolamento,
  • ECOG Performance Status di 3 o superiore,
  • Donne in gravidanza e/o in allattamento,
  • Libertà privacy.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: eltrombopag
I pazienti idonei riceveranno il farmaco sperimentale eltrombopag
Droga: eltrombopag
eltrombopag alla dose iniziale di 50 mg/die. Dopo 2 settimane dall'inizio di eltrombopag e in assenza di risposta piastrinica, eltrombopag verrà aumentato ogni due settimane (aumento di 50 mg) fino a una dose massima di 150 mg/die (2 aumenti massimi da D1, con fase di aumento massimo della dose di 4 settimane) .

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta piastrinica
Lasso di tempo: a 12 settimane
Risposta piastrinica definita come una conta piastrinica ≥ 30 G/L a 12 settimane misurata su almeno due misurazioni seriali eseguite a distanza di 1 settimana e sostenute per 1 mese o più senza supporto di trasfusioni piastriniche.
a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di risposta eritroide
Lasso di tempo: a 12 e 24 settimane
Tempo alla risposta eritroide definito come un aumento di almeno 1,5 g/dL senza trasfusioni, sostenuto per almeno 2 settimane e fabbisogno trasfusionale a 12 e 24 settimane per BRC rispetto al fabbisogno trasfusionale durante le otto settimane precedenti l'ingresso nello studio
a 12 e 24 settimane
Tempo alla risposta dei neutrofili
Lasso di tempo: almeno 7 giorni
Tempo alla risposta dei neutrofili definito come un aumento dell'ANC superiore a 1G/L, che si mantiene per almeno 7 giorni,
almeno 7 giorni
Percentuale di pazienti che presentano la migliore risposta midollare a 12 e 24 settimane di trattamento valutata mediante aspirato midollare e biopsia midollare con colorazione della fibrosi.
Lasso di tempo: a 12 e 24 settimane
a 12 e 24 settimane
Requisiti trasfusionali
Lasso di tempo: a 12 e 24 settimane
Requisiti trasfusionali per BRC e piastrine rispetto ai requisiti trasfusionali durante le otto settimane precedenti l'ingresso nello studio
a 12 e 24 settimane
Percentuale di pazienti che hanno presentato eventi avversi di grado 3 o 4 dalla prima all'ultima somministrazione di eltombopag.
Lasso di tempo: dalla prima somministrazione di eltrombopag a 1 mese dopo l'ultima somministrazione di eltrombopag,

Tutti gli eventi avversi saranno riportati sul modulo di segnalazione degli eventi avversi del fascicolo di segnalazione del caso. Ogni evento avverso sarà registrato individualmente.

La gravità dell'evento avverso sarà determinata come segue:

  • Grave (grado 3): interferenza significativa con l'attività quotidiana del paziente e inaccettabile,
  • In pericolo di vita (grado 4).
dalla prima somministrazione di eltrombopag a 1 mese dopo l'ultima somministrazione di eltrombopag,
Valutazione della qualità della vita utilizzando il questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca sul trattamento del cancro (questionario EORTC QLQ-C30).
Lasso di tempo: a 12 e 24 settimane

Il QLQ-C30 è composto da trenta elementi:

  • 05 scale funzionali per esplorare le dimensioni fisica (da 1 a 5), ​​esecutiva (da 6 a 7), sociale (26 e 27), cognitiva (20 e 25) ed emotiva (da 21 a 24) della qualità della vita.
  • 09 scale sintomatiche per esplorare affaticamento (10, 12 e 18), sintomi di nausea (14 e 15), dolore (9 e 19), dispnea (8), insonnia (11), anoressia (13), diarrea (17), costipazione (16) e difficoltà finanziarie (28).
  • 01 scala che misura la qualità complessiva della vita di ciascun paziente (29 e 30). I risultati di queste diverse scale consentono il calcolo di un punteggio che varia da 0 (peggiore) a 100 (migliore). Un punteggio di salute generale elevato riflette una buona salute e una buona qualità della vita. Un punteggio alto per una scala di sintomi riflette un alto livello di sintomi. Una differenza media di 5-10 punteggi tra due visite indica un cambiamento minore, da 10 a 20 un cambiamento moderato e una differenza di oltre 20 punti un cambiamento significativo.
a 12 e 24 settimane
Funzione immunitaria (conta delle cellule T/B/NK)
Lasso di tempo: a 12 e 24 settimane
a 12 e 24 settimane
Sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da recidiva e mortalità non da recidiva
Lasso di tempo: a 24 settimane di trattamento
Nessuna malattia recidiva sarà studiata utilizzando il Fine-Gray Test. La mortalità senza recidiva rappresenta tutti i decessi senza recidiva della malattia sottostante.
a 24 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Lille

Investigatori

  • Investigatore principale: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

24 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

14 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

30 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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