Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af oralt administreret JBPOS0101 i refraktære infantile spasmerpatienter

21. august 2024 opdateret af: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Et fase 2-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, udforskningseffektivitet og farmakokinetik af oralt administreret JBPOS0101 til refraktære infantile spasmerpatienter

Denne åbne multicenterundersøgelse gør det muligt at give JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt) som enten tillægsbehandling eller monoterapi til patienter med refraktære infantile spasmer. Designet og valget af undersøgelsespopulation for dette kliniske fase 2-studie er baseret på behovet for at tilvejebringe initial sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og effektivitetsresultater af forsøgsproduktet til fremtidige kliniske undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne åbne multicenterundersøgelse tillod JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt) at blive givet som enten tillægsbehandling eller monoterapi til patienter med refraktære infantile spasmer. Designet og valget af undersøgelsespopulation for dette kliniske fase 2-studie var baseret på behovet for at tilvejebringe initial sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og effektivitetsresultater af forsøgsproduktet til fremtidige kliniske undersøgelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Forenede Stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde mellem 6 måneder og 36 måneder på tidspunktet for informeret samtykke
  • Har klinisk diagnose af IS, bekræftet ved video-elektroencefalogram (EEG) analyse, og hypsarrhythmia på EEG ved screening i henhold til Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED) skalaen.
  • Som vurderet af investigator har ingen eller delvis respons på mindst 2 ud af de 3 behandlinger af adrenokortikotrofisk hormon (ACTH), vigabatrin og glukokortikoider (dvs. prednisolon), eller har ingen eller delvis respons på mindst 1 ud af de 3 behandlinger af ACTH, vigabatrin og glukokortikoider og er kontraindiceret til og/eller afvist af patientens juridiske repræsentant(er) til behandling med en eller begge andre 2 behandlinger .
  • Patienten har et generelt godt helbred (defineret som fraværet af klinisk relevante abnormiteter som bestemt af investigator) baseret på fysiske og neurologiske undersøgelser, sygehistorie, normal nyrefunktion og elektrokardiogram (EKG) og kliniske laboratorieværdier gennemført under screeningsperiodens besøg (Besøg 1).

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, som af investigator af en eller anden grund (herunder, men ikke begrænset til, de risici, der er beskrevet som forholdsregler og advarsler i den aktuelle version af investigatorens brochure for forsøgsprodukt) anses for at være en uegnet kandidat til at modtage forsøgsproduktet.
  • Patienten har kendt eller mistænkt allergi over for forsøgsproduktet eller æblejuice.
  • Patienten har klinisk signifikant nedsat nyrefunktion, defineret som kreatinin >1,5 mg/dL eller blodurinstofnitrogen >2 × øvre normalgrænse (ULN); klinisk signifikant leverdysfunktion, defineret som total bilirubin ≥2 × ULN, eller aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase ≥3 × ULN; har klinisk signifikante unormale laboratorieværdier; investigator kan anse patienten for kvalificeret, hvis han/hun vurderer, at laboratorieværdierne ikke er klinisk signifikante.
  • Patienten har en igangværende eller kendt historie med human immundefektvirusinfektion eller kronisk hepatitis B eller C.
  • Patienten har en klinisk signifikant abnormitet på EKG, som efter investigatorens opfattelse øger sikkerhedsrisiciene ved at deltage i undersøgelsen.
  • Patienten har en neurodegenerativ lidelse som den underliggende årsag til IS.
  • Patienten har en kendt anamnese med aspirationspneumoni inden for det seneste år.
  • Patienten har tidligere deltaget i en anden klinisk undersøgelse af forsøgsproduktet eller modtaget ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr eller forsøgsbehandling inden for 30 dage efter undersøgelsens start.
  • Patienten har modtaget behandling med felbamat, cannabinoider, ketogen diæt eller vagusnervestimulering inden for 14 dage efter screening.
  • Patienten har modtaget behandling med en medicin, der vides at være et CYP3A4-substrat, og hvis PK har vist sig at blive påvirket i nærvær af en CYP3A4-hæmmer inden for 14 dage efter screening.
  • Patienten har ikke holdt sig i stabile doser af alle lægemidler, der anvendes til behandling af epileptiske anfald i mindst 14 dage før screening (undtagen redningsmedicin, der anvendes til akut behandling af gennembrudsanfald, som ikke vides at være CYP3A4-substrater, og hvis PK ikke er blevet påvist at blive påvirket i nærvær af en CYP3A4-hæmmer.
  • Patienten har en dødelig eller potentielt dødelig tilstand, bortset fra infantile spasmer, med en betydelig risiko for død før 18 måneders alderen, såsom ikke-ketotisk hyperglycinæmi.
  • Patienten har en kropsvægt på under 5 kg.
  • Patienten har en underliggende metabolisk sygdom forbundet med glukoseintolerans (f.eks. mangel på glukosetransportør).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt)
Under behandlingsperiode 1 blev IP administreret med 6 mg/kg pr. oral (PO), to gange dagligt (BID), en gang om morgenen og 12 timer efter morgendosis i løbet af de første 7 dage af behandlingsperiode 1. Start fra PM-dosen på besøg 3 blev dosen eskaleret, og patienterne modtog undersøgelsesproduktet (JBPOS0101) (IP) i en dosis på 9 mg/kg oralt BID. Fra dag 15 blev dosen eskaleret igen, og patienterne modtog IP i en dosis på 15 mg/kg oralt BID indtil slutningen af ​​behandlingsperiode 1 (dag 28). Hver dosis af IP blev administreret efter mindst 2 timers faste. Mad blev givet 2 timer efter dosering.
Medicin: JBPOS0101
JBPOS0101 (undersøgelsesprodukt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 56
TEAE'er blev defineret som enhver hændelse, der ikke fandt sted før eksponering for undersøgelsesproduktet (IP), eller enhver hændelse, der allerede var til stede, som forværredes i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for undersøgelsesperioden.
Dag 1 til dag 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
JBPOS0101 Plasmakoncentration 0,5 - 1,5 timer efter morgendosis, dag 1
Tidsramme: 0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 0,5 - 1,5 timer efter morgendosis på dag 1
0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
JBPOS0101 Plasmakoncentration 4-6 timer efter morgendosis, dag 1
Tidsramme: 4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 4 - 6 timer efter morgendosis på dag 1
4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 1
JBPOS0101 Plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og dosis før PM, dag 1
Tidsramme: 8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og præ-PM dosis på dag 1.
8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 1
JBPOS0101 Plasmakoncentration 0,5 -1,5 timer efter morgendosis, dag 21
Tidsramme: 0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 0,5 - 1,5 timer efter morgendosis på dag 21
0,5 til 1,5 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
JBPOS0101 Plasmakoncentration 4 - 6 timer efter morgendosis, dag 21
Tidsramme: 4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 4 - 6 timer efter morgendosis på dag 21
4 til 6 timer efter morgendosis (AM) på dag 21
JBPOS0101 Plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og dosis før PM, dag 21
Tidsramme: 8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 plasmakoncentration 8 timer efter morgendosis og præ-PM dosis på dag 21.
8 timer efter morgendosis (AM) og dosis før PM på dag 21
JBPOS0101 Urinkoncentration på dag 1
Tidsramme: Dag 1
Farmakokinetik: JBPOS0101 urinkoncentration på dag 1. Urinprøver blev opsamlet efter morgendosis.
Dag 1
JBPOS0101 Urinkoncentrationer på dag 21
Tidsramme: Dag 21
Farmakokinetik: JBPOS0101 urinkoncentration på dag 21. Urinprøver blev opsamlet efter morgendosis.
Dag 21

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

10. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

5. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-0101-WS01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ildfaste infantile spasmer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner