Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Slechte transplantaatfunctie omkeren met eLtrombopag na allogene hematopoëtische celtransplantatie (REGALIA)

24 september 2025 bijgewerkt door: University Hospital, Lille

Slechte transplantaatfunctie omkeren met eLtrombopag na allogene hematopoëtische celtransplantatie: een prospectieve fase II-studie door de SFGM-TC

Slechte transplantaatfunctie (PGF) na allogene hematopoëtische celtransplantatie (allo-HCT) is een verkeerd begrepen complicatie die gepaard gaat met een slecht resultaat en beperkte therapeutische opties. Ondanks het ontbreken van gestandaardiseerde diagnostische criteria, wordt PGF gewoonlijk als volgt gedefinieerd: één of meerdere significante cytopenieën na allo-HCT blijven bestaan ​​of ontwikkelen zich na allo-HCT ondanks volledig donorchimerisme en zonder terugval of andere oorzaken. PGF kan niet alleen de kwaliteit van leven van patiënten veranderen door te leiden tot terugkerende transfusies, bloedingen en infecties, maar het wordt ook in verband gebracht met een slechte overleving na allo-HCT.

Hoewel PGF relatief vaak voorkomt, is er geen goed gecodificeerd gedrag in de literatuur of in de aanbevelingen van de verschillende wetenschappelijke genootschappen van transplantatie.

Het doel van de studie van de onderzoeker is om aan te tonen dat eltrombopag de PGF verbetert na allo-HCT

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van slechte transplantaatfunctie gedefinieerd als:

    • Patiënt ≥ dag+60 na allo-HCT,
    • Aanhoudende trombocytopenie op twee verschillende monsters gedurende ten minste twee weken (bloedplaatjes < 30G/L met transfusiebehoefte) +/- neutropenie (ANC <1G/L) +/- anemie (Hb <8g/dL of transfusiebehoefte),
    • Volledig donorchimerisme op volbloed (≥ 95%),
    • Biopsie bewezen hypocellulair merg zonder bewijs van myelodysplasie
    • Geen bewijs voor terugval,
    • Geen bewijs voor actieve acute of chronische graft-versus-hostziekte,
    • Afwezigheid van actieve virale infectie (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Afwezigheid van B9/B12-tekort,
    • Afwezigheid van hypothyreoïdie,
    • Afwezigheid van hypogonadisme,
    • Afwezigheid van dialyse,
    • Afwezigheid van trombotische microangiopathie,
    • Afwezigheid van macrofaagactiveringssyndroom,
    • Geen andere bekende oorzaken van slechte transplantaatfunctie.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat enige onderzoekspecifieke procedure wordt uitgevoerd,
  • Aansluiting bij een socialezekerheidsstelsel.

Uitsluitingscriteria:

  • Criteria voor slechte transplantaatfunctie niet vervuld (zie hierboven),
  • Patiënten jonger dan 6 jaar (of niet kunnen slikken),
  • Leverinsufficiëntie (Child-Pugh ≥ 5),
  • Patiënten met beenmergfibrose,
  • Patiënten met een cytogenetische afwijking van chromosoom 7
  • Overgevoeligheid voor eltrombopag of voor één van de hulpstoffen,
  • Patiënten met een contra-indicatie voor eltrombopag, filgrastim,
  • Niet in staat om het onderzoekskarakter van de studie te begrijpen of geïnformeerde toestemming te geven,
  • Geschiedenis van congestief hartfalen, aritmie die chronische behandeling vereist, arterieel of veneus,
  • Trombose (lijntrombose niet uitgezonderd) in de afgelopen 1 jaar, of myocardinfarct binnen 3 maanden voor inschrijving,
  • ECOG-prestatiestatus van 3 of hoger,
  • Zwangere en/of zogende vrouwen,
  • Vrijheid privacy.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: eltrombopag
Geschikte patiënten zullen het onderzoeksgeneesmiddel eltrombopag krijgen
Geneesmiddel: eltrombopag
eltrombopag in de startdosis van 50 mg/dag. Na 2 weken starten met eltrombopag en bij afwezigheid van bloedplaatjesrespons, zal eltrombopag om de twee weken worden verhoogd (verhoging met 50 mg) tot een maximale dosis van 150 mg/dag (2 maximale verhogingen vanaf D1, met een maximale dosisverhogingsfase van 4 weken). .

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloedplaatjes reactie
Tijdsspanne: op 12 weken
Bloedplaatjesrespons gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes ≥ 30 G/L na 12 weken, gemeten op ten minste twee seriële metingen die met een tussenpoos van 1 week werden uitgevoerd en gedurende 1 maand of langer werden volgehouden zonder ondersteuning van bloedplaatjestransfusies.
op 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot erytroïde respons
Tijdsspanne: met 12 en 24 weken
Tijd tot erytroïde respons gedefinieerd als een toename van ten minste 1,5 g/dl zonder transfusie, die gedurende ten minste 2 weken aanhoudt en transfusievereisten na 12 en 24 weken voor BRC in vergelijking met transfusievereisten tijdens de acht weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
met 12 en 24 weken
Tijd tot reactie op neutrofielen
Tijdsspanne: minimaal 7 dagen
Tijd tot neutrofielenrespons gedefinieerd als een toename van ANC boven 1G/L, die ten minste 7 dagen aanhoudt,
minimaal 7 dagen
Percentage patiënten met de beste beenmergrespons na 12 en 24 weken behandeling, beoordeeld met beenmergaspiraat en beenmergbiopsie met fibrosekleuring.
Tijdsspanne: met 12 en 24 weken
met 12 en 24 weken
Vereisten voor transfusies
Tijdsspanne: met 12 en 24 weken
Transfusievereisten voor BRC en bloedplaatjes in vergelijking met transfusievereisten tijdens de acht weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
met 12 en 24 weken
Percentage patiënten met bijwerkingen van graad 3 of 4 vanaf de eerste tot de laatste toediening van eltombopag.
Tijdsspanne: vanaf de 1e toediening van eltrombopag tot 1 maand na de laatste toediening van eltrombopag,

Alle bijwerkingen worden gerapporteerd op het meldingsformulier voor bijwerkingen van het casusrapport. Elke bijwerking wordt afzonderlijk geregistreerd.

De ernst van de bijwerking wordt als volgt bepaald:

  • Ernstig (graad 3): significante interferentie met de dagelijkse activiteiten van de patiënt en onaanvaardbaar,
  • Levensbedreigend (graad 4).
vanaf de 1e toediening van eltrombopag tot 1 maand na de laatste toediening van eltrombopag,
Evaluatie van de kwaliteit van leven met behulp van de European Organization for Research Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30-vragenlijst).
Tijdsspanne: met 12 en 24 weken

De QLQ-C30 bestaat uit dertig onderdelen:

  • 05 functionele schalen om de fysieke (1 tot 5), uitvoerende (6 tot 7), sociale (26 en 27), cognitieve (20 en 25) en emotionele (21 tot 24) dimensies van de kwaliteit van leven te verkennen.
  • 09 symptomatische schalen om vermoeidheid te onderzoeken (10, 12 en 18), misselijkheidssymptomen (14 en 15), pijn (9 en 19), kortademigheid (8), slapeloosheid (11), anorexia (13), diarree (17), constipatie (16) en financiële problemen (28).
  • 01-schaal die de algehele kwaliteit van leven van elke patiënt meet (29 en 30). De resultaten van deze verschillende schalen maken het mogelijk een score te berekenen die varieert van 0 (slechtste) tot 100 (beter). Een hoge algemene gezondheidsscore weerspiegelt een goede gezondheid en een goede kwaliteit van leven. Een hoge score op een symptoomschaal weerspiegelt een hoog niveau van symptomen. Een gemiddeld verschil van 5 tot 10 scores tussen twee bezoeken duidt op een kleine verandering, van 10 tot 20 op een matige verandering en een verschil van meer dan 20 punten op een significante verandering.
met 12 en 24 weken
Immuunfunctie (aantallen T/B/NK-cellen)
Tijdsspanne: met 12 en 24 weken
met 12 en 24 weken
Totale overleving, terugvalvrije overleving en niet-terugvalmortaliteit
Tijdsspanne: bij 24 weken behandeling
Er wordt geen terugvalziekte onderzocht met behulp van de Fine-Gray Test. Sterfte zonder terugval vertegenwoordigt alle sterfgevallen zonder terugval van de onderliggende ziekte.
bij 24 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Lille

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

30 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren