Une étude sur le JBPOS0101 administré par voie orale chez des patients réfractaires souffrant de spasmes infantiles

Critère d'intégration:

• Homme ou femme entre 6 mois et 36 mois au moment du consentement éclairé
• A un diagnostic clinique de SI, confirmé par une analyse vidéo-électroencéphalogramme (EEG), et une hypsarythmie à l'EEG lors du dépistage selon le score de l'échelle du fardeau des amplitudes et des décharges épileptiformes (BASED).
• Selon l'évaluation de l'investigateur, il n'y a pas de réponse ou une réponse partielle à au moins 2 des 3 thérapies d'hormone adrénocorticotrope (ACTH), de vigabatrine et de glucocorticoïdes (c. prednisolone), ou n'a pas répondu ou n'a pas répondu à au moins 1 des 3 thérapies d'ACTH, de vigabatrine et de glucocorticoïdes et est contre-indiqué et/ou refusé par le(s) représentant(s) légal(aux) du patient pour un traitement avec une ou les deux autres thérapies .
• Le patient a une bonne santé générale (définie comme l'absence de toute anomalie cliniquement pertinente telle que déterminée par l'investigateur) sur la base d'examens physiques et neurologiques, d'antécédents médicaux, d'une fonction rénale et d'un électrocardiogramme (ECG) normaux et des valeurs de laboratoire clinique réalisées lors de la visite de la période de dépistage (Visite 1).

Critère d'exclusion:

• Patient considéré par l'investigateur, pour quelque raison que ce soit (y compris, mais sans s'y limiter, les risques décrits comme précautions et avertissements dans la version actuelle de la brochure de l'investigateur pour le produit expérimental) comme un candidat inapte à recevoir le produit expérimental.
• Le patient a une allergie connue ou soupçonnée au produit expérimental ou au jus de pomme.
• Le patient présente une insuffisance rénale cliniquement significative, définie comme une créatinine > 1,5 mg/dL ou un taux d'azote uréique sanguin > 2 × la limite supérieure de la normale (LSN) ; dysfonctionnement hépatique cliniquement significatif, défini comme une bilirubine totale ≥ 2 × LSN, ou aspartate aminotransférase ou alanine aminotransférase ≥ 3 × LSN ; a des valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives ; l'investigateur peut considérer le patient éligible s'il juge que les valeurs de laboratoire ne sont pas cliniquement significatives.
• Le patient a des antécédents connus ou en cours d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine ou d'hépatite B ou C chronique.
• Le patient présente une anomalie cliniquement significative à l'ECG qui, de l'avis de l'investigateur, augmente les risques de sécurité liés à la participation à l'étude.
• Le patient a un trouble neurodégénératif comme cause sous-jacente de l'IS.
• Le patient a des antécédents connus de pneumonie par aspiration au cours de la dernière année.
• Le patient a déjà participé à une autre étude clinique du produit expérimental ou a reçu un médicament ou un dispositif expérimental ou une thérapie expérimentale dans les 30 jours suivant l'entrée à l'étude.
• Le patient a reçu une thérapie avec du felbamate, des cannabinoïdes, un régime cétogène ou une stimulation du nerf vague dans les 14 jours suivant le dépistage.
• Le patient a reçu un traitement avec un médicament connu pour être un substrat du CYP3A4 et dont il a été démontré que la PK est affectée en présence d'un inhibiteur du CYP3A4 dans les 14 jours suivant le dépistage.
• Le patient n'est pas resté à des doses stables de tous les médicaments utilisés pour traiter les crises d'épilepsie pendant au moins 14 jours avant le dépistage (à l'exception des médicaments de secours utilisés pour le traitement aigu des crises épileptiques qui ne sont pas connus pour être des substrats du CYP3A4 et dont la pharmacocinétique n'a pas été démontrée être impacté en présence d'un inhibiteur du CYP3A4.
• Le patient a une affection mortelle ou potentiellement mortelle autre que des spasmes infantiles, avec un risque important de décès avant l'âge de 18 mois, comme une hyperglycinémie non cétosique.
• Le patient a un poids corporel inférieur à 5 kg.
• Le patient a une maladie métabolique sous-jacente associée à une intolérance au glucose (par exemple, des déficiences du transporteur du glucose).