불응성 영아 연축 환자에서 경구 투여된 JBPOS0101에 대한 연구
2024년 8월 21일 업데이트: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.
난치성 영아 연축 환자를 위한 JBPOS0101 경구 투여의 안전성, 내약성, 탐색적 효능 및 약동학을 평가하기 위한 2상 연구
이 오픈 라벨, 다기관 연구를 통해 JBPOS0101(연구 제품)은 난치성 영아 연축 환자를 위한 추가 요법 또는 단일 요법으로 제공될 수 있습니다.
이 2상 임상 연구의 연구 집단 설계 및 선택은 향후 임상 연구를 위한 연구 제품의 초기 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 효능 결과를 제공해야 할 필요성을 기반으로 합니다.
연구 개요
상세 설명
이 오픈 라벨, 다기관 연구를 통해 JBPOS0101(연구 제품)은 난치성 영아 연축 환자를 위한 추가 요법 또는 단일 요법으로 제공될 수 있었습니다.
이 2상 임상 연구의 연구 모집단 설계 및 선택은 향후 임상 연구를 위한 연구 제품의 초기 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 효능 결과를 제공해야 할 필요성을 기반으로 했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Daegu, 대한민국, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
-
Seoul, 대한민국, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, 대한민국, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, 대한민국, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Pusan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital LA
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- UCSF Epilepsy Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Winter Park, Florida, 미국, 32789
- Pediatric Neurology, PA
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, 미국, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 6개월에서 36개월 사이의 남성 또는 여성
- BASED(Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges) 척도 점수에 따른 스크리닝 시 비디오 뇌파도(EEG) 분석으로 확인된 IS의 임상 진단 및 EEG의 저부정맥이 있습니다.
- 연구자에 의해 평가된 바와 같이, 부신피질자극호르몬(ACTH), 비가바트린 및 글루코코르티코이드(즉, prednisolone), 또는 ACTH, vigabatrin 및 glucocorticoids의 3가지 요법 중 적어도 1가지에 대해 반응이 없거나 부분적이며 다른 2가지 요법 중 하나 또는 둘 다를 사용한 치료에 대해 환자의 법적 대리인(들)이 금기 및/또는 거부했습니다. .
- 환자는 신체 및 신경학적 검사, 병력, 정상 신장 기능 및 심전도(ECG), 스크리닝 기간 방문 동안 완료한 임상 실험실 값을 기반으로 일반적으로 양호한 건강 상태(시험자가 결정한 임상적으로 관련된 이상 없음으로 정의됨)를 가지고 있습니다. (방문 1).
제외 기준:
- 어떤 이유로든 조사자가 간주하는 환자(현재 버전의 조사자 브로셔에서 조사 제품에 대한 예방 조치 및 경고로 설명된 위험을 포함하되 이에 국한되지 않음)는 조사 제품을 받기에 부적합한 후보입니다.
- 환자는 연구 제품 또는 사과 주스에 대해 알고 있거나 의심되는 알레르기가 있습니다.
- 환자는 크레아티닌 >1.5 mg/dL 또는 혈액 요소 질소 >2 × 정상 상한치(ULN)로 정의되는 임상적으로 유의한 신장 장애가 있습니다. 총 빌리루빈 ≥2 × ULN, 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제 ≥3 × ULN으로 정의되는 임상적으로 유의한 간 기능 장애; 임상적으로 유의미한 비정상적 실험실 수치를 가짐; 조사자는 실험실 값이 임상적으로 중요하지 않다고 판단하는 경우 환자가 적합하다고 간주할 수 있습니다.
- 환자는 인간 면역결핍 바이러스 감염 또는 만성 B형 또는 C형 간염의 진행 중이거나 알려진 병력이 있습니다.
- 환자는 심전도에서 임상적으로 유의미한 이상을 가지고 있으며, 조사자의 의견으로는 연구 참여의 안전 위험을 증가시킵니다.
- 환자는 IS의 근본 원인으로 신경퇴행성 장애를 가지고 있습니다.
- 환자는 지난 1년 이내에 흡인성 폐렴의 알려진 병력이 있습니다.
- 환자는 이전에 연구 제품의 다른 임상 연구에 참여했거나 연구 시작 30일 이내에 연구 약물 또는 장치 또는 연구 요법을 받았습니다.
- 환자는 스크리닝 14일 이내에 펠바메이트, 카나비노이드, 케톤 생성 식이요법 또는 미주 신경 자극 요법을 받았습니다.
- 환자는 CYP3A4 기질로 알려진 약물로 치료를 받았고 스크리닝 14일 이내에 CYP3A4 억제제의 존재 하에 PK가 영향을 받는 것으로 나타났습니다.
- 환자는 스크리닝 전 최소 14일 동안 간질 발작 치료에 사용되는 모든 약물의 안정적인 용량을 유지하지 않았습니다(CYP3A4 기질로 알려져 있지 않고 PK가 표시되지 않은 돌발 발작의 급성 치료에 사용되는 구조 약물은 제외). CYP3A4 억제제가 있는 경우 영향을 받습니다.
- 환자는 비케톤성 고글리신혈증과 같이 생후 18개월 이전에 사망할 상당한 위험이 있는 영아 연축 이외의 치명적이거나 잠재적으로 치명적인 상태를 가집니다.
- 환자의 체중은 5kg 미만입니다.
- 환자는 포도당 불내성과 관련된 근본적인 대사 질환(예: 포도당 수송체 결핍)이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: JBPOS0101(연구용 제품)
치료 기간 1 동안, IP는 치료 기간 1의 처음 7일 동안 아침 투여 후 12시간, 아침에 한 번, 1일 2회(BID) 경구(PO)당 6mg/kg으로 투여되었습니다. 시작 방문 3의 PM 용량에서 용량을 증가시켰고 환자는 9 mg/kg 경구 BID의 용량으로 조사 제품(JBPOS0101)(IP)을 받았습니다.
15일에 시작하여 용량을 다시 증가시켰고 환자는 치료 기간 1(28일)이 끝날 때까지 15mg/kg의 용량으로 경구 BID로 IP를 받았습니다.
IP의 각 용량은 최소 2시간 금식 후에 투여되었습니다.
음식은 투약 후 2시간 후에 제공되었습니다.
|
JBPOS0101(연구용 제품)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 1일차 ~ 56일차
|
TEAE는 연구 제품(IP)에 노출되기 전에 나타나지 않은 모든 사건 또는 IP에 노출된 후 강도 또는 빈도가 악화된 이미 존재하는 모든 사건으로 정의되었습니다.
|
1일차 ~ 56일차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
JBPOS0101 혈장 농도 아침 투여 후 0.5 - 1.5시간, 1일
기간: 1일째 아침(AM) 투여 후 0.5~1.5시간
|
약동학: 제1일 아침 투여 후 JBPOS0101 혈장 농도 0.5 - 1.5시간
|
1일째 아침(AM) 투여 후 0.5~1.5시간
|
|
JBPOS0101 혈장 농도 아침 투여 후 4-6시간, 1일
기간: 1일째 아침(AM) 투여 후 4~6시간
|
약동학: JBPOS0101 혈장 농도 1일째 아침 투여 후 4 - 6시간
|
1일째 아침(AM) 투여 후 4~6시간
|
|
JBPOS0101 혈장 농도 아침 투여 후 8시간 및 오후 투여 전 투여, 1일
기간: 8시간 후 아침(AM) 용량 및 1일째 PM 전 용량
|
약동학: 아침 투여 8시간 후 JBPOS0101 혈장 농도 및 1일째 PM 투여 전.
|
8시간 후 아침(AM) 용량 및 1일째 PM 전 용량
|
|
JBPOS0101 혈장 농도 아침 투여 후 0.5 -1.5시간, 21일
기간: 21일째 아침(AM) 투여 후 0.5~1.5시간
|
약동학: 21일째 아침 투여 후 JBPOS0101 혈장 농도 0.5 - 1.5시간
|
21일째 아침(AM) 투여 후 0.5~1.5시간
|
|
JBPOS0101 혈장 농도 아침 투여 후 4 - 6시간, 21일
기간: 21일째 아침(AM) 투여 후 4~6시간
|
약동학: 21일째 아침 투여 후 4 - 6시간 JBPOS0101 혈장 농도
|
21일째 아침(AM) 투여 후 4~6시간
|
|
JBPOS0101 혈장 농도 아침 투여 후 8시간 및 오후 투여 전 투여, 21일
기간: 8시간 후 아침(AM) 투여 및 21일째 PM 전 투여
|
약동학: 아침 투여 8시간 후 JBPOS0101 혈장 농도 및 21일째 PM 투여 전.
|
8시간 후 아침(AM) 투여 및 21일째 PM 전 투여
|
|
JBPOS0101 1일차 소변 농도
기간: 1일차
|
약동학: 1일째 JBPOS0101 소변 농도. 아침 투여 후 소변 샘플을 수집했습니다.
|
1일차
|
|
JBPOS0101 21일째 소변 농도
기간: 21일차
|
약동학: 21일째 JBPOS0101 소변 농도.
아침 복용 후 소변 샘플을 수집했습니다.
|
21일차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 15일
기본 완료 (실제)
2021년 12월 10일
연구 완료 (실제)
2021년 12월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
난치성 영아 경련에 대한 임상 시험
-
M.D. Anderson Cancer CenterSanofi모병