Uno studio su JBPOS0101 somministrato per via orale in pazienti con spasmi infantili refrattari
21 agosto 2024 aggiornato da: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.
Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia esplorativa e la farmacocinetica di JBPOS0101 somministrato per via orale per pazienti con spasmi infantili refrattari
Questo studio multicentrico in aperto consente di somministrare JBPOS0101 (prodotto sperimentale) come terapia aggiuntiva o monoterapia per i pazienti con spasmi infantili refrattari.
Il disegno e la scelta della popolazione dello studio di questo studio clinico di fase 2 si basano sulla necessità di fornire i risultati iniziali di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica (PK) ed efficacia del prodotto sperimentale per futuri studi clinici.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio multicentrico in aperto ha permesso di somministrare JBPOS0101 (prodotto sperimentale) come terapia aggiuntiva o monoterapia per i pazienti con spasmi infantili refrattari.
Il disegno e la scelta della popolazione dello studio di questo studio clinico di fase 2 si basava sulla necessità di fornire risultati iniziali di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica (PK) ed efficacia del prodotto sperimentale per futuri studi clinici.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Daegu, Corea, Repubblica di, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
- Samsung Medical Center
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Gyeongsangnam-do
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Pusan, Gyeongsangnam-do, Corea, Repubblica di, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital LA
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA - David Geffen School of Medicine
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- UCSF Epilepsy Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
- Pediatric Neurology, PA
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Georgia
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Norcross, Georgia, Stati Uniti, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville School of Medicine
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 3 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra 6 e 36 mesi al momento del consenso informato
- Ha diagnosi clinica di IS, confermata dall'analisi del video-elettroencefalogramma (EEG) e ipsaritmia su EEG allo screening secondo il punteggio della scala Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED).
- Come valutato dallo sperimentatore, non ha una risposta parziale o nulla ad almeno 2 delle 3 terapie a base di ormone adrenocorticotropo (ACTH), vigabatrin e glucocorticoidi (es. prednisolone), o non ha una risposta parziale o nulla ad almeno 1 delle 3 terapie di ACTH, vigabatrin e glucocorticoidi ed è controindicato e/o rifiutato dal/i rappresentante/i legale/i del paziente per il trattamento con una o entrambe le altre 2 terapie .
- Il paziente ha una buona salute generale (definita come l'assenza di anomalie clinicamente rilevanti come determinato dallo sperimentatore) sulla base di esami fisici e neurologici, anamnesi, normale funzionalità renale ed elettrocardiogramma (ECG) e valori clinici di laboratorio completati durante la visita del periodo di screening (Visita 1).
Criteri di esclusione:
- Paziente considerato dallo sperimentatore, per qualsiasi motivo (inclusi, ma non limitati a, i rischi descritti come precauzioni e avvertenze nell'attuale versione dell'opuscolo dello sperimentatore per il prodotto sperimentale) un candidato non idoneo a ricevere il prodotto sperimentale.
- Il paziente ha un'allergia nota o sospetta al prodotto sperimentale o al succo di mela.
- Il paziente ha una compromissione renale clinicamente significativa, definita come creatinina > 1,5 mg/dL o azoto ureico nel sangue > 2 × limite superiore della norma (ULN); disfunzione epatica clinicamente significativa, definita come bilirubina totale ≥2 × ULN, o aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi ≥3 × ULN; ha valori di laboratorio anomali clinicamente significativi; lo sperimentatore può ritenere idoneo il paziente se giudica i valori di laboratorio non clinicamente significativi.
- Il paziente ha una storia in corso o nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana o epatite cronica B o C.
- Il paziente presenta un'anomalia clinicamente significativa all'ECG che, a parere dello sperimentatore, aumenta i rischi per la sicurezza della partecipazione allo studio.
- Il paziente ha una malattia neurodegenerativa come causa alla base dell'IS.
- Il paziente ha una storia nota di polmonite ab ingestis nell'ultimo anno.
- - Il paziente ha precedentemente partecipato a un altro studio clinico del prodotto sperimentale o ha ricevuto qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale o terapia sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio.
- Il paziente ha ricevuto terapia con felbamato, cannabinoidi, dieta chetogenica o stimolazione del nervo vago entro 14 giorni dallo screening.
- Il paziente ha ricevuto una terapia con un farmaco noto per essere un substrato del CYP3A4 e la cui farmacocinetica ha dimostrato di essere influenzata dalla presenza di un inibitore del CYP3A4 entro 14 giorni dallo screening.
- Il paziente non è rimasto a dosi stabili di tutti i farmaci utilizzati per il trattamento delle crisi epilettiche per almeno 14 giorni prima dello screening (ad eccezione dei farmaci di salvataggio utilizzati per il trattamento acuto delle crisi epilettiche che non sono notoriamente substrati del CYP3A4 e la cui PK non è stata dimostrata essere influenzato in presenza di un inibitore del CYP3A4.
- Il paziente ha una condizione letale o potenzialmente letale diversa dagli spasmi infantili, con un rischio significativo di morte prima dei 18 mesi di età come l'iperglicinemia non chetotica.
- Il paziente ha un peso corporeo inferiore a 5 kg.
- Il paziente ha una malattia metabolica di base associata a intolleranza al glucosio (ad esempio, carenze del trasportatore del glucosio).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: JBPOS0101 (prodotto sperimentale)
Durante il Periodo di trattamento 1, l'IP è stato somministrato a 6 mg/kg, per via orale (PO), due volte al giorno (BID), una volta al mattino e 12 ore dopo la dose mattutina durante i primi 7 giorni del Periodo di trattamento 1. dalla dose PM alla Visita 3, la dose è stata aumentata e i pazienti hanno ricevuto il prodotto sperimentale (JBPOS0101) (IP) alla dose di 9 mg/kg per via orale BID.
A partire dal giorno 15, la dose è stata nuovamente aumentata e i pazienti hanno ricevuto l'IP alla dose di 15 mg/kg per via orale BID fino alla fine del periodo di trattamento 1 (giorno 28).
Ogni dose dell'IP è stata somministrata dopo almeno 2 ore di digiuno.
Il cibo è stato somministrato 2 ore dopo la somministrazione.
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JBPOS0101 (prodotto sperimentale)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 56
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I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento che non si è presentato prima dell'esposizione al prodotto sperimentale (IP) o qualsiasi evento già presente che è peggiorato in intensità o frequenza dopo l'esposizione all'IP.
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Dal giorno 1 al giorno 56
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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JBPOS0101 Concentrazione plasmatica 0,5 - 1,5 ore dopo la dose mattutina, giorno 1
Lasso di tempo: Da 0,5 a 1,5 ore dopo la dose mattutina (AM) il giorno 1
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Farmacocinetica: JBPOS0101 concentrazione plasmatica 0,5 - 1,5 ore dopo la dose mattutina il giorno 1
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Da 0,5 a 1,5 ore dopo la dose mattutina (AM) il giorno 1
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JBPOS0101 Concentrazione plasmatica 4-6 ore dopo la dose mattutina, giorno 1
Lasso di tempo: Da 4 a 6 ore dopo la dose mattutina (AM) del Giorno 1
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Farmacocinetica: JBPOS0101 concentrazione plasmatica 4 - 6 ore dopo la dose mattutina il Giorno 1
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Da 4 a 6 ore dopo la dose mattutina (AM) del Giorno 1
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JBPOS0101 Concentrazione plasmatica 8 ore dopo la dose mattutina e la dose pre-pomeridiana, giorno 1
Lasso di tempo: 8 ore dopo la dose mattutina (AM) e prima della dose pomeridiana il giorno 1
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Farmacocinetica: concentrazione plasmatica di JBPOS0101 8 ore dopo la dose mattutina e la dose pre-PM il giorno 1.
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8 ore dopo la dose mattutina (AM) e prima della dose pomeridiana il giorno 1
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JBPOS0101 Concentrazione plasmatica 0,5 -1,5 ore dopo la dose mattutina, giorno 21
Lasso di tempo: Da 0,5 a 1,5 ore dopo la dose mattutina (AM) del giorno 21
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Farmacocinetica: JBPOS0101 concentrazione plasmatica 0,5 - 1,5 ore dopo la dose mattutina il giorno 21
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Da 0,5 a 1,5 ore dopo la dose mattutina (AM) del giorno 21
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JBPOS0101 Concentrazione plasmatica 4 - 6 ore dopo la dose mattutina, giorno 21
Lasso di tempo: Da 4 a 6 ore dopo la dose mattutina (AM) del giorno 21
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Farmacocinetica: JBPOS0101 concentrazione plasmatica 4 - 6 ore dopo la dose mattutina il giorno 21
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Da 4 a 6 ore dopo la dose mattutina (AM) del giorno 21
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JBPOS0101 Concentrazione plasmatica 8 ore dopo la dose mattutina e prima della dose pomeridiana, giorno 21
Lasso di tempo: 8 ore dopo la dose mattutina (AM) e prima della dose pomeridiana il giorno 21
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Farmacocinetica: concentrazione plasmatica di JBPOS0101 8 ore dopo la dose mattutina e la dose pre-PM il giorno 21.
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8 ore dopo la dose mattutina (AM) e prima della dose pomeridiana il giorno 21
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JBPOS0101 Concentrazione urinaria al giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
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Farmacocinetica: concentrazione urinaria JBPOS0101 il giorno 1. I campioni di urina sono stati raccolti dopo la dose mattutina.
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Giorno 1
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JBPOS0101 Concentrazioni urinarie al giorno 21
Lasso di tempo: Giorno 21
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Farmacocinetica: concentrazione urinaria JBPOS0101 al giorno 21.
I campioni di urina sono stati raccolti dopo la dose mattutina.
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Giorno 21
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 aprile 2020
Completamento primario (Effettivo)
10 dicembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
10 dicembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 giugno 2019
Primo Inserito (Effettivo)
5 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 agosto 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 agosto 2024
Ultimo verificato
1 agosto 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CL-0101-WS01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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