Reversión de la función deficiente del injerto con eLtrombopag después de un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (REGALIA)
24 de septiembre de 2025 actualizado por: University Hospital, Lille
Reversión de la función deficiente del injerto con eLtrombopag después de un trasplante alogénico de células hematopoyéticas: un estudio prospectivo de fase II realizado por el SFGM-TC
La mala función del injerto (PGF) después del trasplante alogénico de células hematopoyéticas (alo-HCT) es una complicación mal entendida asociada con un resultado deficiente y opciones terapéuticas limitadas. A pesar de la falta de criterios de diagnóstico estandarizados, la PGF se define comúnmente de la siguiente manera: una o varias citopenias significativas después del alo-HCT que persisten o se desarrollan después del alo-HCT a pesar del quimerismo total del donante y en ausencia de recaída u otras causas. La PGF no solo puede alterar la calidad de vida de los pacientes al provocar transfusiones recurrentes, eventos hemorrágicos e infecciones, sino que también se asocia con una supervivencia deficiente después de un TCH alogénico.
Aunque la PGF es relativamente frecuente, no existe un comportamiento bien codificado en la literatura ni en las recomendaciones emitidas por las distintas sociedades científicas de trasplante.
El objetivo final del estudio del investigador es demostrar que eltrombopag mejora la PGF después de alo-HCT
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Lille, Francia
- Hôpital Claude Huriez, CHU
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico de mala función del injerto definido como:
- Paciente ≥ día+60 después de alo-HCT,
- Trombocitopenia persistente en dos muestras diferentes durante al menos dos semanas (plaquetas < 30 G/L con necesidad de transfusión) +/- neutropenia (RAN < 1 G/L) +/- anemia (Hb < 8 g/dL o necesidad de transfusión),
- Quimerismo de donante completo en sangre total (≥ 95 %),
- Biopsia de médula hipocelular comprobada sin evidencia de mielodisplasia
- No hay evidencia de recaída,
- No hay evidencia de enfermedad de injerto contra huésped aguda o crónica activa,
- Ausencia de infección viral activa (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
- Ausencia de deficiencia de B9/B12,
- Ausencia de hipotiroidismo,
- Ausencia de hipogonadismo,
- Ausencia de diálisis,
- Ausencia de microangiopatía trombótica,
- Ausencia de síndrome de activación de macrófagos,
- No hay otras causas conocidas de función deficiente del injerto.
- Se debe obtener el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento específico de estudio o ensayo.
- Afiliación a un sistema de seguridad social.
Criterio de exclusión:
- No se cumplen los criterios para la mala función del injerto (ver arriba),
- Pacientes menores de 6 años (o incapaces de tragar),
- Insuficiencia hepática (Child-Pugh ≥ 5),
- Pacientes con fibrosis de la médula ósea,
- Pacientes con una anomalía citogenética del cromosoma 7
- Hipersensibilidad a eltrombopag o a alguno de los excipientes,
- Pacientes con alguna contraindicación para eltrombopag, filgrastim,
- Incapaz de comprender la naturaleza de investigación del estudio o de dar su consentimiento informado,
- Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva, arritmia que requiere tratamiento crónico, arterial o venoso,
- Trombosis (sin excluir la trombosis de la línea) en el último año, o infarto de miocardio en los 3 meses anteriores a la inscripción,
- Estado de rendimiento ECOG de 3 o más,
- Mujeres embarazadas y/o lactantes,
- Privacidad de la libertad.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: eltrombopag
Los pacientes elegibles recibirán el fármaco en investigación eltrombopag
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eltrombopag a la dosis inicial de 50 mg/día.
Después de 2 semanas de iniciar eltrombopag y en ausencia de respuesta plaquetaria, se aumentará el eltrombopag cada dos semanas (aumento de 50 mg) hasta una dosis máxima de 150 mg/día (2 aumentos máximos desde D1, con una fase máxima de aumento de dosis de 4 semanas) .
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: a las 12 semanas
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Respuesta plaquetaria definida como un recuento de plaquetas ≥ 30 G/L a las 12 semanas medido en al menos dos mediciones en serie realizadas con 1 semana de diferencia y mantenidas durante 1 mes o más sin apoyo de transfusiones de plaquetas.
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a las 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la respuesta eritroide
Periodo de tiempo: a las 12 y 24 semanas
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Tiempo hasta la respuesta eritroide definida como un aumento de al menos 1,5 g/dl sin transfusión, que se mantiene durante al menos 2 semanas y requisitos de transfusión a las 12 y 24 semanas para BRC en comparación con los requisitos de transfusión durante las ocho semanas anteriores al ingreso al estudio
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a las 12 y 24 semanas
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Tiempo de respuesta de los neutrófilos
Periodo de tiempo: al menos 7 días
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El tiempo hasta la respuesta de los neutrófilos se define como un aumento de ANC por encima de 1 G/L, que se mantiene durante al menos 7 días,
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al menos 7 días
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Porcentaje de pacientes que presentan la mejor respuesta de la médula ósea a las 12 y 24 semanas de tratamiento evaluados mediante aspirado de médula ósea y biopsia de médula ósea con tinción de fibrosis.
Periodo de tiempo: a las 12 y 24 semanas
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a las 12 y 24 semanas
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Requisitos de transfusión
Periodo de tiempo: a las 12 y 24 semanas
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Requisitos de transfusión de BRC y plaquetas en comparación con los requisitos de transfusión durante las ocho semanas anteriores al ingreso al estudio
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a las 12 y 24 semanas
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Proporción de pacientes que presentan eventos adversos de grado 3 o 4 desde la primera hasta la última administración de eltombopag.
Periodo de tiempo: desde la 1ª administración de eltrombopag hasta 1 mes después de la última administración de eltrombopag,
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Todos los eventos adversos se informarán en el formulario de notificación de eventos adversos del archivo de informe de casos. Cada evento adverso se registrará individualmente. La gravedad del evento adverso se determinará de la siguiente manera:
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desde la 1ª administración de eltrombopag hasta 1 mes después de la última administración de eltrombopag,
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Evaluación de la calidad de vida mediante el Cuestionario de Calidad de Vida de la Organización Europea para la Investigación del Tratamiento del Cáncer (cuestionario EORTC QLQ-C30).
Periodo de tiempo: a las 12 y 24 semanas
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El QLQ-C30 consta de treinta elementos:
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a las 12 y 24 semanas
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Función inmunitaria (recuento de células T/B/NK)
Periodo de tiempo: a las 12 y 24 semanas
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a las 12 y 24 semanas
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Supervivencia global, supervivencia libre de recaídas y mortalidad sin recaídas
Periodo de tiempo: a las 24 semanas de tratamiento
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No se investigará ninguna enfermedad recidivante mediante la prueba de Fine-Gray.
La mortalidad sin recaída representa todas las muertes sin recaída de la enfermedad subyacente.
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a las 24 semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de septiembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
24 de febrero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
21 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
14 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
30 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2017_52
- 2018-001157-27 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .