Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Återställa dålig kraftfunktion med eLtrombopag efter allogen hematopoetisk celltransplantation (REGALIA)

18 augusti 2022 uppdaterad av: University Hospital, Lille

Återställa dålig kraftfunktion med eLtrombopag efter allogen hematopoetisk celltransplantation: en prospektiv, fas II-studie av SFGM-TC

Dålig transplantatfunktion (PGF) efter allogen hematopoetisk celltransplantation (allo-HCT) är en missförstådd komplikation förknippad med dåligt resultat och begränsade terapeutiska alternativ. Trots avsaknaden av standardiserade diagnostiska kriterier definieras PGF vanligen enligt följande: en eller flera signifikanta cytopenier efter allo-HCT som kvarstår eller utvecklas efter allo-HCT trots full givarchimerism och i frånvaro av återfall eller andra orsaker. PGF kan inte bara förändra patienternas livskvalitet genom att leda till återkommande transfusioner, blödningshändelser och infektioner, utan det är också associerat med dålig överlevnad efter allo-HCT.

Även om PGF är relativt frekvent, finns det inget välkodifierat beteende i litteraturen eller i rekommendationerna från de olika lärda transplantationssällskapen.

Syftet med utredarens studie är att visa att eltrombopag förbättrar PGF efter allo-HCT

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av dålig transplantatfunktion definierad som:

    • Patient ≥ dag+60 efter allo-HCT,
    • Ihållande trombocytopeni på två olika prover under minst två veckor (trombocyter < 30G/L med transfusionsbehov) +/- neutropeni (ANC <1G/L) +/- anemi (Hb <8g/dL eller transfusionsbehov),
    • Full givarchimerism på helblod (≥ 95%),
    • Biopsi bevisad hypocellulär märg utan tecken på myelodysplasi
    • Inga bevis för återfall,
    • Inga bevis för aktiv akut eller kronisk transplantat-mot-värdsjukdom,
    • Frånvaro av aktiv virusinfektion (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Frånvaro av B9/B12-brist,
    • Frånvaro av hypotyreos,
    • Frånvaro av hypogonadism,
    • Frånvaro av dialys,
    • Frånvaro av trombotisk mikroangiopati,
    • Frånvaro av makrofagaktiveringssyndrom,
    • Inga andra kända orsaker till dålig transplantatfunktion.
  • Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon studiespecifik procedur utförs,
  • Anslutning till ett socialförsäkringssystem.

Exklusions kriterier:

  • Kriterier för dålig transplantatfunktion inte uppfyllda (se ovan),
  • Patienter som är yngre än 6 år (eller inte kan svälja),
  • Nedsatt leverfunktion (Child-Pugh ≥ 5),
  • Patienter med benmorgonfibros,
  • Patienter med en cytogenetisk avvikelse i kromosom 7
  • Överkänslighet mot eltrombopag eller mot något hjälpämne,
  • Patienter med någon kontraindikation mot eltrombopag, filgrastim,
  • Kan inte förstå studiens undersökningskaraktär eller ge informerat samtycke,
  • Historik av kongestiv hjärtsvikt, arytmi som kräver kronisk behandling, arteriell eller venös,
  • Trombos (ej exklusive linjetrombos) under det senaste året, eller hjärtinfarkt inom 3 månader före inskrivning,
  • ECOG-prestandastatus på 3 eller högre,
  • Gravida och/eller ammande kvinnor,
  • Frihet integritet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: eltrombopag
Berättigade patienter kommer att få prövningsläkemedlet eltrombopag
Läkemedel: eltrombopag
eltrombopag vid startdosen 50 mg/dag. Efter 2 veckors initiering av eltrombopag och i frånvaro av trombocytsvar, kommer eltrombopag att ökas varannan vecka (50 mg ökning) upp till en maximal dos på 150 mg/dag (2 maximala eskalering från D1, med maximal dosökningsfas på 4 veckor). .

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blodplättsrespons
Tidsram: vid 12 veckor
Trombocytrespons definierat som ett trombocytantal ≥ 30 G/L vid 12 veckor mätt på minst två seriemätningar utförda med 1 veckas mellanrum och ihållande i 1 månad eller mer utan stöd av blodplättstransfusioner.
vid 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för erytroidsvar
Tidsram: vid 12 och 24 veckor
Tid till erytroidsvar definierat som en ökning med minst 1,5 g/dL utan transfusion, som bibehålls i minst 2 veckor och transfusionsbehov vid 12 och 24 veckor för BRC jämfört med transfusionskrav under de åtta veckorna före studiestart
vid 12 och 24 veckor
Dags för neutrofilrespons
Tidsram: minst 7 dagar
Tid till neutrofilt svar definierat som en ökning av ANC över 1G/L, som kvarstår i minst 7 dagar,
minst 7 dagar
Andel patienter som uppvisar bästa benmärgssvar vid 12 och 24 veckors behandling bedömd med benmärgsaspirat och benmärgsbiopsi med fibrosfärgning.
Tidsram: vid 12 och 24 veckor
vid 12 och 24 veckor
Transfusionskrav
Tidsram: vid 12 och 24 veckor
Transfusionskrav för BRC och trombocyter jämfört med transfusionskrav under de åtta veckorna före studiestart
vid 12 och 24 veckor
Andel patienter med biverkningar av grad 3 eller 4 från den första till den sista administreringen av eltombopag.
Tidsram: från den första administreringen av eltrombopag till 1 månad efter den sista administreringen av eltrombopag,

Alla biverkningar kommer att rapporteras på rapporteringsformuläret för biverkningar i ärenderapporten. Varje negativ händelse kommer att registreras individuellt.

Biverkningens svårighetsgrad kommer att bestämmas enligt följande:

  • Allvarlig (grad 3): betydande störning av patientens dagliga aktivitet och oacceptabel,
  • Livshotande (årskurs 4).
från den första administreringen av eltrombopag till 1 månad efter den sista administreringen av eltrombopag,
Livskvalitetsutvärdering med hjälp av European Organisation for Research Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30 frågeformulär).
Tidsram: vid 12 och 24 veckor

QLQ-C30 består av trettio artiklar:

  • 05 funktionsskalor för att utforska de fysiska (1 till 5), verkställande (6 till 7), sociala (26 och 27), kognitiva (20 och 25) och emotionella (21 till 24) dimensioner av livskvalitet.
  • 09 symtomatiska skalor för att utforska trötthet (10, 12 och 18), illamående (14 och 15), smärta (9 och 19), dyspné (8), sömnlöshet (11), anorexi (13), diarré (17), förstoppning (16) och ekonomiska svårigheter (28).
  • 01 skala som mäter den övergripande livskvaliteten för varje patient (29 och 30). Resultaten av dessa olika skalor tillåter beräkning av en poäng som varierar från 0 (sämst) till 100 (bättre). Ett högt allmänt hälsopoäng återspeglar god hälsa och god livskvalitet. En hög poäng för en symtomskala speglar en hög nivå av symtom. En genomsnittlig skillnad på 5 till 10 poäng mellan två besök indikerar en mindre förändring, från 10 till 20 en måttlig förändring och en skillnad på mer än 20 poäng en signifikant förändring.
vid 12 och 24 veckor
Immunfunktion (antal T/B/NK-celler)
Tidsram: vid 12 och 24 veckor
vid 12 och 24 veckor
Total överlevnad, återfallsfri överlevnad och dödlighet utan återfall
Tidsram: vid 24 veckors behandling
Ingen återfallssjukdom kommer att undersökas med Fine-Gray Test. Ingen återfallsdödlighet representerar all död utan återfall av den underlindade sjukdomen.
vid 24 veckors behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Lille

Utredare

  • Huvudutredare: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 september 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2019

Första postat (Faktisk)

14 maj 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Leukemi

Kliniska prövningar på eltrombopag

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera