Revertendo a função deficiente do enxerto com eLtrombopag após transplante alogênico de células hematopoiéticas (REGALIA)
24 de setembro de 2025 atualizado por: University Hospital, Lille
Revertendo a função deficiente do enxerto com eLtrombopag após transplante alogênico de células hematopoiéticas: um estudo prospectivo de fase II pelo SFGM-TC
A má função do enxerto (PGF) após o transplante alogênico de células hematopoiéticas (alo-HCT) é uma complicação incompreendida associada a resultados ruins e opções terapêuticas limitadas. Apesar da falta de critérios diagnósticos padronizados, a PGF é comumente definida da seguinte forma: uma ou várias citopenias significativas após alo-HCT persistem ou se desenvolvem após alo-HCT apesar do quimerismo total do doador e na ausência de recidiva ou outras causas. A PGF não apenas pode alterar a qualidade de vida dos pacientes, levando a transfusões recorrentes, eventos hemorrágicos e infecções, mas também está associada a uma sobrevida ruim após o alo-HCT.
Embora a PGF seja relativamente frequente, não há um comportamento bem codificado na literatura ou nas recomendações emitidas pelas várias sociedades eruditas de transplante.
O objetivo do estudo do investigador é demonstrar que o eltrombopag melhora a PGF após alo-HCT
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Lille, França
- Hôpital Claude Huriez, CHU
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de má função do enxerto definido como:
- Paciente ≥ dia+60 após alo-HCT,
- Trombocitopenia persistente em duas amostras diferentes por pelo menos duas semanas (plaquetas < 30G/L com necessidade de transfusão) +/- neutropenia (ANC <1G/L) +/- anemia (Hb <8g/dL ou necessidade de transfusão),
- Quimerismo total do doador em sangue total (≥ 95%),
- Medula hipocelular comprovada por biópsia sem evidência de mielodisplasia
- Sem evidência de recaída,
- Nenhuma evidência de doença ativa do enxerto versus hospedeiro, aguda ou crônica,
- Ausência de infecção viral ativa (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
- Ausência de deficiência de B9/B12,
- Ausência de hipotireoidismo,
- Ausência de hipogonadismo,
- Ausência de diálise,
- Ausência de microangiopatia trombótica,
- Ausência de síndrome de ativação de macrófagos,
- Nenhuma outra causa conhecida de mau funcionamento do enxerto.
- O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes que qualquer procedimento específico do estudo seja realizado,
- Inscrição num sistema de segurança social.
Critério de exclusão:
- Critérios para má função do enxerto não cumpridos (ver acima),
- Pacientes com menos de 6 anos de idade (ou incapazes de engolir),
- Insuficiência hepática (Child-Pugh ≥ 5),
- Pacientes com fibrose óssea,
- Pacientes com uma anormalidade citogenética do cromossomo 7
- Hipersensibilidade ao eltrombopag ou a qualquer um dos excipientes,
- Pacientes com qualquer contra-indicação para eltrombopag, filgrastim,
- Incapaz de entender a natureza investigativa do estudo ou dar consentimento informado,
- História de insuficiência cardíaca congestiva, arritmia que requer tratamento crônico, arterial ou venosa,
- Trombose (não excluindo trombose de linha) no último 1 ano, ou infarto do miocárdio dentro de 3 meses antes da inscrição,
- Status de desempenho ECOG de 3 ou superior,
- Mulheres grávidas e/ou lactantes,
- Liberdade privacidade.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: eltrombopag
Os pacientes elegíveis receberão o medicamento experimental eltrombopag
|
eltrombopag na dose inicial de 50mg/dia.
Após 2 semanas do início do eltrombopag e na ausência de resposta plaquetária, o eltrombopag será aumentado a cada duas semanas (aumento de 50mg) até uma dose máxima de 150mg/dia (2 escalonamento máximo de D1, com fase de escalonamento máximo da dose de 4 semanas) .
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resposta plaquetária
Prazo: com 12 semanas
|
Resposta plaquetária definida como uma contagem de plaquetas ≥ 30G/L em 12 semanas medida em pelo menos duas medições seriadas realizadas com 1 semana de intervalo e mantida por 1 mês ou mais sem suporte de transfusões de plaquetas.
|
com 12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Tempo para resposta eritroide
Prazo: com 12 e 24 semanas
|
Tempo para resposta eritróide definido como um aumento de pelo menos 1,5g/dL sem transfusão, que é sustentado por pelo menos 2 semanas e necessidades de transfusão em 12 e 24 semanas para BRC em comparação com as necessidades de transfusão durante as oito semanas anteriores à entrada no estudo
|
com 12 e 24 semanas
|
|
Tempo para resposta de neutrófilos
Prazo: pelo menos 7 dias
|
Tempo para resposta de neutrófilos definido como um aumento de ANC acima de 1G/L, que é sustentado por pelo menos 7 dias,
|
pelo menos 7 dias
|
|
Porcentagem de pacientes com melhor resposta da medula óssea em 12 e 24 semanas de tratamento avaliada por aspirado de medula óssea e biópsia de medula óssea com coloração de fibrose.
Prazo: com 12 e 24 semanas
|
com 12 e 24 semanas
|
|
|
Requisitos de transfusão
Prazo: com 12 e 24 semanas
|
Requisitos de transfusão para BRC e plaquetas em comparação com os requisitos de transfusão durante as oito semanas anteriores à entrada no estudo
|
com 12 e 24 semanas
|
|
Proporção de pacientes que apresentaram eventos adversos grau 3 ou 4 da primeira à última administração de eltombopag.
Prazo: desde a 1ª administração de eltrombopag até 1 mês após a última administração de eltrombopag,
|
Todos os eventos adversos serão relatados no formulário de notificação de eventos adversos do arquivo de relato de caso. Cada evento adverso será registrado individualmente. A gravidade do evento adverso será determinada da seguinte forma:
|
desde a 1ª administração de eltrombopag até 1 mês após a última administração de eltrombopag,
|
|
Avaliação da qualidade de vida usando o Questionário de Qualidade de Vida da Organização Européia para o Tratamento do Câncer (questionário EORTC QLQ-C30).
Prazo: com 12 e 24 semanas
|
O QLQ-C30 é composto por trinta itens:
|
com 12 e 24 semanas
|
|
Função imune (contagem de células T/B/NK)
Prazo: com 12 e 24 semanas
|
com 12 e 24 semanas
|
|
|
Sobrevida global, sobrevida livre de recidiva e mortalidade sem recaída
Prazo: com 24 semanas de tratamento
|
Nenhuma doença recidivante será investigada usando o teste Fine-Gray.
A mortalidade sem recidiva representa todas as mortes sem recidiva da doença subjacente.
|
com 24 semanas de tratamento
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
24 de fevereiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
21 de agosto de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de maio de 2019
Primeira postagem (Real)
14 de maio de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
30 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2017_52
- 2018-001157-27 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .