Przywracanie słabej funkcji przeszczepu za pomocą eLtrombopagu po allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych (REGALIA)
24 września 2025 zaktualizowane przez: University Hospital, Lille
Przywracanie słabej funkcji przeszczepu za pomocą eLtrombopagu po przeszczepie allogenicznych komórek krwiotwórczych: prospektywne badanie fazy II przeprowadzone przez SFGM-TC
Słaba funkcja przeszczepu (PGF) po allogenicznym przeszczepie komórek krwiotwórczych (allo-HCT) jest źle rozumianym powikłaniem związanym ze złym rokowaniem i ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi. Pomimo braku wystandaryzowanych kryteriów diagnostycznych, PGF jest powszechnie definiowana jako: jedna lub kilka istotnych cytopenii po allo-HCT utrzymująca się lub rozwijająca się po allo-HCT pomimo pełnego chimeryzmu dawcy i przy braku nawrotu lub innych przyczyn. PGF może nie tylko zmieniać jakość życia pacjentów, prowadząc do nawracających transfuzji, krwawień i infekcji, ale także wiąże się ze złym przeżyciem po allo-HCT.
Chociaż PGF występuje stosunkowo często, nie ma dobrze skodyfikowanego postępowania w literaturze ani w zaleceniach wydanych przez różne towarzystwa naukowe zajmujące się transplantacją.
Celem badania badacza jest wykazanie, że eltrombopag poprawia PGF po allo-HCT
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja
- Hôpital Claude Huriez, CHU
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Diagnoza słabej funkcji przeszczepu definiowana jako:
- Pacjent ≥ doba+60 po allo-HCT,
- Utrzymująca się trombocytopenia w dwóch różnych próbkach przez co najmniej dwa tygodnie (płytki krwi < 30 G/l z koniecznością transfuzji) +/- neutropenia (ANC <1 G/l) +/- niedokrwistość (Hb < 8 g/dl lub konieczność transfuzji),
- Pełny chimeryzm dawcy w krwi pełnej (≥ 95%),
- Hipokomórkowy szpik potwierdzony biopsją bez cech mielodysplazji
- Brak dowodów na nawrót,
- Brak dowodów na aktywną ostrą lub przewlekłą chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi,
- Brak czynnej infekcji wirusowej (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
- Brak niedoboru B9/B12,
- brak niedoczynności tarczycy,
- Brak hipogonadyzmu,
- brak dializ,
- brak mikroangiopatii zakrzepowej,
- brak zespołu aktywacji makrofagów,
- Brak innych znanych przyczyn słabej funkcji przeszczepu.
- Pisemna świadoma zgoda musi zostać uzyskana przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem,
- Przynależność do systemu ubezpieczeń społecznych.
Kryteria wyłączenia:
- Niespełnione kryteria słabej funkcji przeszczepu (patrz wyżej),
- Pacjenci w wieku poniżej 6 lat (lub niezdolni do połykania),
- zaburzenia czynności wątroby (≥ 5 w skali Childa-Pugha),
- Pacjenci ze zwłóknieniem szpiku kostnego,
- Pacjenci z nieprawidłowością cytogenetyczną chromosomu 7
- Nadwrażliwość na eltrombopag lub na którąkolwiek substancję pomocniczą,
- Pacjenci z przeciwwskazaniami do eltrombopagu, filgrastymu,
- Nie jest w stanie zrozumieć badawczego charakteru badania lub wyrazić świadomej zgody,
- Przebyta zastoinowa niewydolność serca, arytmia wymagająca przewlekłego leczenia tętniczego lub żylnego,
- Zakrzepica (nie wyłączając zakrzepicy linii) w ciągu ostatniego roku lub zawał mięśnia sercowego w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem,
- Stan sprawności ECOG 3 lub wyższy,
- Kobiety w ciąży i/lub karmiące,
- Prywatność wolności.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: eltrombopag
Kwalifikujący się pacjenci otrzymają badany lek eltrombopag
|
eltrombopag w dawce początkowej 50 mg/dobę.
Po 2 tygodniach od rozpoczęcia stosowania eltrombopagu i przy braku odpowiedzi płytkowej, eltrombopag będzie zwiększany co dwa tygodnie (zwiększanie o 50 mg) do maksymalnej dawki 150 mg/dobę (2 maksymalne zwiększenie od D1, z fazą zwiększania dawki maksymalnej trwającą 4 tygodnie). .
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź płytek krwi
Ramy czasowe: w 12 tygodniu
|
Odpowiedź płytkowa zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 30 G/l po 12 tygodniach mierzona na podstawie co najmniej dwóch seryjnych pomiarów przeprowadzonych w odstępie 1 tygodnia i utrzymująca się przez 1 miesiąc lub dłużej bez wsparcia transfuzji płytek krwi.
|
w 12 tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do odpowiedzi erytroidalnej
Ramy czasowe: w 12 i 24 tygodniu
|
Czas do odpowiedzi erytroidalnej zdefiniowany jako wzrost o co najmniej 1,5 g/dl bez transfuzji, który utrzymuje się przez co najmniej 2 tygodnie, a konieczność transfuzji w 12 i 24 tygodniu dla BRC w porównaniu z potrzebą transfuzji w ciągu ośmiu tygodni poprzedzających włączenie do badania
|
w 12 i 24 tygodniu
|
|
Czas do odpowiedzi neutrofili
Ramy czasowe: co najmniej 7 dni
|
Czas do odpowiedzi neutrofili definiowany jako wzrost ANC powyżej 1G/l, który utrzymuje się przez co najmniej 7 dni,
|
co najmniej 7 dni
|
|
Odsetek pacjentów z najlepszą odpowiedzią szpiku kostnego po 12 i 24 tygodniach leczenia oceniany na podstawie aspiratu szpiku kostnego i biopsji szpiku kostnego z barwieniem włóknienia.
Ramy czasowe: w 12 i 24 tygodniu
|
w 12 i 24 tygodniu
|
|
|
Wymagania dotyczące transfuzji
Ramy czasowe: w 12 i 24 tygodniu
|
Wymagania dotyczące transfuzji BRC i płytek krwi w porównaniu z wymaganiami dotyczącymi transfuzji w ciągu ośmiu tygodni poprzedzających włączenie do badania
|
w 12 i 24 tygodniu
|
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub 4. od pierwszego do ostatniego podania eltombopagu.
Ramy czasowe: od pierwszego podania eltrombopagu do 1 miesiąca po ostatnim podaniu eltrombopagu,
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane będą zgłaszane w formularzu zgłaszania zdarzeń niepożądanych w dokumentacji przypadku. Każde zdarzenie niepożądane będzie rejestrowane indywidualnie. Nasilenie zdarzenia niepożądanego zostanie określone w następujący sposób:
|
od pierwszego podania eltrombopagu do 1 miesiąca po ostatnim podaniu eltrombopagu,
|
|
Ocena jakości życia za pomocą Kwestionariusza Jakości Życia Europejskiej Organizacji Badań nad Leczeniem Nowotworów (kwestionariusz EORTC QLQ-C30).
Ramy czasowe: w 12 i 24 tygodniu
|
QLQ-C30 składa się z trzydziestu elementów:
|
w 12 i 24 tygodniu
|
|
Funkcja odpornościowa (liczba komórek T/B/NK)
Ramy czasowe: w 12 i 24 tygodniu
|
w 12 i 24 tygodniu
|
|
|
Całkowite przeżycie, przeżycie bez nawrotów i śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: w 24 tygodniu leczenia
|
Żadna choroba nawrotowa nie będzie badana za pomocą testu Fine-Gray.
Śmiertelność bez nawrotu reprezentuje wszystkie zgony bez nawrotu choroby podstawowej.
|
w 24 tygodniu leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 września 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 lutego 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lutego 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
30 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2017_52
- 2018-001157-27 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .