Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zvrácení špatné funkce štěpu pomocí eLtrombopagu po alogenní transplantaci krvetvorných buněk (REGALIA)

18. srpna 2022 aktualizováno: University Hospital, Lille

Zvrácení špatné funkce štěpu pomocí eLtrombopagu po alogenní transplantaci hematopoetických buněk: prospektivní studie fáze II provedená SFGM-TC

Špatná funkce štěpu (PGF) po alogenní transplantaci krvetvorných buněk (allo-HCT) je špatně pochopená komplikace spojená se špatným výsledkem a omezenými terapeutickými možnostmi. Navzdory nedostatku standardizovaných diagnostických kritérií je PGF běžně definován následovně: jedna nebo několik významných cytopenií po allo-HCT přetrvávající nebo se rozvíjející po allo-HCT navzdory plnému chimérismu dárců a bez recidivy nebo jiných příčin. Nejen, že PGF může změnit kvalitu života pacientů tím, že vede k opakovaným transfuzím, krvácivým příhodám a infekcím, ale je také spojen se špatným přežitím po allo-HCT.

I když je PGF relativně častý, v literatuře ani v doporučeních vydávaných různými transplantačními společnostmi není dobře kodifikované chování.

Cílem studie výzkumníka je prokázat, že eltrombopag zlepšuje PGF po allo-HCT

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza špatné funkce štěpu definovaná jako:

    • Pacient ≥ den+60 po allo-HCT,
    • Přetrvávající trombocytopenie na dvou různých vzorcích po dobu nejméně dvou týdnů (trombocyty < 30 G/l s požadavkem na transfuzi) +/- neutropenie (ANC <1G/L) +/- anémie (Hb <8g/dl nebo potřeba transfuze),
    • Plný dárcovský chimérismus na celé krvi (≥ 95 %),
    • Biopsie prokázala hypocelulární dřeň bez průkazu myelodysplazie
    • Žádný důkaz pro relaps,
    • Žádný důkaz aktivní akutní nebo chronické reakce štěpu proti hostiteli,
    • nepřítomnost aktivní virové infekce (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Absence nedostatku B9/B12,
    • Absence hypotyreózy,
    • Absence hypogonadismu,
    • Absence dialýzy,
    • nepřítomnost trombotické mikroangiopatie,
    • Absence syndromu aktivace makrofágů,
    • Žádné další známé příčiny špatné funkce štěpu.
  • Před provedením jakéhokoli postupu specifického pro studii je nutné získat písemný informovaný souhlas,
  • Příslušnost k systému sociálního zabezpečení.

Kritéria vyloučení:

  • Nesplněna kritéria pro špatnou funkci štěpu (viz výše),
  • Pacienti mladší 6 let (nebo neschopní polykat),
  • Porucha funkce jater (Child-Pugh ≥ 5),
  • Pacienti s fibrózou kostní dřeně,
  • Pacienti s cytogenetickou abnormalitou chromozomu 7
  • Hypersenzitivita na eltrombopag nebo na kteroukoli pomocnou látku,
  • Pacienti s jakoukoli kontraindikací eltrombopagu, filgrastimu,
  • Neschopnost porozumět výzkumné povaze studie nebo dát informovaný souhlas,
  • Městnavé srdeční selhání v anamnéze, arytmie vyžadující chronickou léčbu, arteriální nebo žilní,
  • trombóza (nevyjímaje liniovou trombózu) během posledního 1 roku nebo infarkt myokardu během 3 měsíců před zařazením,
  • Stav výkonu ECOG 3 nebo vyšší,
  • těhotné a/nebo kojící ženy,
  • Svoboda soukromí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: eltrombopag
Způsobilí pacienti dostanou hodnocený lék eltrombopag
Lék: eltrombopag
eltrombopag v počáteční dávce 50 mg/den. Po 2 týdnech zahájení léčby eltrombopagem a při absenci odpovědi krevních destiček bude eltrombopag zvyšován každé dva týdny (zvýšení o 50 mg) až na maximální dávku 150 mg/den (2 maximální eskalace od D1, s ​​maximální fází eskalace dávky 4 týdny) .

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odezva krevních destiček
Časové okno: ve 12 týdnech
Odezva krevních destiček definovaná jako počet krevních destiček ≥ 30 G/l po 12 týdnech měřený na alespoň dvou sériových měřeních provedených s 1 týdenním odstupem a udržovaných po dobu 1 měsíce nebo déle bez podpory transfuzí krevních destiček.
ve 12 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na erytroidní odpověď
Časové okno: ve 12 a 24 týdnech
Doba do erytroidní odpovědi definovaná jako zvýšení alespoň o 1,5 g/dl bez transfuze, které přetrvává alespoň 2 týdny a požadavky na transfuzi ve 12 a 24 týdnech pro BRC ve srovnání s požadavky na transfuzi během osmi týdnů před vstupem do studie
ve 12 a 24 týdnech
Čas do reakce neutrofilů
Časové okno: minimálně 7 dní
Doba do odpovědi neutrofilů definovaná jako zvýšení ANC nad 1 G/l, které přetrvává alespoň 7 dní,
minimálně 7 dní
Procento pacientů vykazujících nejlepší odpověď kostní dřeně ve 12. a 24. týdnu léčby hodnocené pomocí aspirátu kostní dřeně a biopsie kostní dřeně s barvením fibrózy.
Časové okno: ve 12 a 24 týdnech
ve 12 a 24 týdnech
Požadavky na transfuzi
Časové okno: ve 12 a 24 týdnech
Požadavky na transfuzi pro BRC a krevní destičky ve srovnání s požadavky na transfuze během osmi týdnů před vstupem do studie
ve 12 a 24 týdnech
Podíl pacientů vykazujících nežádoucí příhody stupně 3 nebo 4 od prvního do posledního podání eltombopagu.
Časové okno: od 1. podání eltrombopagu do 1 měsíce po posledním podání eltrombopagu,

Všechny nežádoucí příhody budou hlášeny na formuláři hlášení nežádoucích příhod v souboru kazuistiky. Každá nežádoucí událost bude zaznamenána jednotlivě.

Závažnost nežádoucí příhody bude stanovena následovně:

  • Závažné (stupeň 3): významný zásah do pacientovy denní aktivity a nepřijatelné,
  • Život ohrožující (stupeň 4).
od 1. podání eltrombopagu do 1 měsíce po posledním podání eltrombopagu,
Hodnocení kvality života pomocí dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkumnou léčbu rakoviny (dotazník EORTC QLQ-C30).
Časové okno: ve 12 a 24 týdnech

QLQ-C30 se skládá ze třiceti položek:

  • 05 funkční škály k prozkoumání fyzické (1 až 5), výkonné (6 až 7), sociální (26 a 27), kognitivní (20 a 25) a emocionální (21 až 24) dimenze kvality života.
  • 09 symptomatické škály pro zkoumání únavy (10, 12 a 18), nevolnosti (14 a 15), bolesti (9 a 19), dušnosti (8), nespavosti (11), anorexie (13), průjmu (17), zácpy (16) a finanční potíže (28).
  • 01 měřítko celkové kvality života každého pacienta (29 a 30). Výsledky těchto různých škál umožňují výpočet skóre, které se pohybuje od 0 (nejhorší) do 100 (lepší). Vysoké celkové zdravotní skóre odráží dobré zdraví a dobrou kvalitu života. Vysoké skóre na škále symptomů odráží vysokou úroveň symptomů. Průměrný rozdíl 5 až 10 skóre mezi dvěma návštěvami znamená malou změnu, od 10 do 20 střední změnu a rozdíl více než 20 bodů významnou změnu.
ve 12 a 24 týdnech
Imunitní funkce (počet T/B/NK buněk)
Časové okno: ve 12 a 24 týdnech
ve 12 a 24 týdnech
Celkové přežití, přežití bez relapsu a mortalita bez relapsu
Časové okno: po 24 týdnech léčby
Pomocí Fine-Gray testu nebude vyšetřováno žádné relapsující onemocnění. Úmrtnost bez recidivy představuje všechna úmrtí bez recidivy podtržené choroby.
po 24 týdnech léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Lille

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. září 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na eltrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit