Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Reversering av dårlig kraftfunksjon med eLtrombopag etter allogen hematopoietisk celletransplantasjon (REGALIA)

18. august 2022 oppdatert av: University Hospital, Lille

Reversering av dårlig kraftfunksjon med eLtrombopag etter allogen hematopoietisk celletransplantasjon: en prospektiv fase II-studie av SFGM-TC

Dårlig graftfunksjon (PGF) etter allogen hematopoietisk celletransplantasjon (allo-HCT) er en misforstått komplikasjon assosiert med dårlig resultat og begrensede terapeutiske muligheter. Til tross for mangelen på standardiserte diagnostiske kriterier, er PGF vanligvis definert som følger: en eller flere signifikante cytopenier etter allo-HCT som vedvarer eller utvikler seg etter allo-HCT til tross for full donorkimerisme og i fravær av tilbakefall eller andre årsaker. Ikke bare PGF kan endre pasienters livskvalitet ved å føre til tilbakevendende transfusjoner, blødningshendelser og infeksjoner, men det er også assosiert med dårlig overlevelse etter allo-HCT.

Selv om PGF er relativt hyppig, er det ingen godt kodifisert atferd i litteraturen eller i anbefalingene utstedt av de forskjellige lærde transplantasjonssamfunnene.

Målet med etterforskerens studie er å demonstrere at eltrombopag forbedrer PGF etter allo-HCT

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av dårlig graftfunksjon definert som:

    • Pasient ≥ dag+60 etter allo-HCT,
    • Vedvarende trombocytopeni på to forskjellige prøver over minst to uker (blodplate < 30G/L med transfusjonsbehov) +/- nøytropeni (ANC <1G/L) +/- anemi (Hb <8g/dL eller transfusjonsbehov),
    • Full donorkimerisme på fullblod (≥ 95 %),
    • Biopsi påvist hypocellulær marg uten tegn på myelodysplasi
    • Ingen bevis for tilbakefall,
    • Ingen bevis for aktiv akutt eller kronisk graft versus host sykdom,
    • Fravær av aktiv virusinfeksjon (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Fravær av B9/B12-mangel,
    • Fravær av hypotyreose,
    • Fravær av hypogonadisme,
    • Fravær av dialyse,
    • Fravær av trombotisk mikroangiopati,
    • Fravær av makrofagaktiveringssyndrom,
    • Ingen andre kjente årsaker til dårlig graftfunksjon.
  • Skriftlig informert samtykke må innhentes før en spesifikk prosedyre for studieforsøk utføres,
  • Tilknytning til et trygdesystem.

Ekskluderingskriterier:

  • Kriterier for dårlig graftfunksjon er ikke oppfylt (se ovenfor),
  • Pasienter under 6 år (eller ikke kan svelge),
  • Nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh ≥ 5),
  • Pasienter med benmorgenfibrose,
  • Pasienter med en cytogenetisk abnormitet av kromosom 7
  • Overfølsomhet overfor eltrombopag eller overfor noen av hjelpestoffene,
  • Pasienter med kontraindikasjoner mot eltrombopag, filgrastim,
  • Ute av stand til å forstå undersøkelsens karakter av studien eller gi informert samtykke,
  • Anamnese med kongestiv hjertesvikt, arytmi som krever kronisk behandling, arteriell eller venøs,
  • Trombose (ikke unntatt linjetrombose) i løpet av det siste 1 året, eller hjerteinfarkt innen 3 måneder før påmelding,
  • ECOG-ytelsesstatus på 3 eller høyere,
  • Gravide og/eller ammende kvinner,
  • Frihet privatliv.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: eltrombopag
Kvalifiserte pasienter vil motta undersøkelsesmedisinen eltrombopag
Legemiddel: eltrombopag
eltrombopag ved startdosen på 50 mg/dag. Etter 2 ukers initiering av eltrombopag og i fravær av blodplaterespons, vil eltrombopag økes annenhver uke (50 mg økning) opp til en maksimal dose på 150 mg/dag (2 maksimale eskaleringer fra D1, med maksimal doseeskaleringsfase på 4 uker) .

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blodplaterespons
Tidsramme: ved 12 uker
Blodplaterespons definert som et blodplateantall ≥ 30G/L ved 12 uker målt på minst to seriemålinger utført med 1 ukes mellomrom og vedvarende i 1 måned eller mer uten støtte for blodplatetransfusjoner.
ved 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til erytroidrespons
Tidsramme: ved 12 og 24 uker
Tid til erytroidrespons definert som en økning på minst 1,5 g/dL uten transfusjon, som opprettholdes i minst 2 uker og transfusjonskrav ved 12 og 24 uker for BRC sammenlignet med transfusjonskrav i løpet av de åtte ukene før studiestart
ved 12 og 24 uker
Tid til nøytrofil respons
Tidsramme: minst 7 dager
Tid til nøytrofil respons definert som en økning av ANC over 1G/L, som opprettholdes i minst 7 dager,
minst 7 dager
Prosentandel av pasienter med best benmargsrespons ved 12 og 24 ukers behandling vurdert ved benmargsaspirat og benmargsbiopsi med fibrosefarging.
Tidsramme: ved 12 og 24 uker
ved 12 og 24 uker
Krav til transfusjon
Tidsramme: ved 12 og 24 uker
Transfusjonskrav for BRC og blodplater sammenlignet med transfusjonskrav i løpet av de åtte ukene før studiestart
ved 12 og 24 uker
Andel pasienter med grad 3 eller 4 bivirkninger fra første til siste administrering av eltombopag.
Tidsramme: fra første administrasjon av eltrombopag til 1 måned etter siste administrasjon av eltrombopag,

Alle uønskede hendelser vil bli rapportert på rapporteringsskjemaet for uønskede hendelser i saksrapporten. Hver uønsket hendelse vil bli registrert individuelt.

Alvorlighetsgraden av bivirkningen vil bli bestemt som følger:

  • Alvorlig (grad 3): betydelig forstyrrelse av pasientens daglige aktivitet og uakseptabel,
  • Livstruende (grad 4).
fra første administrasjon av eltrombopag til 1 måned etter siste administrasjon av eltrombopag,
Livskvalitetsevaluering ved hjelp av European Organization for Research Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30 spørreskjema).
Tidsramme: ved 12 og 24 uker

QLQ-C30 består av tretti elementer:

  • 05 funksjonsskalaer for å utforske de fysiske (1 til 5), utøvende (6 til 7), sosiale (26 og 27), kognitive (20 og 25) og emosjonelle (21 til 24) dimensjoner av livskvalitet.
  • 09 symptomatiske skalaer for å utforske tretthet (10, 12 og 18), kvalmesymptomer (14 og 15), smerte (9 og 19), dyspné (8), søvnløshet (11), anoreksi (13), diaré (17), forstoppelse (16) og økonomiske vanskeligheter (28).
  • 01 skala som måler den generelle livskvaliteten til hver pasient (29 og 30). Resultatene av disse forskjellige skalaene tillater beregning av en poengsum som varierer fra 0 (dårligst) til 100 (bedre). En høy samlet helsescore reflekterer god helse og god livskvalitet. En høy score for en symptomskala reflekterer et høyt nivå av symptomer. En gjennomsnittlig forskjell på 5 til 10 skårer mellom to besøk indikerer en mindre endring, fra 10 til 20 en moderat endring og en forskjell på mer enn 20 poeng en betydelig endring.
ved 12 og 24 uker
Immunfunksjon (teller T/B/NK-celler)
Tidsramme: ved 12 og 24 uker
ved 12 og 24 uker
Total overlevelse, tilbakefallsfri overlevelse og ikke-tilbakefallsdødelighet
Tidsramme: ved 24 ukers behandling
Ingen tilbakefallssykdom vil bli undersøkt ved bruk av Fine-Gray Test. Ingen tilbakefallsdødelighet representerer all død uten tilbakefall av underlindsykdommen.
ved 24 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Lille

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2019

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

14. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leukemi

Kliniske studier på eltrombopag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere