难治性婴儿痉挛症患者口服 JBPOS0101 的研究
2024年8月21日 更新者：Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.
评估口服 JBPOS0101 治疗难治性婴儿痉挛症患者的安全性、耐受性、探索性疗效和药代动力学的 2 期研究
这项开放标签、多中心研究允许 JBPOS0101（研究产品）作为难治性婴儿痉挛症患者的附加疗法或单一疗法。
该 2 期临床研究的研究人群的设计和选择基于为未来临床研究提供研究产品的初始安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和疗效结果的需要。
研究概览
详细说明
这项开放标签、多中心研究允许 JBPOS0101（研究产品）作为难治性婴儿痉挛症患者的附加疗法或单一疗法。
该 2 期临床研究的研究人群的设计和选择基于为未来临床研究提供研究产品的初始安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和疗效结果的需要。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Daegu、大韩民国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
-
Seoul、大韩民国、03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul、大韩民国、03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul、大韩民国、05505
- Asan Medical Center
-
Seoul、大韩民国、06351
- Samsung Medical Center
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Pusan、Gyeongsangnam-do、大韩民国、50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital LA
-
Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco、California、美国、94143
- UCSF Epilepsy Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Winter Park、Florida、美国、32789
- Pediatric Neurology, PA
-
-
Georgia
-
Norcross、Georgia、美国、30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Tacoma、Washington、美国、98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 知情同意时年龄在 6 个月至 36 个月之间的男性或女性
- 临床诊断为 IS，通过视频脑电图 (EEG) 分析证实，并且根据振幅负担和癫痫样放电 (BASED) 量表评分筛选时脑电图显示高度节律失常。
- 根据研究者的评估，对促肾上腺皮质激素 (ACTH)、氨己烯酸和糖皮质激素（即 泼尼松龙），或对促肾上腺皮质激素、氨己烯酸和糖皮质激素这 3 种疗法中的至少 1 种没有反应或部分反应，并且患者的法定代表禁忌和/或拒绝接受其他 2 种疗法中的一种或两种疗法的治疗.
- 根据身体和神经系统检查、病史、正常肾功能和心电图 (ECG) 以及在筛选期访视期间完成的临床实验室值，患者总体健康状况良好（定义为研究者确定没有任何临床相关异常） （访问 1）。
排除标准：
- 研究者出于任何原因（包括但不限于研究者当前版本的研究产品手册中描述为预防措施和警告的风险）认为患者不适合接受研究产品。
- 患者已知或怀疑对研究产品或苹果汁过敏。
- 患者有临床显着肾功能损害，定义为肌酐 >1.5 mg/dL 或血尿素氮 >2 × 正常上限 (ULN)；临床上显着的肝功能障碍，定义为总胆红素≥2×ULN，或天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶≥3×ULN；具有临床意义的异常实验室值；如果他/她判断实验室值没有临床意义，研究者可能认为患者符合条件。
- 患者有持续或已知的人类免疫缺陷病毒感染史，或慢性乙型或丙型肝炎。
- 患者的心电图有临床意义的异常，研究者认为这会增加参与研究的安全风险。
- 患者患有神经退行性疾病作为 IS 的根本原因。
- 患者在过去一年内有已知的吸入性肺炎病史。
- 患者之前曾参加过研究产品的另一项临床研究，或在进入研究后 30 天内接受过任何研究药物或设备或研究治疗。
- 患者在筛选后 14 天内接受过非氨酯、大麻素、生酮饮食或迷走神经刺激治疗。
- 患者已接受已知为 CYP3A4 底物的药物治疗，并且其 PK 已显示在筛选后 14 天内在 CYP3A4 抑制剂存在的情况下受到影响。
- 患者在筛选前至少 14 天没有保持稳定剂量的所有用于治疗癫痫发作的药物（用于突破性癫痫发作急性治疗的急救药物除外，这些药物不知道是 CYP3A4 底物，其 PK 尚未显示在 CYP3A4 抑制剂的存在下受到影响。
- 患者患有婴儿痉挛症以外的致命或潜在致命疾病，在 18 个月大之前具有显着死亡风险，例如非酮症性高甘氨酸血症。
- 患者体重低于 5 公斤。
- 患者患有与葡萄糖不耐受相关的潜在代谢疾病（例如，葡萄糖转运蛋白缺陷）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：JBPOS0101（研究产品）
在治疗期 1 期间，在治疗期 1 的前 7 天，IP 给药剂量为 6 mg/kg，每次口服 (PO)，每天两次 (BID)，早上一次和早上给药后 12 小时。从第 3 次访视的 PM 剂量开始，剂量逐渐增加，患者接受试验产品 (JBPOS0101) (IP)，口服剂量为 9 mg/kg，BID。
从第 15 天开始，剂量再次增加，患者接受 IP 剂量为 15 mg/kg 口服 BID，直到治疗期 1 结束（第 28 天）。
在至少禁食 2 小时后给予每剂 IP。
给药后2小时给予食物。
|
JBPOS0101（研究产品）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 56 天
|
TEAE 被定义为在暴露于研究产品 (IP) 之前未出现的任何事件，或暴露于 IP 后强度或频率恶化的任何已经出现的事件。
|
第 1 天到第 56 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
JBPOS0101 血浆浓度 0.5 - 1.5 小时后早晨给药，第 1 天
大体时间：第 1 天早上 (AM) 给药后 0.5 至 1.5 小时
|
药代动力学：JBPOS0101 血浆浓度为第 1 天早晨给药后 0.5 - 1.5 小时
|
第 1 天早上 (AM) 给药后 0.5 至 1.5 小时
|
|
JBPOS0101 第 1 天早上给药后 4-6 小时的血浆浓度
大体时间：第 1 天早上 (AM) 给药后 4 至 6 小时
|
药代动力学：JBPOS0101 第 1 天早晨给药后 4 - 6 小时的血浆浓度
|
第 1 天早上 (AM) 给药后 4 至 6 小时
|
|
JBPOS0101 第 1 天早上给药后和下午给药前 8 小时的血浆浓度
大体时间：第 1 天早上 (AM) 剂量和下午前剂量后 8 小时
|
药代动力学：JBPOS0101 早晨给药后 8 小时和第 1 天下午给药前的血浆浓度。
|
第 1 天早上 (AM) 剂量和下午前剂量后 8 小时
|
|
JBPOS0101 血浆浓度 0.5 -1.5 小时后早晨给药，第 21 天
大体时间：第 21 天早上 (AM) 给药后 0.5 至 1.5 小时
|
药代动力学：第 21 天早晨服药后 JBPOS0101 血浆浓度为 0.5 - 1.5 小时
|
第 21 天早上 (AM) 给药后 0.5 至 1.5 小时
|
|
JBPOS0101 血浆浓度 4 - 6 小时后早晨给药，第 21 天
大体时间：第 21 天早晨 (AM) 给药后 4 至 6 小时
|
药代动力学：JBPOS0101 在第 21 天早晨给药后 4-6 小时的血浆浓度
|
第 21 天早晨 (AM) 给药后 4 至 6 小时
|
|
JBPOS0101 第 21 天早上给药后和下午给药前 8 小时的血浆浓度
大体时间：第 21 天早上 (AM) 剂量和下午前剂量后 8 小时
|
药代动力学：JBPOS0101 早晨给药后 8 小时和第 21 天下午给药前的血浆浓度。
|
第 21 天早上 (AM) 剂量和下午前剂量后 8 小时
|
|
JBPOS0101 第 1 天的尿液浓度
大体时间：第一天
|
药代动力学：JBPOS0101 第 1 天的尿液浓度。在早晨给药后收集尿液样本。
|
第一天
|
|
JBPOS0101 第 21 天的尿液浓度
大体时间：第 21 天
|
药代动力学：JBPOS0101 第 21 天的尿液浓度。
早晨服药后收集尿样。
|
第 21 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Hee Jin Kim、Bio-Pharm Solutions
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月15日
初级完成 (实际的)
2021年12月10日
研究完成 (实际的)
2021年12月10日
研究注册日期
首次提交
2019年5月31日
首先提交符合 QC 标准的
2019年6月4日
首次发布 (实际的)
2019年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月21日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.