難治性乳児痙攣患者における経口投与されたJBPOS0101の研究
2023年1月23日 更新者：Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.
難治性乳児けいれん患者に対する経口投与JBPOS0101の安全性、忍容性、探索的有効性、および薬物動態を評価する第2相試験
この非盲検多施設試験では、JBPOS0101 (治験薬) を難治性の乳児けいれん患者に追加療法または単剤療法として投与することができます。
この第 2 相臨床試験の研究集団のデザインと選択は、将来の臨床試験のために治験薬の初期の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および有効性の結果を提供する必要性に基づいています。
調査の概要
詳細な説明
この非盲検の多施設研究により、JBPOS0101 (治験薬) を難治性の乳児けいれん患者に追加療法または単剤療法として投与することが可能になりました。
この第 2 相臨床試験の研究集団のデザインと選択は、将来の臨床試験のために治験薬の初期の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および有効性の結果を提供する必要性に基づいていました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital LA
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA - David Geffen School of Medicine
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF Epilepsy Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Winter Park、Florida、アメリカ、32789
- Pediatric Neurology, PA
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Georgia
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Norcross、Georgia、アメリカ、30093
- Center for Rare Neurological Diseases
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville School of Medicine
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- Multicare Institute for Research and Innovation
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Daegu、大韓民国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国、03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、大韓民国、05505
- Asan Medical Center
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Seoul、大韓民国、06351
- Samsung Medical Center
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Gyeongsangnam-do
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Pusan、Gyeongsangnam-do、大韓民国、50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントの時点で生後6か月から36か月の男性または女性
- -ビデオ脳波（EEG）分析によって確認されたISの臨床診断、および脳波の低不整脈があり、振幅の負荷およびてんかん放電（BASED）スケールスコアに従ってスクリーニングされます。
- 治験責任医師の評価によると、副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）、ビガバトリン、グルココルチコイド（すなわち、 プレドニゾロン）、またはACTH、ビガバトリン、およびグルココルチコイドの3つの治療法のうち少なくとも1つに対してまったくまたは部分的な反応がなく、他の2つの治療法の1つまたは両方による治療が禁忌および/または患者の法定代理人によって拒否された.
- -患者は、身体的および神経学的検査、病歴、正常な腎機能および心電図（ECG）、およびスクリーニング期間中に完了した臨床検査値に基づいて、一般的に良好な健康状態（治験責任医師によって決定された臨床的に関連する異常がないこととして定義）を持っています訪問（訪問1）。
除外基準:
- -治験責任医師が、何らかの理由で（治験薬の現在のバージョンの治験薬パンフレットに注意事項および警告として記載されているリスクを含むが、これらに限定されない）、治験薬を受け取るのに不適切な候補者であると見なした患者。
- -患者は、治験薬またはリンゴジュースに対するアレルギーを知っているか、疑いがあります。
- -患者は、クレアチニン> 1.5 mg / dLまたは血中尿素窒素> 2×正常上限（ULN）として定義される、臨床的に重大な腎障害を持っています。総ビリルビン≥2×ULN、またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼ≥3×ULNとして定義される、臨床的に重大な肝機能障害;臨床的に重大な検査値の異常がある;治験責任医師は、臨床検査値が臨床的に重要ではないと判断した場合、患者を適格と見なすことができます。
- -患者は、ヒト免疫不全ウイルス感染、または慢性B型またはC型肝炎の進行中または既知の病歴を持っています.
- -患者は心電図に臨床的に重大な異常があり、研究者の意見では、研究への参加の安全性リスクが増加します。
- -患者は、ISの根本的な原因として神経変性疾患を患っています。
- -患者は過去1年以内に誤嚥性肺炎の既往歴があります。
- -患者は以前に治験薬の別の臨床研究に参加したか、研究登録から30日以内に治験薬またはデバイスまたは治験療法を受けました。
- -患者は、スクリーニングから14日以内にフェルバメート、カンナビノイド、ケトジェニックダイエットまたは迷走神経刺激による治療を受けています。
- -患者は、CYP3A4基質であることが知られている薬物療法を受けており、そのPKは、スクリーニングから14日以内にCYP3A4阻害剤の存在下で影響を受けることが示されています。
- -患者は、スクリーニング前の少なくとも14日間、てんかん発作の治療に使用されるすべての薬物の安定した用量を維持していません（CYP3A4基質であることが知られていない、PKが示されていないブレークスルー発作の急性治療に使用されるレスキュー薬を除く） CYP3A4阻害剤の存在下で影響を受ける。
- -患者は、乳児痙攣以外の致命的または潜在的に致命的な状態にあり、非ケトン性高グリシン血症などの生後18か月前に死亡する重大なリスクがあります。
- -患者の体重は5kg未満です。
- -患者は、耐糖能異常に関連する基礎代謝疾患を持っています（例：グルコース輸送体欠損症）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：JBPOS0101（調査品）
治療期間 1 の間、治療期間 1 の最初の 7 日間、IP は 6 mg/kg を経口 (PO) で 1 日 2 回 (BID)、朝に 1 回、朝の投与の 12 時間後に投与されました。来院 3 の PM 用量から用量を増やし、患者は 9 mg/kg の経口 BID の用量で治験薬 (JBPOS0101) (IP) を投与されました。
１５日目から用量を再び増加させ、患者は治療期間１の終わり（２８日目）まで経口１日１回１５ｍｇ／ｋｇの用量でＩＰを受けた。
IP の各用量は、少なくとも 2 時間の絶食後に投与されました。
食事は投与後 2 時間で与えられた。
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JBPOS0101（調査品）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：1日目～56日目
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TEAE は、治験薬 (IP) への暴露前には存在しなかったイベント、または IP への暴露後に強度または頻度のいずれかで悪化したすでに存在するイベントとして定義されました。
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1日目～56日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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JBPOS0101 血漿濃度 0.5 ～ 1.5 時間後の朝の投与、1 日目
時間枠：1日目の朝（AM）の0.5～1.5時間後に服用
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薬物動態: JBPOS0101 血漿中濃度 1 日目の朝の投与後 0.5 ～ 1.5 時間
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1日目の朝（AM）の0.5～1.5時間後に服用
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JBPOS0101 血漿濃度 朝の投与後 4-6 時間、1 日目
時間枠：1日目の朝（AM）の4〜6時間後に服用
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薬物動態: JBPOS0101 血漿中濃度 1 日目の朝の投与後 4 ～ 6 時間
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1日目の朝（AM）の4〜6時間後に服用
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JBPOS0101 朝の投与後 8 時間および午後の投与前の血漿濃度、1 日目
時間枠：1日目の朝（AM）の8時間後の投与およびPM前の投与
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薬物動態: JBPOS0101 の血漿中濃度は、朝の投与の 8 時間後、および 1 日目の PM 投与前です。
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1日目の朝（AM）の8時間後の投与およびPM前の投与
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JBPOS0101 血漿濃度 0.5 -1.5 時間後の朝の投与、21 日目
時間枠：21 日目の朝 (AM) の 0.5 ～ 1.5 時間後の用量
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薬物動態: JBPOS0101 血漿中濃度 21 日目の朝の投与後 0.5 ～ 1.5 時間
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21 日目の朝 (AM) の 0.5 ～ 1.5 時間後の用量
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JBPOS0101 血漿濃度 4 ～ 6 時間後の朝の投与、21 日目
時間枠：21 日目の朝 (AM) の 4 ～ 6 時間後に服用
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薬物動態: JBPOS0101 血漿中濃度 (21 日目、朝の投与後 4 ～ 6 時間)
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21 日目の朝 (AM) の 4 ～ 6 時間後に服用
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JBPOS0101 血漿濃度 午前投与後 8 時間および午後投与前、21 日目
時間枠：21日目の朝（AM）の8時間後の投与およびPM前の投与
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薬物動態: JBPOS0101 の血漿中濃度は、朝の投与の 8 時間後、および 21 日目の PM 投与前です。
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21日目の朝（AM）の8時間後の投与およびPM前の投与
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JBPOS0101 1日目の尿濃度
時間枠：1日目
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薬物動態: 1 日目の JBPOS0101 尿中濃度。朝の投与後に尿サンプルを採取しました。
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1日目
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JBPOS0101 21日目の尿濃度
時間枠：21日目
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薬物動態：21日目のJBPOS0101尿中濃度。
朝の投与後に尿サンプルを採取した。
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21日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Brandon Choi、Sponsor Management
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年4月15日
一次修了 (実際)
2021年12月10日
研究の完了 (実際)
2021年12月10日
試験登録日
最初に提出
2019年5月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月4日
最初の投稿 (実際)
2019年6月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月23日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。