Устранение плохой функции трансплантата с помощью элтромбопага после аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток (REGALIA)
24 сентября 2025 г. обновлено: University Hospital, Lille
Восстановление плохой функции трансплантата с помощью элтромбопага после аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток: проспективное исследование II фазы, проведенное SFGM-TC
Плохая функция трансплантата (PGF) после аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток (алло-HCT) является неправильно понятым осложнением, связанным с плохим исходом и ограниченными терапевтическими возможностями. Несмотря на отсутствие стандартизированных диагностических критериев, PGF обычно определяют следующим образом: одна или несколько значительных цитопений после алло-HCT, сохраняющихся или развивающихся после алло-HCT, несмотря на полный донорский химеризм и при отсутствии рецидива или других причин. Мало того, что PGF может изменить качество жизни пациентов, приводя к повторным трансфузиям, кровотечениям и инфекциям, он также связан с плохой выживаемостью после алло-HCT.
Хотя PGF встречается относительно часто, в литературе или в рекомендациях, выпущенных различными научными обществами трансплантологии, нет четкого описания поведения.
Целью исследования исследователя является демонстрация того, что элтромбопаг улучшает PGF после алло-HCT.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Lille, Франция
- Hôpital Claude Huriez, CHU
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Диагностика плохой функции трансплантата определяется как:
- Пациент ≥ день + 60 после алло-HCT,
- Сохраняющаяся тромбоцитопения в двух разных образцах в течение как минимум двух недель (тромбоциты < 30 г/л с необходимостью переливания крови) +/- нейтропения (АНЧ < 1 г/л) +/- анемия (Hb <8 г/дл или потребность в переливании крови),
- Полный донорский химеризм по цельной крови (≥ 95%),
- Подтвержденный биопсией гипоцеллюлярный костный мозг без признаков миелодисплазии
- Нет признаков рецидива,
- Нет доказательств активной острой или хронической реакции «трансплантат против хозяина»,
- Отсутствие активной вирусной инфекции (ВЭБ, ЦМВ, АДЕНОВИРУС, ПАРВОВИРУС В19),
- Отсутствие дефицита B9/B12,
- Отсутствие гипотиреоза,
- Отсутствие гипогонадизма,
- Отсутствие диализа,
- Отсутствие тромботической микроангиопатии,
- Отсутствие синдрома активации макрофагов,
- Других известных причин плохой функции трансплантата нет.
- Письменное информированное согласие должно быть получено до выполнения какой-либо конкретной процедуры исследования,
- Принадлежность к системе социального обеспечения.
Критерий исключения:
- Критерии плохой функции трансплантата не выполнены (см. выше),
- Пациенты в возрасте до 6 лет (или неспособные глотать),
- Печеночная недостаточность (Чайлд-Пью ≥ 5),
- Пациенты с фиброзом костного мозга,
- Пациенты с цитогенетической аномалией хромосомы 7
- повышенная чувствительность к элтромбопагу или любому из вспомогательных веществ,
- Пациенты с противопоказаниями к элтромбопагу, филграстиму,
- Не в состоянии понять исследовательский характер исследования или дать информированное согласие,
- Застойная сердечная недостаточность в анамнезе, аритмия, требующая хронического лечения, артериальная или венозная,
- Тромбоз (не исключая линейный тромбоз) в течение последнего 1 года или инфаркт миокарда в течение 3 месяцев до включения в исследование,
- Статус производительности ECOG 3 или выше,
- Беременные и/или кормящие женщины,
- Свобода частной жизни.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: эльтромбопаг
Подходящие пациенты будут получать исследуемый препарат элтромбопаг.
|
элтромбопаг в начальной дозе 50 мг/сут.
Через 2 недели после начала приема элтромбопага и при отсутствии реакции тромбоцитов доза элтромбопага будет увеличиваться каждые две недели (увеличение на 50 мг) до максимальной дозы 150 мг/сутки (максимальное повышение 2 с D1, с фазой повышения максимальной дозы в 4 недели). .
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тромбоцитарная реакция
Временное ограничение: в 12 недель
|
Ответ тромбоцитов определяется как количество тромбоцитов ≥ 30G/L в течение 12 недель, измеренное по крайней мере в двух последовательных измерениях, проведенных с интервалом в 1 неделю и поддерживаемых в течение 1 месяца или более без поддержки переливанием тромбоцитов.
|
в 12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до эритроидного ответа
Временное ограничение: в 12 и 24 недели
|
Время до эритроидного ответа, определяемое как увеличение по меньшей мере 1,5 г/дл без переливания, которое сохраняется в течение как минимум 2 недель и требует переливания через 12 и 24 недели для BRC по сравнению с потребностью в переливании в течение восьми недель, предшествующих включению в исследование.
|
в 12 и 24 недели
|
|
Время реакции нейтрофилов
Временное ограничение: минимум 7 дней
|
Время до ответа нейтрофилов, определяемое как увеличение АЧН выше 1 г/л, которое сохраняется не менее 7 дней.
|
минимум 7 дней
|
|
Процент пациентов с лучшим ответом костного мозга через 12 и 24 недели лечения, оцененный с помощью аспирата костного мозга и биопсии костного мозга с окрашиванием фиброза.
Временное ограничение: в 12 и 24 недели
|
в 12 и 24 недели
|
|
|
Требования к переливанию
Временное ограничение: в 12 и 24 недели
|
Потребность в переливании BRC и тромбоцитов по сравнению с потребностью в переливании в течение восьми недель, предшествующих включению в исследование.
|
в 12 и 24 недели
|
|
Доля пациентов с нежелательными явлениями 3 или 4 степени тяжести от первого до последнего введения элтомбопага.
Временное ограничение: от 1-го введения элтромбопага до 1 месяца после последнего введения элтромбопага,
|
Обо всех нежелательных явлениях будет сообщено в форме сообщения о нежелательных явлениях файла истории болезни. Каждое нежелательное явление будет регистрироваться отдельно. Тяжесть нежелательного явления будет определяться следующим образом:
|
от 1-го введения элтромбопага до 1 месяца после последнего введения элтромбопага,
|
|
Оценка качества жизни с использованием опросника качества жизни Европейской организации по исследованию лечения рака (опросник EORTC QLQ-C30).
Временное ограничение: в 12 и 24 недели
|
QLQ-C30 состоит из тридцати элементов:
|
в 12 и 24 недели
|
|
Иммунная функция (количество клеток T/B/NK)
Временное ограничение: в 12 и 24 недели
|
в 12 и 24 недели
|
|
|
Общая выживаемость, безрецидивная выживаемость и безрецидивная смертность
Временное ограничение: через 24 недели лечения
|
Рецидив заболевания не будет исследоваться с помощью теста Fine-Gray.
Смертность без рецидива представляет собой все случаи смерти без рецидива основного заболевания.
|
через 24 недели лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 сентября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 февраля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 августа 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 февраля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 мая 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 мая 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
30 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2017_52
- 2018-001157-27 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .