Orálisan beadott JBPOS0101 vizsgálat refrakter infantilis görcsös betegeken

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő 6 hónap és 36 hónap közötti életkor a tájékozott beleegyezés időpontjában
• Klinikai diagnózisa IS van, amit video-elektroencefalogram (EEG) analízis igazolt, és az EEG-n a hypsarrhythmia az amplitúdó- és epilepsziás váladékozás (BASED) skála pontszáma szerinti szűréskor.
• A vizsgáló értékelése szerint a 3 adrenokortikotróf hormon (ACTH), vigabatrin és glükokortikoid terápia közül legalább kettőre nem, vagy csak részlegesen reagál (pl. prednizolon), vagy nem vagy részlegesen reagál a 3 ACTH-, vigabatrin- és glükokortikoid-terápia közül legalább 1-re, és ellenjavallt és/vagy a beteg törvényes képviselője/képviselői visszautasítják az egyik vagy mindkét másik terápiával történő kezelést. .
• A beteg általános egészségi állapota jó (a vizsgáló által megállapított klinikailag jelentős eltérés hiányában) a fizikális és neurológiai vizsgálatok, a kórelőzmény, a normális vesefunkció és az elektrokardiogram (EKG), valamint a szűrővizsgálat során elvégzett klinikai laboratóriumi értékek alapján. (1. látogatás).

Kizárási kritériumok:

• Az a beteg, akit a vizsgáló bármilyen okból (ideértve, de nem kizárólagosan a vizsgálati készítményre vonatkozó, a vizsgálói brosúra jelenlegi változatában óvintézkedésekként és figyelmeztetésekként leírt kockázatokat) nem alkalmas jelöltnek ítélte a vizsgálati készítmény átvételére.
• A beteg ismert vagy gyanított allergiája a vizsgálati készítményre vagy az almalére.
• A beteg klinikailag szignifikáns vesekárosodásban szenved, a kreatinin >1,5 mg/dl vagy a vér karbamid-nitrogénszintje a normálérték felső határának (ULN) 2-szerese; klinikailag jelentős májműködési zavar, amelynek meghatározása szerint az összbilirubin ≥2 × ULN, vagy aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz ≥3 × ULN; klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékei vannak; a vizsgáló a beteget alkalmasnak tekintheti, ha úgy ítéli meg, hogy a laboratóriumi értékek klinikailag nem jelentősek.
• A betegnek folyamatban lévő vagy ismert anamnézisében humán immundeficiencia vírus fertőzés vagy krónikus hepatitis B vagy C szerepel.
• A beteg EKG-n klinikailag jelentős eltérése van, ami a vizsgáló véleménye szerint növeli a vizsgálatban való részvétel biztonsági kockázatát.
• A betegnél neurodegeneratív rendellenesség áll az IS mögött.
• A páciensnek ismert aspirációs tüdőgyulladása volt az elmúlt évben.
• A beteg korábban részt vett a vizsgálati készítmény egy másik klinikai vizsgálatában, vagy kapott bármilyen vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy vizsgálati terápiát a vizsgálatba való belépéstől számított 30 napon belül.
• A beteg felbamáttal, kannabinoidokkal, ketogén diétával vagy vagus ideg stimulációval kapott terápiát a szűrést követő 14 napon belül.
• A beteg olyan gyógyszeres kezelésben részesült, amelyről ismert, hogy CYP3A4 szubsztrát, és amelynek PK-ját kimutatták, hogy a szűrést követő 14 napon belül befolyásolja a CYP3A4 inhibitor jelenlétét.
• A beteg a szűrést megelőzően legalább 14 napig nem alkalmazta az epilepsziás rohamok kezelésére használt gyógyszerek stabil adagját (kivéve az áttöréses rohamok akut kezelésére használt mentőgyógyszereket, amelyekről ismert, hogy nem CYP3A4 szubsztrátok, és amelyek farmakokinetikai értéket nem mutatták ki CYP3A4 gátló jelenlétében.
• A betegnek a csecsemőkori görcsöktől eltérő letális vagy potenciálisan halálos állapota van, és jelentős a 18 hónapos kor előtti halálozás kockázata, például nem ketotikus hiperglikémia.
• A beteg testtömege 5 kg alatt van.
• A betegnek glükóz intoleranciával összefüggő anyagcsere-betegsége van (például glükóz transzporter hiánya).