Huonon siirrännäisen toiminnan kääntäminen eltrombopagilla allogeenisen hematopoieettisen solusiirron jälkeen (REGALIA)
keskiviikko 24. syyskuuta 2025 päivittänyt: University Hospital, Lille
Heikon siirteen toiminnan kääntäminen eltrombopagin kanssa allogeenisen hematopoieettisen solusiirron jälkeen: SFGM-TC:n tuleva vaiheen II tutkimus
Huono siirteen toiminta (PGF) allogeenisen hematopoieettisen solusiirron (allo-HCT) jälkeen on väärin ymmärretty komplikaatio, joka liittyy huonoon tulokseen ja rajoitettuihin hoitovaihtoehtoihin. Huolimatta standardisoitujen diagnostisten kriteerien puutteesta, PGF määritellään yleisesti seuraavasti: yksi tai useampi merkittävä sytopenia allo-HCT:n jälkeen, joka jatkuu tai kehittyy allo-HCT:n jälkeen huolimatta täydellisestä luovuttajan kimerismista ja ilman uusiutumista tai muita syitä. PGF ei ainoastaan voi muuttaa potilaiden elämänlaatua johtamalla toistuviin verensiirtoihin, verenvuototapahtumiin ja infektioihin, vaan se liittyy myös huonoon eloonjäämiseen allo-HCT:n jälkeen.
Vaikka PGF on suhteellisen yleinen, kirjallisuudessa tai eri oppineiden elinsiirtoyhdistysten antamissa suosituksissa ei ole hyvin kodifioitua käyttäytymistä.
Tutkijan tutkimuksen tavoitteena on osoittaa, että eltrombopagi parantaa PGF:ää allo-HCT:n jälkeen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lille, Ranska
- Hôpital Claude Huriez, CHU
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Siirteen huonon toiminnan diagnoosi määritellään seuraavasti:
- Potilas ≥ päivä + 60 allo-HCT:n jälkeen,
- Jatkuva trombosytopenia kahdessa eri näytteessä vähintään kahden viikon ajan (verihiutaleiden määrä < 30 G/l verensiirron tarpeessa) +/- neutropenia (ANC < 1 G/L) +/- anemia (Hb < 8 g/dl tai verensiirtotarve),
- Täysi luovuttajan kimerismi kokoverestä (≥ 95 %),
- Biopsialla todistettu hyposellulaarinen luuydin ilman näyttöä myelodysplasiasta
- Ei todisteita uusiutumisesta,
- Ei näyttöä aktiivisesta akuutista tai kroonisesta graft versus host -taudista,
- Aktiivisen virusinfektion puuttuminen (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
- B9/B12-puutoksen puuttuminen,
- Kilpirauhasen vajaatoiminnan puuttuminen,
- hypogonadismin puuttuminen,
- Dialyysin puuttuminen,
- Tromboottisen mikroangiopatian puuttuminen,
- Makrofagien aktivaatio-oireyhtymän puuttuminen,
- Ei muita tunnettuja heikon siirteen toiminnan syitä.
- Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kuin suoritetaan tutkimuskohtaisia toimenpiteitä,
- Sosiaaliturvajärjestelmään kuuluminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Heikon siirteen toiminnan kriteerit eivät täyty (katso edellä),
- Potilaat, jotka ovat alle 6-vuotiaita (tai eivät pysty nielemään),
- maksan vajaatoiminta (Child-Pugh ≥ 5),
- Potilaat, joilla on luumurtofibroosi,
- Potilaat, joilla on sytogeneettinen poikkeavuus kromosomissa 7
- Yliherkkyys eltrombopagille tai jollekin apuaineelle,
- Potilaat, joilla on jokin vasta-aihe eltrombopagin, filgrastiimin,
- Ei pysty ymmärtämään tutkimuksen tutkittavaa luonnetta tai antamaan tietoista suostumusta,
- Aiempi sydämen vajaatoiminta, kroonista hoitoa vaativa rytmihäiriö, valtimo tai laskimo,
- Tromboosi (ei pois lukien linjatromboosi) viimeisen 1 vuoden aikana tai sydäninfarkti 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista,
- ECOG-suorituskykytila 3 tai suurempi,
- raskaana olevat ja/tai imettävät naiset,
- Vapaus yksityisyys.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: eltrombopaagi
Tukikelpoiset potilaat saavat tutkimuslääkettä eltrombopagia
|
eltrombopagia aloitusannoksella 50 mg/vrk.
Kahden viikon eltrombopagin aloittamisen jälkeen ja jos verihiutalevastetta ei ole saatu, eltrombopagia lisätään kahden viikon välein (lisäys 50 mg) maksimiannokseen 150 mg/vrk (2 maksimilisäystä päivästä 1, enimmäisannoksen nostovaihe 4 viikkoa). .
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutalevaste
Aikaikkuna: 12 viikon kohdalla
|
Trombosyyttivaste määritellään verihiutaleiden määräksi ≥ 30 G/l 12 viikon kohdalla mitattuna vähintään kahdella sarjamittauksella, jotka tehtiin 1 viikon välein ja jotka säilyivät vähintään 1 kuukauden ajan ilman verihiutaleiden siirtoa.
|
12 viikon kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika erytroidivasteeseen
Aikaikkuna: viikolla 12 ja 24
|
Aika erytroidivasteeseen, joka määritellään lisäyksinä vähintään 1,5 g/dl ilman verensiirtoa, joka kestää vähintään 2 viikkoa, ja verensiirtotarpeeksi 12 ja 24 viikon BRC verrattuna verensiirtotarpeisiin kahdeksan viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa
|
viikolla 12 ja 24
|
|
Aika neutrofiilivasteeseen
Aikaikkuna: vähintään 7 päivää
|
Aika neutrofiilivasteeseen, joka määritellään ANC:n nousuna yli 1 G/l, joka kestää vähintään 7 päivää,
|
vähintään 7 päivää
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli paras luuytimen vaste 12 ja 24 hoitoviikon kohdalla, arvioituna luuytimen aspiraatilla ja luuytimen biopsialla fibroosivärjäyksellä.
Aikaikkuna: viikolla 12 ja 24
|
viikolla 12 ja 24
|
|
|
Verensiirtovaatimukset
Aikaikkuna: viikolla 12 ja 24
|
BRC:n ja verihiutaleiden verensiirtovaatimukset verrattuna verensiirtotarpeisiin kahdeksan viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa
|
viikolla 12 ja 24
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on 3. tai 4. asteen haittavaikutuksia ensimmäisestä eltombopagin annoksesta viimeiseen.
Aikaikkuna: ensimmäisestä eltrombopagin annoksesta 1 kuukauteen viimeisen eltrombopagin annon jälkeen,
|
Kaikki haittatapahtumat raportoidaan tapausraporttitiedoston haittatapahtumien ilmoituslomakkeella. Jokainen haittatapahtuma kirjataan erikseen. Haitallisen tapahtuman vakavuus määritetään seuraavasti:
|
ensimmäisestä eltrombopagin annoksesta 1 kuukauteen viimeisen eltrombopagin annon jälkeen,
|
|
Elämänlaadun arviointi käyttämällä Euroopan syöväntutkimusjärjestön elämänlaatukyselyä (EORTC QLQ-C30 -kysely).
Aikaikkuna: viikolla 12 ja 24
|
QLQ-C30 koostuu kolmestakymmenestä osasta:
|
viikolla 12 ja 24
|
|
Immuunitoiminta (T/B/NK-solujen määrä)
Aikaikkuna: viikolla 12 ja 24
|
viikolla 12 ja 24
|
|
|
Kokonaiseloonjääminen, relapsivapaa eloonjääminen ja ei-relapse-kuolleisuus
Aikaikkuna: 24 hoitoviikon kohdalla
|
Mitään uusiutumissairautta ei tutkita Fine-Gray -testillä.
Ei uusiutumiskuolleisuus edustaa kaikkea kuolemaa ilman alle sokean sairauden uusiutumista.
|
24 hoitoviikon kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 5. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 24. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 21. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. toukokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2017_52
- 2018-001157-27 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .